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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43857   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7284   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2004-002980-26
    Sponsor's Protocol Code Number:CACZ885A2102
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2007-01-30
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2004-002980-26
    A.3Full title of the trial
    Estudio de fase II, abierto, con titulación de dosis de ACZ885 (anticuerpo monoclonal anti-IL-1ß humano) para evaluar la eficacia clínica, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica en pacientes con mutaciones NALP3
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    A2102
    A.4.1Sponsor's protocol code numberCACZ885A2102
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorNovartis Farmacéutica
    B.1.3.4CountrySpain
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.2Product code ACZ885
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.9.2Current sponsor codeACZ885
    D.3.9.3Other descriptive nameACZ885 drug substance
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number150
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeanticuerpo recombinante monoclonal humano
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Sindrome de Muckle Wells: enfermedad rara hereditaria, autosómica dominante, sistémica inflamatoria caracterizada por episodios recurrentes de fiebre, artralgia, mialgia, rash cutáneo urticariforme y conjuntivitis. Hallazgos singificativos de laboratorio muestran elevación de proteinas fase aguda como PCR y AAS, un elevado ESR, junto con leucocitosis e hipergammaglobulinemia. Complicaciones severas a largo plazo incluyen sordera neurosensorial progresiva, y amiloidosis sistémica AA.
    MedDRA Classification
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Determinar la eficacia de ACZ885 administrado como perfusión intravenosa (protocolo original) e inyección subcutánea (modificación actual) para mejorar el estado clínico de pacientes con mutaciones NALP3 (CIAS1, PYPAF1).
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    • Evaluar la seguridad, la tolerabilidad e inmunogenicidad de ACZ885 administrado como perfusión intravenosa e inyección subcutánea en pacientes con mutaciones NALP3 (CIAS1, PYPAF1).
    • Evaluar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ACZ885 administrado como perfusión intravenosa e inyección subcutánea en pacientes con mutaciones NALP3 (CIAS1, PYPAF1).
    • Realizar estudios genómicos exploratorios para identificar modelos sanguíneos de expresión genética que están asociados con la respuesta al tratamiento de ACZ885, o que posiblemente se correlacionen con la severidad o progresión de enfermedades autoinflamatorias.
    • Evaluar la eficacia de ACZ885 para modificar la progresión de la enfermedad en relación con la sordera, función renal, síntomas neurológicos y oftalmológicos.
    • Evaluar la eficacia de ACZ885 para modificar la calidad de vida relacionada con la salud.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Pacientes hombres y mujeres de 4 a 75 años de edad (ambos inclusive) en el momento de la visita de selección, que hayan superado las pruebas de selección.

    2. Las mujeres potencialmente fértiles podrán participar si el resultado de la prueba de embarazo de la visita de selección y antes de la dosis es negativo, y estén dispuestas a utilizar, si es adecuado para su edad, un método anticonceptivo eficaz (p.e. anticonceptivos orales, abstinencia, método anticonceptivo de doble barrera, etc.) durante el estudio (desde la fecha de selección) y durante al menos 3 meses después de la última dosis.

    3. Diagnóstico molecular de mutaciones NALP3 y cuadro clínico que parece MWS, FCAS, o NOMID con características comunes con MWS, que precisen intervención médica estando o no tratados o insuficientemente tratados.

    4. Diagnóstico molecular de mutaciones NALP3 e historia documentada de cuadro clínico que parece MWS, FCAS, o NOMID con características comunes con MWS. Pacientes en tratamiento con anakinra u otra terapia bloqueante de la IL-1, cuyos síntomas clínicos mejoraron con el tratamiento con anakinra o terapia bloqueante de la IL-1, y que estén dispuestos a discontinuar la terapia con anakinra/bloqueante de la IL-1 hasta que un cuadro clínico de la enfermedad (recaída) se ponga de manifiesto.

    5. Pacientes con un fenotipo muy severo que precisen de prednisona oral pueden ser incluidos si están en una dosis estable (≤ 0,4 mg/kg/día ó ≤ 20 mg/día, cualquiera que sea más baja) durante al menos una semana antes de la visita de selección. La terapia con esteroides puede ser disminuida durante el tratamiento con ACZ885 a discreción del investigador.

    6. Peso corporal ≥ 12 kg y < 100 kg.

    7. El consentimiento informado por escrito de los padres o del tutor legal
    (consentimiento informado del paciente ≥ 18 años de edad) y la aprobación del niño, si procede, son necesarios antes de la participación en el estudio.

    8. Que puedan comunicarse bien con el investigador y cumplir con los requisitos del estudio.

    9. Los fumadores pueden participar en el estudio.

    10. Prueba de reacción cutánea a la tuberculina negativa (PPD 5 unidades de turberculina o según la práctica clínica estándar local) (induración < 5mm) entre las 48 y 72 horas después de la administración en la visita de selección o dentro del plazo de 2 meses previos a la visita de selección, según las directrices nacionales. Los pacientes que tengan una prueba cutánea PPD positiva con la documentación de vacuna BCG, que estén en un ambiente de bajo riesgo de infección tuberculosa (TB) o reactivación, y tengan una placa de rayos X de tórax negativa se podrán incluir en el estudio. Una prueba PPD positiva se definirá utilizando la guía MMWR 2000, resumida como criterios de positividad de la prueba de la tuberculina por grupo de riesgo
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Participación en alguna investigación clínica dentro de las 4 semanas antes de la dosis o más tiempo si se requiere por regulaciones locales con la excepción de ensayos con anakinra.

    2. Terapia antiinflamatoria con colchicina, clorambucil, dapsona, azatioprina, micofenolato mofetil, dentro de las 3 semanas antes de la dosis. En caso de que los pacientes hayan sido tratados con anticuerpos terapéuticos (p.e. anticuerpos anti-TNF alfa), deberán discontinuar esta terapia al menos 60 días antes de la dosis.

    3. Donación o pérdida de 400 mL o más de sangre dentro de las 8 semanas antes de la dosis.

    4. Historia médica anterior de anormalidades en el ECG clínicamente significativas o historia familiar de síndrome del intervalo QT prolongado.

    5. Historia de inmunocompromiso, incluyendo resultado de prueba VIH positivo (ELISA y Western blot).

    6. Resultado de prueba del antígeno de superficie de Hepatitis B (HbsAg) o Hepatitis C positivo.

    7. Historia de abuso de alcohol o drogas durante los 12 meses previos a la dosis.

    8. Condiciones médicas activas que impiden la participación tales como infección, diabetes pobremente controlada, etc.

    9. Antecedentes de tuberculosis.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    See E.2.1
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic Yes
    E.6.12Pharmacoeconomic Yes
    E.6.13Others Information not present in EudraCT
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Information not present in EudraCT
    E.8.2.2Placebo Information not present in EudraCT
    E.8.2.3Other Information not present in EudraCT
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned5
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA5
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LPLV
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years
    E.8.9.1In the Member State concerned months
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months3
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Children, parents' or legal guardian's written informed consent and child's assent, if appropriate, are required.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.2In the whole clinical trial 21
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Los pacientes respondedores serán traspasados a la fase III del protocolo.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2007-03-16
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2007-03-06
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
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    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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