E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Insuficiencia hepática aguda (IHA)
Subgrupos de pacientes con indicationes según ICD classification codes: K70.4, K71, K72, K75, K76, K77
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10049844 |
E.1.2 | Term | Acute liver failure |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Investigar la eficacia y la seguridad de múltiples aplicaciones de suspensión de células hepáticas en pacientes con IHA. Tasa de supervivencia a las 8 semanas después de la asignación aleatoria. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Eficacia: -Tasa de supervivencia a los 6 meses después de la asignación aleatoria -Puntuación de encefalopatía hepática -Índice de Karnofsky las semanas 2, 4 y 8 -Parámetros de laboratorio I: INR, AFP, albúmina, bilirrubina, enzimas hepáticas (GOT, GPT, GLDH, GGT, FA) -Parámetros de laboratorio IA: Factor V -Evaluación farmacoeconómica (duración de la hospitalización inicial, número y duración de las hospitalizaciones después del ingreso inicial, días totales en la UCI, intervenciones médicas simultáneas incluido tratamiento de sustitución de sangre) -Evaluación de la Calidad de Vida (QoL)
Seguridad: -Todos los Acontecimientos adversos y Acontecimientos Adversos Graves -Episodios de infección -Parámetros de laboratorio IB: niveles de inmunosupresión en sangre -Parámetros de laboratorio II: PCR, lactato, creatinina, hematología (hemoglobina, hematócrito, eritrocitos, leucocitos incluyendo diferencial manual, plaquetas) -Constantes vitales |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
•Edad de 18 años o más •Paciente con IHA definida como -Grado de encefalopatía hepática ≥ 1 -INR > 2,0 -GOT, GPT y GLDH elevados en al menos 3 veces el LSN en ausencia de signos de hepatopatía crónica ( = sin fibrosis ni cirrosis) •Se espera que el paciente no sea apto para un trasplante hepático ortotópico •Consentimiento informado por escrito antes de la inclusión
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E.4 | Principal exclusion criteria |
•Insuficiencia hepática aguda en presencia de hepatopatía crónica (fibrosis o cirrosis hepática) •Insuficiencia hepática aguda en caso de ausencia de función primaria de un trasplante •Insuficiencia hepática aguda por síndrome de Budd-Chiari o enfermedad venooclusiva •Trombosis de la vena porta o deterioro persistente del flujo sanguíneo portal anterógrado •Disposición alérgica frente a los antibióticos empleados durante la producción de los trasplantes de células hepáticas •Encefalopatía no hepática •Ascitis masiva (> 3 l) •Tumores malignos excepto basaliomas •Síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) manifiesto clínicamente •Contraindicación al tratamiento inmunosupresor (p. ej., infección bacteriana, vírica o fúngica aguda grave, intolerabilidad a la inmunosupresión) •Tratamiento con dispositivos de apoyo hepático extracorpóreo (p. ej., MARS, Prometheus, HepatAssist) •Embarazo o lactancia •Participación en otro ensayo clínico durante los últimos 30 días
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Tasa de supervivencia a las 8 semanas después de la asignación aleatoria |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | Yes |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Evaluación de la Calidad de Vida (QoL) |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
grupo controlado: sin cateterización, sin aplicacion de células, sin inmunosupresión |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
grupo controlado: sin cateterización, sin aplicacion de células, sin inmunosupresión |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 1 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 21 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |