E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
In dieser proof-of-concept Studie soll untersucht werden, ob Myfortic® eine wirksame und verträgliche Alternative in der Therapie des bullösen Pemphigoids sein könnte und inwieweit krankheitsrelevante Parameter in der Haut unter der Therapie verändert werden. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial | |
E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
•Patienten mit bullösem Pemphigoid leichter bis mittlerer Ausprägung nach Einschätzung des behandelnden Arztes (physicians global assessment) • gesichertes bullöses Pemphigoid anhand von: Klinik, Histologie, positiver direkter Immunfluoreszenzuntersuchung und Nachweis erkrankungsspezifischer Autoantikörper • Alter > 18 J. • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss vor Einschluß in die Studie ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen (neg. beta-HCG-Test im Serum oder Urin mit einer Sensitivität von mind. 50 mIU/ml). • Fähigkeit zur Teilnahme an einer klinischen Studie • Die Patienten dürfen sonst an keiner Erkrankung leiden, bei der durch Teilnahme an der Studie eine Gefährdung des Patienten zu befürchten ist. • Orientierende Laboruntersuchungen (Blutbild und Differentialblutbild, Leber- und Nierenparameter sowie Urinstatus) müssen im Normbereich liegen oder für den Prüfarzt akzeptabel sein. • Die Patienten müssen schriftlich in die Teilnahme an der Studie einwilligen und in der Lage sein, die Untersuchungstermine einzuhalten.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
• Frauen im gebärfähigen Alter, die während und bis sechs Wochen nach der Studie keine sichere Kontrazeption anwenden oder während dieser Zeit nicht auf Geschlechtsverkehr verzichten • Alle schwangeren und stillenden Patientinnen • Alle Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit auf Mykophenolsäure • Vortherapie mit Myfortic ® • Patienten mit Malignomen in der Vorgeschichte, außer in toto exzidierte Basalzellkarzinome und low-risk Plattenepithelkarzinome mehr als 1 Jahr vor Studienbeginn • Topisch immunsuppressive Therapie (ab Steroide Wirkstärke Klasse II nach Niedner) innerhalb einer Woche und systemische immunsuppressive Therapie innerhalb von vier Wochen vor Studienbeginn • Alle Patienten, die eine sonstige nicht erlaubte Begleittherapie erhalten, derzeit an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder innerhalb des letzten Monats an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Primäre Zielgröße ist eine Veränderung der klinischen Aktivitätsparameter. Als klinische Aktivitätsparameter sollen gelten: a) Zahl bestehender Blasen und Erosionen/Ulzerationen b) von dem Bullösen Pemphigoid zugehörigen Hautveränderungen (z.B. urtikarielle oder ekzematöse Plaques, Blasen, Erosionen/Ulzerationen) betroffene Körperoberfläche in % c) Zahl der an drei aufeinander folgenden Tagen auftretenden neuen Blasen
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |