E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10052802 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Principal: evaluar la eficacia del tratamiento con MMF en comparación con placebo en pacientes con PV que estén recibiendo prednisona |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Secundario: evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento con MMF en comparación con placebo en pacientes con PV que estén recibiendo prednisona |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pacientes de ambos sexos, de 18 a 70 años (ambos inclusive)· • Diagnóstico de PV en los 24 meses anteriores en función de los siguientes criterios: -características histológicas de acantólisis, Y -anticuerpos IgG unidos al tejido, observados mediante inmunofluorescencia directa en la superficie del epitelio afectado O -anticuerpos IgG antiepiteliales circulantes de unión a las superficies de las células epiteliales mediante inmunofluorescencia indirecta· •Enfermedad de leve a moderada, definida como: -PV leve: 1 a 5 lesiones que duran más de una semana o afectación de < 3% de la superficie corporal, incluidas las lesiones bucales -PV moderado: de 6 a 40 lesiones que duran más de una semana o afectación del 3 al 20% de la superficie corporal, incluidas las lesiones bucales· •A juicio del investigador, será posible que el paciente se beneficie de una dosis oral basal a corto plazo de 1-2 mg/kg peso corporal ideal de prednisona al día (el múltiplo más próximo de 10 mg) o equivalente administrados en días alternos.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
•·Embarazo o lactancia · •·Recepción regular programada de plasmaféresis o tratamiento intravenoso con inmunoglobulinas (IGIV) o recepción de IGIV o plasmaféresis en las ocho semanas previas a la aleatorización· •·Antecedentes de MMF o tratamiento con otros inmunodeperesores, excepto corticosteroides (incluidos ciclosporina, ciclofosfamida, azatioprina o metotrexato) de más de cuatro semanas de duración total y en las 8 semanas previas a la aleatorización· •·Utilización de tratamientos para el PV diferentes de los indicados en el apartado anterior (por ejemplo, tetraciclina, dapsona, oro) en las cuatro semanas previas a la aleatorización. · •·Evidencia de pénfigo paraneoplásico u otra enfermedad ampollosa autoinmunitaria diferente del PV· •·Presencia o antecedentes de:- -enfermedad gastrointestinal activa grave, diarrea intensa persistente, hemorragia gastrointestinal -úlcera péptica activa no cicatrizada en los tres meses previos a la aleatorización -inmunodeficiencia -neoplasia maligna -enfermedad linfoproliferativa o irradiación linfoide total previa -infecciones bacterianas farmacorresistentes crónicas o frecuentes o presencia de infección activa que requiera tratamiento antimicrobiano -infección vírica frecuente o grave -micosis sistémica o invasora en los dos años previos a la aleatorización- disfunción renal o hepática significativa -insuficiencia pulmonar que precise complemento de oxígeno - insuficiencia de la médula ósea |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La variable principal de eficacia es la proporción de pacientes que alcanzan el estado de respondedor en los dos grupos de tratamiento activo combinados (2 g y 3 g/día de MMF) frente al grupo de placebo. Se considerará que un paciente es respondedor/a si cumple todos los criterios siguientes: 1.Ausencia de lesiones persistentes (bucales o cutáneas), es decir, lesiones observadas por el investigador en la Semana 52, que también estaban presentes en la Semana 48 Y 2.Dosis de prednisona no superior a 10 mg/día desde la Semana 48 hasta la Semana 52 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Refierase por favor al protocolo |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |