E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Ein wesentlicher Faktor in der Pathogenese der PAH scheint eine gestörte Endothelfunktion mit erhöhter Produktion bzw. vermindertem Abbau von Endothelin-1 zu sein. Bosentan (Tracleer©) ist ein oraler, dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist, der zur Behandlung der PAH auch in Österreich zugelassen ist. Patienten mit Eisenmenger-Komplex stellen eine Besonderheit dar, weil es durch Beeinflussung des pulmonalen Gefäßwiderstandes zu unmittelbaren Rückwirkungen auf den Systemkreislauf kommen kann. |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
1. Dokumentation der Effekte von Tracleer auf die systemische Sauerstoffsättigung bei Patienten mit Downsyndrom und Eisenmenger-Reaktion |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
2. Dokumentation der Auswirkungen von Tracleer auf: Hämodynamik (Herzkatheteruntersuchung) Funktionelle Belastbarkeit, Mobilität und Dyspnoe Verträglichkeit
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1.) Patienten ≥14 Jahre (männliche oder weibliche) 2.) Funktionelle Leistungsfähigkeit NYHA III und IV 3.) Downsyndrom, simpler Eisenmenger-Komplex aufgrund: Kompletter Atrioventrikulärer Septumdefekt (CVASD) oder Atriumseptumdefekt (ASD) >2cm und/oder Ventrikelseptumdfekt (VSD) >1cm und/oder Offener Ductus arteriosus Botalli (ODB) 4.) PAH bestätigt durch invasive Diagnostik (Herzkatheter): mittlerer Pulmon-arteriendruck über 25 mmHg, Wedge-Druck unter 15mmHg, pulmonaler Gefäßwiderstand über 3 WU.m2 5.) Transcutane, pulsoxymetrische Sättigung (tcSAT) < 90% >70 in Ruhe unter RL 6.) Leberwerte < 3 x Normwerten 7.) Serum-Kreatinin < 1,3 mg% 8.) Ferritin >30ng/ml 9.) Einwilligung der Eltern/Obsorgeberechtigten zu Therapie und follow up einschließlich Herzkatheter
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1.) Fehlende Einwilligungserklärung 2.) Nicht Erfüllung der Einschlusskriterien 3.) Bestehende Medikation mit oralen Antidiabetika, Prostaglandinen, Phosphodiesterase-Hemmern
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
1.) tcSAT – Abfall >15% vom Ausgangswert 2.) Verschlechterung NYHA und/oder 6MWT und/oder Dyspnoe-Score (>15% vom Ausgangswert)
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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1 year follow up examination of patient no. 20 |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |