E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Tratamiento de la anemia en pacientes ³ 18 años con Síndrome Mielodisplásico (SMD) de riesgo bajo o intermedio-1 IPSS (Sistema de Puntuación de Pronóstico Internacional). |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la eficacia del tratamiento con darbepoetin alfa en términos de respuesta eritroide en pacientes anémicos con SMD de riesgo bajo a intermedio-1 IPSS |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
·-Evaluar el impacto sobre la respuesta eritroide del tratamiento con darbepoetin alfa en combinación con Filgastim, en sujetos que no responden a darbepoteina alfa sola· -Evaluar el impacto del tratamiento con darbepoetin alfa sobre los requerimientos de transfusión de hematíes (RBC)· -Evaluar el impacto del tratamiento con darbepoetin alfa sobre la fatiga notificada por el paciente· -Comparar la morfología celular del paciente y su estado citogenético desde la situación inicial hasta el final del tratamiento con darbepoetin alfa· -Evaluar el perfil de seguridad de darbepotein alfa en sujetos con SMD de riesgo bajo e intermedio-1 IPSS |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-Edad ³ 18 años· - SMD de riesgo bajo o intermedio-1, según IPSS y clasificación FAB de la AR, ARS, o AREB con blastos £ 10%· - Variables predictivas de buena respuesta (niveles séricos de eritropoyetina < 500 UI/l y requerimientos transfusionales < 2 concentrados de hematíes/mes durante los 2 meses precedentes)· - Anemia (Hb £ 10 g/dl), confirmada en los 14 días anteriores al día 1 del estudio· - Expectativa de vida de un mínimo de 6 meses· - Puntuación del estado Funcional ECOG de 0, 1 ó 2· - El sujeto debe firmar y fechar el Consentimiento Informado (aprobado por un Comité Ético de Investigación Clínica – CEIC), antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Historia conocida de alteraciones convulsivas· - Hipertensión mal controlada (presión arterial diastólica > 100 mmHg) en la selección.· - Función hepática inadecuada (bilirrubina total > dos veces el límite superior del rango normal (ULN) y enzimas hepáticos (ALT, AST) > dos veces el ULN · - Función renal inadecuada (concentración sérica de creatinina > 2mg/dl)· - Ferritina < 100 ng/ml en varones o < 50 ng/ml en mujeres o índice de saturación de transferrina (IST) < 16%; Déficit de vitamina B12 (< 200 pg/ml) o déficit de ácido fólico (< 2 ng/ml)· Hemorragias de relevancia clínica· - Anemia hemolítica· Condición cardiaca: angina no controlada, insuficiencia cardiaca congestiva o arritmia cardiaca no controlada· - Infección sistémica clínicamente significativa o enfermedad inflamatoria crónica presente en la selección· - Cualquier terapia concomitante del SMD (incluidos otros factores de crecimiento distintos a los descritos en el protocolo, quimioterapia, tratamiento con anticuerpos monoclonales, terapia hormonal, interferón, interleucinas o talidomida)· - Tratamiento con rHuEPO o darbepoetin alfa durante las 4 semanas anteriores al Día 1 del estudio· - Más de 2 transfusiones de hematíes durante los 28 días anteriores al Día 1 del estudio· - Mujeres gestantes o en período de lactancia· - Sujetos en edad fértil en ausencia de medidas adecuadas de contracepción, en opinión del investigador· - Hipersensibilidad conocida a cualquier producto recombinante derivado de mamífero |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Proporción de pacientes que consiguen una respuesta eritroide durante el período de tratamiento de 24 semanas |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 26 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 26 |