E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease. Due to the genetic defect, a molecule called “spinal motor neuron” (SMN) protein is lacking, resulting in muscle weakness. In SMAs muscle weakness is found most often at the level of proximal muscles. The disease is life-threatening and chronically debilitating. |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Untersuchung der Effektivität und Sicherheit von Humanem Wachstumshormon bei der Behandlung der Spinalen Muskelatrophie Typ II und III. Einzelne Erfahrungsberichte von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie und Erfahrungen von Patienten mit anderen Diagnosen, die mit humanem Wachstumshormon behandelt wurden, deuten darauf hin, dass humanes Wachstumshormon möglicherweise zu einer Verbesserung der Muskelkraft und damit auch zu einer Funktionsverbesserung führen kann. In dieser placebo-kontrollierten Pilotstudie soll diese Annahme systematisch geprüft werden. Hauptzielkriterium ist die myometrisch gemessene Muskelkraft der oberen Extremität. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Nebenzielkriterien sind die myometrisch gemessene Muskelkrankft der unteren Extremität, funktionelle Zeittests, Lungenfunktion und Lebensqualität. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
– Molekulargenetisch gesicherte Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMN-Gen) – Schwergrad II oder III der Spinalen Muskelatrophie (freies Sitzen ist oder war möglich) – Alter zwischen 6 (sechs Lebensjahre vollendet) und 35 Jahren – Ausreichende Kooperationsfähigkeit für die Zielkriterien (mindestens Hauptzielkriterium) – Vorlage der schriftlichen Einwilligung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten nach Aufklärung
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E.4 | Principal exclusion criteria |
– Schwangerschaft und Stillzeit – Frauen im gebärfähigen Alter, ohne medizinisch gesicherte Kontrazeption – Übergewicht mit Body Mass Index > 30 Körpergewicht/m2 – Behandlung mit anderen Medikamenten mit möglichem Einfluss auf die Hauptzielkriterien 8 Wochen vor und während der Studie – Anamnese oder jeglicher Hinweis auf einen intrakraniellen und/oder malignen Tumor – Schwere Grunderkrankungen der Herz-Kreislauf-Systems, der Atemwege, des Gastro-Intestinaltrakts oder der Hypophyse, Stoffwechselerkrankungen einschl. Diabetes mellitus – Hypertension – Manifester Wachstumshormonmangel – Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Prüfmedikation – Teilnahme an einer klinischen Prüfung innerhalb der letzten 3 Monate vor Beginn dieser Studie, bzw. gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung – Bekannter oder anhaltender Medikamenten-, Drogen- oder Alkoholabusus – Geschäftsunfähiger Patient, der nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und Tragweite der Studie zu verstehen
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Megascore für die Muskelkraft der oberen Extremität. Gemessen wird die Ellenbogenflexion und -extension mit dem CITEC Myometer. Von jeweils drei Messungen wird der beste Wert genommen. Der Mittelwert für die beiden Muskelgruppen ergibt den Megascore. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | Yes |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |