E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Epidermolisis Bullosa distrófica recesiva con sindactilia cutánea severa |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10014989 |
E.1.2 | Term | Epidermolysis bullosa |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la eficacia del tratamiento mediante la aplicación local de parches de piel quimérica cultivada, frente a la utilización de un apósito oclusivo no adherente. Se valorará el efecto de los queratinocitos autólogos del paciente cultivados con fibroblastos alogénicos (procedentes de donante) sobre el tiempo y el resultado histológico de la epitelización en niños con lesiones cutáneas de epidermolisis bullosa distrófica recesiva en comparación con un apósito oclusivo no adherente.
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluar la persistencia de colágeno VII en la piel quimérica. Evaluar la seguridad de la terapia celular con parches de piel quimérica cultivada, en comparación con la utilización de un apósito oclusivo no adherente.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pacientes de ambos sexos mayores de 28 días. Pacientes con Epidermolisis Bullosa Distrófica Recesiva, diagnosticada por criterios clínicos e histológicos, con sindactilia cutánea severa en los que esté indicada cirugía reconstructiva. Pacientes cuyos tutores legales hayan otorgado el consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio previo a la realización de cualquier procedimiento descrito en el mismo. Pacientes con edad ≥ 12 años que hayan otorgado el consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio previo a la realización de cualquier procedimiento descrito en el mismo.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Mujeres en edad fértil que no utilicen métodos anticonceptivos eficaces (anticoncepción oral). Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia. Hipersensibilidad conocida ó sospechada a cualquier de los agentes terapéuticos incluidos en el estudio, incluidos fármacos anestésicos. Pacientes con antecedente de tumor maligno en los últimos 5 años. Pacientes con diagnóstico de tuberculosis activa en el momento de la inclusión. Pacientes con marcadores positivos previos para cualquiera de los siguientes patógenos: hepatitis B y C, VIH-1, VIH-2. Pacientes con historia de enfermedad hepática, gastrointestinal, hematológica, pulmonar o neurológica, no relacionada directamente con la Epidermolisis Bullosa, clínicamente relevante. Cualquier otra situación médica que a juicio del investigador pueda interferir con la participación óptima en el estudio o producir un riesgo significativo para el paciente. Alcoholismo, drogadicción, patología psiquiátrica u otros factores presentes en los tutores legales que a juicio del investigador puedan complicar la participación del paciente en el estudio. Pacientes que hayan participado en otro estudio en los 30 días previos o en los que se haya planeado su participación simultáneamente en otro estudio. Pacientes menores de edad, cuyos tutores legales no hayan otorgado el consentimiento informado para participar en el estudio. Pacientes ≥ 12 años que no hayan otorgado el consentimiento informado para participar en el estudio.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Días hasta llegar al 100% de epitelización del área afectada.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |