Clinical Trial Results:
A Multicenter, Multinational, Open-Label Extension Study of Recombinant Human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (rhASB) in Patients with Mucopolysaccharidosis VI
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Summary
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EudraCT number |
2004-000642-21 |
Trial protocol |
IE |
Global end of trial date |
29 Sep 2006
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
18 Dec 2019
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First version publication date |
18 Dec 2019
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ASB-03-06
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00104234 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
BioMarin Pharmaceutical Inc.
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Sponsor organisation address |
105 Digital Drive, Novato, United States, CA 94949
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Public contact |
Clinical Trials Information, BioMarin Pharmaceutical Inc., clinicaltrials@bmrn.com
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Scientific contact |
Clinical Trials Information, BioMarin Pharmaceutical Inc., clinicaltrials@bmrn.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
01 Jun 2007
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
29 Sep 2006
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
29 Sep 2006
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The objective of this study is to evaluate the long-term efficacy and safety of rhASB treatment in patients with mucopolysaccharidosis VI (MPS VI).
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Protection of trial subjects |
This clinical study was designed, conducted, recorded, and reported in compliance with the principles of Good Clinical Practice (GCP) guidelines. These guidelines are stated in U.S.federal regulations as well as “Guidance for Good Clinical Practice,” International Conference on Harmonization of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
05 Feb 2004
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Brazil: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Portugal: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 8
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Worldwide total number of subjects |
39
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EEA total number of subjects |
25
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
23
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Adolescents (12-17 years) |
8
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Adults (18-64 years) |
8
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This is a Multicenter and Multinational Study conducted in 6 countries. | |||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Of the 39 subjects enrolled to study, 38 subjects remained on treatment through the end of the study. | |||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Entire Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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rhASB/rhASB | |||||||||||||||
Arm description |
Patients received rhASB in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) and continued to receive rhASB in the extension study (ASB-03-06) | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
rhASB
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients will receive IV infusions of rhASB at a dose of 1.0 mg/kg diluted to a volume of 250 mL with sterile 0.9% sodium chloride. The solution will be administered intravenously over approximately a 4-hour period once a week for the duration of the study.
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Arm title
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Placebo/rhASB | |||||||||||||||
Arm description |
Patients received placebo in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) then received rhASB in the extension study (ASB-03-06) | |||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients will receive IV infusions of Placebo/rhASB at a dose of 1.0 mg/kg diluted to a volume of 250 mL with sterile 0.9% sodium chloride. The solution will be administered intravenously over approximately a 4-hour period once a week for the duration of the study.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
rhASB/rhASB
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Reporting group description |
Patients received rhASB in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) and continued to receive rhASB in the extension study (ASB-03-06) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo/rhASB
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Reporting group description |
Patients received placebo in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) then received rhASB in the extension study (ASB-03-06) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
rhASB/rhASB
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Reporting group description |
Patients received rhASB in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) and continued to receive rhASB in the extension study (ASB-03-06) | ||
Reporting group title |
Placebo/rhASB
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Reporting group description |
Patients received placebo in the double-blind study (ASB-03-05, NCT00067470) then received rhASB in the extension study (ASB-03-06) | ||
Subject analysis set title |
All Participants
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
rhASB/rhASB and placebo/rhASB groups were combined for the analysis, representing 72 weeks of rhASB treatment in each group.
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End point title |
12-Minute Walk Test | ||||||||||||
End point description |
Mean change in meters walked in 12 minutes. Mean change is the mean difference between the 12-Minute Walk Test at 96 weeks and that measured before first ever treatment with rhASB. For the rhASB/rhASB group, mean change is calculated for Week 96 – Baseline. For the placebo/rhASB group, mean change is calculated for Week 96 – Week 24.
The efficacy analysis included all subjects who continued in the extension study (ASB-03-06) except the 1 subject from the rhASB/rhASB group and 1 subject from the placebo/rhASB group who missed the Week 96 measurement.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline of ASB-03-05 through week 96 of ASB-03-06
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Statistical analysis title |
rhASB-treated patients Vs placebo-treated patients | ||||||||||||
Comparison groups |
rhASB/rhASB v Placebo/rhASB
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Number of subjects included in analysis |
36
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.025 | ||||||||||||
Method |
Repeated measures model | ||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
3-Minute Stair Climb | ||||||||||||
End point description |
Mean change in number of stairs climbed per minute in 3 minutes. Mean change is the mean difference between the 3-Minute Stair Climb at 96 weeks and that measured before first ever treatment with rhASB. Mean change is calculated for Week 96 – Baseline for the rhASB/rhASB group and for Week 96 – Week 24 for the placebo/rhASB group.
The efficacy analysis included all subjects who continued in the extension study (ASB-03-06) except 1 subject from the placebo/rhASB group who missed the Week 96 measurement.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline ASB-03-05 through week 96 of ASB-03-06
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Change in Urinary Glycosaminoglycans (GAG) Level | ||||||||
End point description |
Mean change in urinary GAG level for the first 72 weeks of rhASB treatment. For the rhASB/rhASB group, mean change was calculated for Week 72 -Baseline. For the placebo/rhASB, mean change was calculated for Week 96 - Week 24.
rhASB/rhASB and placebo/rhASB groups were combined for the analysis, representing 72 weeks of rhASB treatment in each group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
72 weeks
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Up to week 249 (Entire Study)
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Adverse event reporting additional description |
rhASB/rhASB and placebo/rhASB groups were combined for analysis.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
6.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
All Participants
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Reporting group description |
rhASB/rhASB and placebo/rhASB groups were combined for analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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11 May 2005 |
1. Update the address for BioMarin Pharmaceutical Inc.
2. Change the name of the Medical Monitor
3. Update the Clinical Studies Section with current data
4. Change the description of the scale for assessing joint pain, joint stiffness, and physical energy from an analogue scale to a Semantic Differential-type scale
5. Update SAE reporting sections
6. Update the job title for Jean Masonek
7. Administrative changes to correct minor inconsistencies. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
