E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pacientes diagnosticados de novo (primer episodio) de enfermedad injerto contra huésped crónica extensa (EICHc) post trasplante alogénico para cualquier diagnóstico primario
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 7 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10018651 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Mejorar la tasa de remisión de EICH crónica mediante la combinación de ciclosporina A, prednisona y Myfortic® (CsA+PDN+MPA) comparado con el tratamiento estándar con CsA+PDN
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
1) Evitarle al paciente el uso a largo plazo de corticoesteroides (así como sus efectos secundarios)
2) Reducir la morbilidad (infecciosa y no infecciosa) resultante de trasplantes
3) Determinar el periodo de tiempo hasta la supresión de cualquier tratamiento inmunosupresor
4) Evaluar de forma prospectiva el índice de severidad del Instituto Nacional de la Salud (NIH, siglas en inglés) para la EICH crónica
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1) Edad: 18 – 60 años 2) Presentar cualquier diagnóstico primario que requiera tratamiento con trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) 3) Haber recibido un único trasplante hematopoyético alogénico (médula ósea o células hematopoyéticas de sangre periférica o sangre de cordón umbilical) un mínimo de 80 días antes de la inclusión en el estudio 4) Haber recibido el trasplante de un donante emparentado o no emparentado con el receptor 5) Estar bajo régimen de acondicionamiento mieloablativo (MA) o no mieloablativo (NMA) 6) Estar sufriendo un primer episodio de EICH crónica extensa sin que sea una enfermedad recurrente. 7) Haber sido diagnosticado con EICH crónica de acuerdo con el sistema de diagnóstico y clasificación del NIH 8 Estar recibiendo un régimen estándar de tratamiento profiláctico contra la EICH aguda: CsA sola, CsA más metotrexato o CsA+MMF para regímenes NMA, o trasplante con depleción de linfocitos T 9) Prueba de embarazo negativa en mujeres en edad reproductiva – ver sección 5.4 10) El paciente debe dar su consentimiento informado por escrito antes de su aleatorización e inclusión en el estudio.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1) Tener menos de 18 años o más de 60 2) Estar siguiendo un tratamiento profiláctico de la EICH consistente en tacrolimus y metotrexato 3) Tener EICH aguda de inicio tardío tras regímenes NMA o ILD 4) Haber recibido un segundo trasplante hematopoyético alogénico 5) No estar sufriendo el primer episodio de EICH crónica que ha necesitado de terapia inmunosupresora sistémica 6) Padecer EICH crónica limitada (criterios de Seattle) 7) Haber recibido tratamiento con MMF contra la EICH en las últimas 4 semanas 8) Neutropenia 9) Padecer una infección general incontrolada que pueda estar asociada con un mayor riesgo de muerte del paciente en la semana siguiente a la aleatorización 10) Presentar problemas médicos o psicosociales importantes, o una enfermedad inestable. 11) Mujeres embarazadas o lactantes 12) La paciente, o la pareja femenina del paciente varón, no está utilizando métodos anticonceptivos como se describe en la sección 5.4 del protocolo 13) Hipersensibilidad conocida al ácido micofenólico 14) No estar participando simultáneamente en otros ensayos de tratamiento contra la EICH crónica
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
1) Eficacia, definida como la tasa de respuesta (remisión completa o parcial de la EICH crónica) al año de la aleatorización, sin haber recibido ninguna terapia sistémica secundaria, en ningún momento.
2) Necesidad de tratamiento sistémico secundario al año post aleatorización
3) Incidencia de la recurrencia de malignidad al año post aleatorización (del diagnóstico original que requirió el trasplante) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Information not present in EudraCT |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 38 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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ültima visita del último paciente (visia a 1 año de seguimiento) |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |