E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10034872 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Safety of long erm treatment with Phenoptin |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Information not present in EudraCT |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Gli individui idonei a partecipare a questo studio comprendono soggetti affetti da PKU che soddisfano tutti i seguenti criteri:
Partecipazione allo studio PKU-004 o PKU-006
Disponibilita' e capacita' di fornire un consenso informato scritto o, in caso di minori di anni 18, di fornire un assenso scritto (se richiesto) ed un consenso informato scritto firmato da un genitore o tutore legale, una volta spiegata la natura dello studio e prima di cominciare qualsiasi procedura associata alla ricerca.
Test negativo di gravidanza all'atto dello screening (per le sole donne di eta' fertile)
Disponibilita' e capacita' di conformarsi a tutte le procedure dello studio |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Mancata risposta al trattamento precedente con Phenoptin durante la partecipazione allo studio PKU-004 o PKU-006
Impressione di inaffidabilita' o mancata disponibilita' a partecipare allo studio o, nel caso dei minori di anni 18, affidamento a genitori o tutori legali che diano l'impressione di essere inaffidabili o non disponibili
Conclusione anticipata della partecipazione al PKU-004 o al PKU-006, eccetto nel caso dei soggetti partecipanti al PKU-004 che si siano iscritti allo studio PKU-008 nel corso della settimana 22, dei soggetti partecipanti al PKU-006 che si siano iscritti allo studio PKU-008 nel corso della settimana 10, o di soggetti coinvolti nel PKU-006 che siano stati esclusi a causa di livelli elevati di Phe nel sangue successivamente all'aumento dietetico della Phe
Uso di qualsiasi prodotto investigativo diverso da Phenoptin nel corso dei 30 giorni precedenti lo screening, o previsione d'uso di un qualsiasi agente investigativo prima del completamento di tutte le valutazioni programmate ai fini di questo studio
Esito positivo del test di gravidanza condotto sull'urina all'atto dello screening (solo donne non sterili di eta' fertile), gravidanza gia' in corso o allattamento al seno o pianificazione della gravidanza propria o della partner durante lo studio
Le pazienti di eta' fertile devono usare un metodo contraccettivo efficace, come stabilito dall'investigatore principale, ed essere disposte a continuare ad usare misure accettabili di controllo delle nascite
Condizione o affezione concomitante tale da interferire con la partecipazione o la sicurezza dello studio (ad es., epilessia, asma dipendente dall'assunzione per via orale di steroidi o altre condizioni che richiedano l'assunzione orale o parenterale di corticosteroidi, oppure diabete dipendente dall'assunzione di insulina)
Qualsiasi condizione che, a parere dell'investigatore principale, esponga il soggetto a rischi elevati in caso di conformita' al trattamento e/o completamento dello studio
ALT >2 volte il limite normale superiore (ovvero di grado 1 o superiore in base ai criteri di tossicita' dell'OMS) all'atto dello screening (vedere l'appendice 2)
Grave malattia neuropsichiatrica (ad es., depressione grave) non soggetta a controllo medico corrente
Antecedenti di trapianto di organi
Necessita' di trattamento concomitante con qualsiasi altro farmaco di cui si conosca l'attivita' inibente la sintesi del folato (ad es., metotrexato)
Uso concomitante di levodopa
Diagnosi clinica di deficienza primaria di BH4 |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Information not present in EudraCT |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 8 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 8 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |