E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
orbitopathie basedowienne |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10015679 |
E.1.2 | Term | Exophthalmic goiter |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer la posologie minimale de méthylprednisolone intraveineuse efficace sur les formes actives et de sévérité moyenne d'orbitopathie basedowienne. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluer la tolérance de la méthylprednisolone intraveineuse dans cette indication. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
prélèvements sanguins de 20 ml en vue du dosage sérique ultérieur de paramètres prédictifs de la réponse au traitement (anticorps anti-thyroïdiens) et d'analyses géniques (polymorphisme du récepteur des glucocorticoïdes, expression des gènes impliqués dans des processus dysimmunitaires). |
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E.3 | Principal inclusion criteria |
•Euthyroïdie depuis au moins 3 mois sous traitement anti-thyroïdien ou après thyroïdectomie, et depuis au moins 6 mois après traitement par iode 131. •Orbitopathie active, définie par un score d'activité clinique ≥ 3*. •Orbitopathie de sévérité modérée définie par au moins l'un des critères suivants* : -Atteinte modérée à sévère des tissus mous (stade 2b-c de la classification NOSPECS) -Limitation de l'oculomotricité d'au plus 30° - Diplopie •Absence de traitement antérieur pour l'orbitopathie (radiothérapie, traitement immunosuppresseur, décompression orbitaire) •Patient âgé de 18 à 75 ans. •Patients bénéficiaires d'un régime de sécurité sociale
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E.4 | Principal exclusion criteria |
•Score d'activité clinique < 3. •Neuropathie optique •Contre-indication à la corticothérapie •Grossesse •Absence de signature du consentement éclairé •Hépatite virale (définie par la présence de marqueurs d'activité du virus de l'hépatite B, tels que : Ag HBs, IgM anti-core, ADN HBV) •Cytolyse hépatique (transaminases > 2N) •Participation à une autre étude sur le médicament. •Etat infectieux •Certaines viroses en évolution (notamment hépatites, herpes, varicelle, zona) •Etats psychotiques encore non contrôlés par un traitement •Hypersensibilité à un des constituants •Vaccins vivants
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Efficacité : Evaluation objective : modifications des signes d'orbitopathie, réalisée par un ophtalmologue ignorant la posologie de corticoïdes administrée. L'évaluation ophtalmologique sera réalisée avant traitement, puis à 6, 12 et 24 semaines. Evaluation subjective : modifications de la qualité de vie, évaluées par un questionnaire avant traitement, puis à 12 et 24 semaines. Tolérance : Survenue d'effets indésirables tels que diabète, dépression, infections sévères nécessitant l'hospitalisation, tout évènement justifiant la sortie d'étude, augmentation de l'IMC (>4), syndrome cushingoide, troubles gastriques non améliorés par l'oméprazole, apparition ou majoration d'anomalies du bilan hépatique, apparition ou aggravation d'une HTA. Avant chaque perfusion de corticoïdes, la glycémie et les enzymes hépatiques seront contrôlés.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
doses différentes utilisées |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 8 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 19 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 19 |