E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Myleran se bude užívat jako imunosupresivum u nemocných před transplantací kostní dřeně. |
|
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Individuální úprava dávkového schématu busulfanu (Myleran) pro dosažení optimalizace účinku a snížení rizik toxicity (VOD-jaterní veno-okluzivní nemoc).
|
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Do studie budou zařazeni nemocní, u kterých je plánována autologní nebo alogenní transplantace krvetvorných buněk pro přípravu režimu BU/CY. Budou evidována následující data: věk, diagnóza a stav onemocnění před transplantací, přídatné choroby a předchozí léčba. Kriteria pro zařazení: -věk 18 – 65 let, podepsán informovaný souhlas -diagnóza: akutní myeloidní nebo lymfoidní leukémie -je indikována alogenní nebo autologní transplantace kostní dřeně -srdeční ejekční frakce je vyšší než 50%, není závažná porucha respiračních funkcí -nejsou známky aktivní infekce -hodnota celkového bilirubinu je v normě, ALT a AST nesmí přesahovat dvojnásobek normy, hodnota sérového kreatininu v mezích normy -podepsán informovaný souhlas
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
-nepodepsání informovaného souhlasu -srdeční ejekční frakce pod 50%, závažné omezení respiračních funkcí -aktivní infekce -štěp obsahuje méně než 0.5 x 105 /kg CFU-GM nebo 1x 106 /kg CD34+ bb. -závažné jaterní onemocnění v anamnéze -nesplnění kriterií lab. nálezů bil, ALT, AST, kreatininu
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Úprava dávky: Z údajů o plazmatických koncentracích dosažených po 1.dávce budou pomocí softwaru pro farmakokinetickou analýzu MW-Pharm predikovány farmakokinetické parametry BUSU včetně individuální hodnoty AUC a průměrné koncentrace v rovnovážném stavu (CSS). Tyto hodnoty budou porovnány s hraničními hodnotami pro přijatelnou toxicitu a účinek a v případě potřeby se provede úprava dávky BUSU tak, aby se hodnota AUC pohybovala v rozmezí 4500-6000 ng* h/ml.Bude-li upravena 5.dávka, neprovedou se kontrolní vyšetření po 5.dávce, ale po 8.dávce, tj. za 24 h po úpravě dávky. |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | Information not present in EudraCT |
E.6.2 | Prophylaxis | Information not present in EudraCT |
E.6.3 | Therapy | Information not present in EudraCT |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Information not present in EudraCT |
E.6.8 | Bioequivalence | Information not present in EudraCT |
E.6.9 | Dose response | Information not present in EudraCT |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | Information not present in EudraCT |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | Information not present in EudraCT |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Information not present in EudraCT |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Information not present in EudraCT |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Information not present in EudraCT |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 12 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |