Clinical Trial Results:
THE EFFICACY AND SAFETY OF LENALIDOMIDE (Revlimid®) MONOTHERAPY IN RED BLOOD CELL TRANSFUSION DEPENDENT SUBJECTS WITH MYELODYSPLASTIC SYNDROME ASSOCIATED WITH A DEL (5q) CYTOGENETIC ABNORMALITY
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Summary
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EudraCT number |
2004-005101-29 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
23 May 2016
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
21 Sep 2019
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First version publication date |
21 Sep 2019
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Other versions |
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Summary report(s) |
RESULTS SUMMARY |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
KCH-MDS-04-1.0
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00874978 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
King's College Hospital
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Sponsor organisation address |
Denmark Hill , London, United Kingdom, SE5 9RS
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Public contact |
Professor Ghulam Mufti, King's College Hospital NHS Foundation Trust, 0044 0203299 3080, ghulam.mufti@kcl.ac.uk
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Scientific contact |
Professor Ghulam Mufti, King's College Hospital NHS Foundation Trust, 0044 0203299 3080, ghulam.mufti@kcl.ac.uk
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Sponsor organisation name |
King's College London
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Sponsor organisation address |
Strand, London, United Kingdom, WC2R 2LS
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Public contact |
Professor Ghulam Mufti, King's College London, 0044 02032993080, ghulam.mufti@kcl.ac.uk
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Scientific contact |
Professor Ghulam Mufti, King's College London, 0044 02032993080, ghulam.mufti@kcl.ac.uk
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
23 May 2016
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
23 May 2016
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
23 May 2016
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the efficacy of lenalidomide treatments to achieve haematopoietic improvement in subjects with low- or intermediate-1 risk International Prognostic Scoring System1 (IPSS) myelodysplastic syndrome (MDS) associated with a del 5q cytogenetic abnormality
To evaluate the efficacy of lenalidomide to achieve haematopoietic improvement in patients with isolated del5q with blasts <20%
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Protection of trial subjects |
Forty eight (48) subjects with a diagnosis of low- or intermediate-1 risk MDS associated with a del 5(q) cytogenetic abnormality or isolated del5(q) patients with up to 20% blasts, who are RBC transfusion-dependent and meet all the eligibility criteria will be enrolled into the study
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Background therapy |
None | ||
Evidence for comparator |
Not applicable | ||
Actual start date of recruitment |
03 Jan 2005
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 44
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Worldwide total number of subjects |
44
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EEA total number of subjects |
44
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
23
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From 65 to 84 years |
21
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Participants were recruited from one clinical site in the UK betweek 2005 and 2016 | ||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Aged 18 or over with diagnosis of low- or intermediate-1-risk (IPSS) MDS with a del(5q) cytogenetic abnormality which may be an isolated finding or may be associated with other cytogenetic abnormalities & if del5(q) is an isolated aberration the patient could have up to 20% blasts | ||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||
Blinding implementation details |
This study is a single centre, single-arm, open-label study of oral lenalidomide monotherapy administered to red blood cell (RBC) transfusion dependent subjects with IPSS low- or intermediate-1 risk MDS associated with a del5(q) cytogenetic abnormality and also in patients with isolated del5q with blasts <20%.
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Arms
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Arm title
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Overall Trial | ||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||
Investigational medicinal product name |
Revlimid
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral lenalidomide 10mg (two 5mg capsules) daily on Days 1-21 every 28 days for up to 12 cycles or until bone marrow disease progression or progression/relapse following erythroid haematologic improvement (Appendix 2). At the end of 12 cycles, if there is erythroid haematologic improvement, subjects will receive further cycles until bone marrow disease progression or progression/relapse.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial
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Reporting group description |
- | ||
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End point title |
Primary [1] | ||||||
End point description |
To evaluate the efficacy of lenalidomide treatments to achieve haematopoietic improvement in subjects with low- or intermediate-1 risk International Prognostic Scoring System[1] (IPSS) myelodysplastic syndrome (MDS) associated with a del 5(q) cytogenetic abnormality.
To evaluate the efficacy of lenalidomide to achieve haematopoietic improvement in patients with isolated del5q with blasts <20%
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
During 12 cycles of treatment (12 months). Each cycle lasts 28 days.
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Please see attached document. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Secondary | ||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 12 cycles of treatment with Revlimid. (each cycle lasting 28 days).
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
30 days + 2 days after last IMP dose
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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21 Apr 2010 |
1) Clarification of co-sponsor arrangements between King’s College Hospital NHS Foundation Trust and King’s College London .
2) The investigational medicinal product, lenalidomide, supply beyond the 12 month study phase until patients show disease progression, toxicity or a decline in response.
3) The sensitivity and time points for conducting the pregnancy tests and the birth control section altered in line with Celgene’s most recent Pregnancy Prevention Programme for Investigator Initiated Trials in the European Union.
4) Follow up for patients who discontinue from study drug clarified in the protocol.
5) Change of Revlimid status from unlicensed product to confirmation of market authorisation.
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19 Sep 2012 |
1) Change to the inclusion criteria to include patients with MDS and isolated del5q with blasts <20%.
2) Changes to the primary and secondary endpoints and study design in relation to the inclusion of patients with isolated del5q with blasts <20%.
3) Change in sample size from 36 to 48 patients
The protocol has been updated to reflect the changes mentioned above with further administrative changes. The administrative changes include an update to the protocol appendix 4 Pregnancy Testing Guidelines and Acceptable Birth Control Methods, change in department name from Joint Clinical Trials Office to King’s Health Partners Clinical Trials Office and change in the address for Celgene.
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29 Jul 2013 |
1) Change in the packaging of the IMP from bottled supply to blister pack
2) Change in the site where QP certified batch release
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
