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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   44338   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7368   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2006-002792-41
    Sponsor's Protocol Code Number:Fx-005
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2007-01-22
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2006-002792-41
    A.3Full title of the trial
    Seguridad y eficacia de la administración oral de Fx 1006A en pacientes con polineuropatía amiloide familiar (FAP): estudio aleatorio, a doble ciego, controlado por placebo de fase II/III
    A.4.1Sponsor's protocol code numberFx-005
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorFoldRx Pharmaceuticals, Inc.
    B.1.3.4CountryUnited States
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEMEA/OD/032/06
    D.3 Description of the IMP
    D.3.2Product code Fx-1006A
    D.3.4Pharmaceutical form Capsule, soft
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.9.2Current sponsor codeFx-1006A
    D.3.9.3Other descriptive nameN-methyl D-(2,3,4,5,6-pentahydroxy-hexyl)-ammonium;2-(3,5-dichloro-phenyl)-benzoxazole-6-carboxylate
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number20
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboCapsule, soft
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Polineuropatía amiloide familiar (FAP)
    MedDRA Classification
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    - Evaluar el efecto del Fx-1006A en la progresión de la enfermedad, en los pacientes con polineuropatía amiloide familiar (FAP).
    - Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración crónica de Fx 1006A en pacientes con FAP.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    - Determinar el efecto de estabilización farmacodinámica del Fx-1006A en la transtiretina humana V30M (TTR, por sus siglas en inglés).
    - Determinar la farmacocinética de la población en pacientes con FAP.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Son aptos para inscribirse en este estudio hombres y mujeres no embarazades que cumplan la totalidad de los siguientes criterios:

    - El paciente padece amiloidosis documentada por biopsia (procedimiento detallado en el Manual de Laboratorio).
    - El paciente padece mutación de TTR V30M documentada por biopsia (procedimiento detallado en el Manual de Laboratorio).
    - El paciente padece una neuropatía periférica y/o autonómica con un índice de Karnofsky de >50. (Diríjase al Apéndice 10.2).
    - El paciente tiene entre 18 y 75 años de edad.
    - En el caso de las mujeres, la paciente es posmenopáusica, ha sido esterilizada quirúrgicamente o utilizará voluntariamente dos métodos anticonceptivos aceptables (por ej., anticonceptivo hormonal, dispositivo intrauterino, diafragma con espermicida, preservativo con espermicida) durante todo el estudio y durante las seis semanas posteriores al mismo. (El uso del preservativo solo no se considera un método anticonceptivo aceptable). Si se trata de un hombre con un cónyuge femenino con capacidad de procrear, acepta voluntariamente utilizas un método anticonceptivo aceptable durante el estudio. Tanto los participantes masculinos como femeninos deberán usar un método anticonceptivo aceptable cuande menos durante los 3 meses posteriores a la ultima dosis de medicamento del estudio.
    - El paciente está, según el investigador, dispuesto y es capaz de cumplir el régimen de medicamentos y todos los demás requisitos del estudio.
    E.4Principal exclusion criteria
    Los pacientes que cumplan cualquiera de los criterios de exclusión no seran aptos para el estudio:

    - Uso crónico de fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE). Se permitirán ibuprofeno y nimesulida.
    - El paciente padece amiloidosis primaria.
    - En el caso de las mujeres, la paciente está embarazada o en período de lactancia.
    - El paciente ha recibido un transplante hepático previo.
    - El paciente no posee un umbral sensorial registrable para percibir vibración en ambos pies, según la medición de QST, mediante el uso de CASE IV.
    - Pacientes con resultados positivos de hepatitis B antígeno superficial (HBsAg), virus de la anti-hepatitis C (HCV) y/o virus de inmunodeficiencia adquirida (VIH).
    - Pacientes con insuficiencia renal (eliminación de creatinina < 30 ml/min).
    - El paciente presenta anormalidades en las pruebas de las funciones hepáticas: Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 veces sobre el límite superior normal (ULN) que segun el juicio de investigador se deben funciones hepaticas reducidas o a enfermedades hepaticas activas..
    - El paciente posee una clasificación funcional mayor o igual de III según la Sociedad Cardíaca de Nueva York (NYHA, por sus siglas en inglés). (Diríjase al Apéndice 10.3).
    - El paciente presenta otras causas de neuropatía sensoriomotora (deficiencia de B12, diabetes mellitus, VIH tratado con medicamentos antirretroviral, trastornos de tiroides, alcoholismo y enfermedades crónicas inflamatorias).
    - El paciente presenta comorbidez anticipada a un límite de supervivencia de menos de 18 meses.
    - El paciente recibió un fármaco/dispositivo de investigación y/o participó en otro estudio clínico de investigación, dentro de los 60 días previos a las condiciones iniciales (día 0).
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Eficacia:
    Los parámetros de evaluación de eficacia coprimarios de este estudio son:
    - Respuesta al tratamiento al mes 18, según lo indica una mejora (reducción desde las condiciones iniciales) o estabilización (cambio desde las condiciones iniciales de 0 a <2) en la escala de trastorno neurológico en miembros inferiores (NIS-LL por sus siglas en inglés). La escala de NIS-LL para cada visita del estudio se basará en el promedio de las dos escalas tomadas cuando menos con 24 horas de diferencia dentro de un perioda de una semana.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta los 18 meses en la escala de calidad de vida total (TQOL, por sus siglas en inglés), según la medición de Norfolk QOL-DN (calidad de vida-neuropatía diabética).

    Los parámetros de evaluación de eficacia secundarios de este estudio son:
    - Respuesta al tratamiento, según lo indica una mejora o estabilización en la escala NIS-LL, en los meses 6 y 12.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta los meses 6, 12 y 18 en NIS-LL.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta los meses 6 y 12 en la escala de TQOL, según la medición Norfolk QOL-DN.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta los meses 6, 12 y 18 en los cinco dominios de la medición Norfolk QOL-DN.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta el mes 18 en “escala compuesta +7” según la medición de los estudios de conducción nerviosa (NCS, por sus siglas en inglés), umbral de detección de vibración (VDT) y respuesta del ritmo cardíaco a la respiración profunda (HBDB).
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta el mes 18 en los umbrales de dolor por calor y por frío, según la medición de las pruebas cuantitativas sensoriales (QST, por sus siglas en inglés) mediante el uso de CASE IV.
    - Cambio desde las condiciones iniciales hasta el mes 18 en el índice de masa corporal modificado (mBMI, por sus siglas en inglés).
    - Estabilización de TTR hasta el mes 18, según la medición de un ensayo autorizado inmunoturbidimétrico.

    Seguridad
    Los parámetros de evaluación de seguridad de este estudio son:
    - Incidencia de pacientes que experimentan incidentes adversos graves hasta el mes 18.
    - Incidencia de pacientes que experimentan incidentes adversos de grado mayor o igual a 3 hasta el mes 18.
    - Incidencia de pacientes que experimentan resultados clínicos de laboratorio de grado mayor o igual a 3 hasta el mes 18.
    - Incidencia de pacientes con resultados emergentes del tratamiento con ecocardiografía (ECHO, por sus siglas en inglés) considerados por el investigador como clínicamente relevantes.
    - Incidencia de pacientes con resultados emergentes del tratamiento con electrocardiograma (ECG) considerados por el investigador como clínicamente relevantes.
    - Incidencia de pacientes cuyo estudio se interrumpió debido a incidentes adversos clínicos o de laboratorio.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned Yes
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned No
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA5
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    El fin del estudio se define con la ultima actividad programada en el protocolo con el ultimo sujeto en el estudio.
    Visitas de seguimiento para los incidentes adversos que permanezcan en la ultima actividad programada o para pruebas de laboratorio se consideran parte del seguimiento del paciente y no pruebas del estudio.
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years1
    E.8.9.1In the Member State concerned months9
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years1
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months9
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero Information not present in EudraCT
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) Information not present in EudraCT
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) Information not present in EudraCT
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Information not present in EudraCT
    F.1.1.5Children (2-11years) Information not present in EudraCT
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Information not present in EudraCT
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Uno de los criterios de inclusion es mujeres que no esten embarazadas o en lactancia.
    En el caso de las mujeres en edad fertil utilizarán voluntariamente dos métodos anticonceptivos aceptables.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state6
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 115
    F.4.2.2In the whole clinical trial 120
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2007-03-20
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2006-12-11
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2009-05-26
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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