E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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Tratamiento de pacientes pediátricos con vejiga neuropática |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Male diseases of the urinary and reproductive systems [C12] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10029279 |
E.1.2 | Term | Neurogenic bladder |
E.1.2 | System Organ Class | 10038359 - Renal and urinary disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
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Ensayo abierto de extensión a largo plazo de estudio doble ciego de 3 meses de duración (estudio 527.51). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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Definir el perfil farmacocinético (FC)/farmacodinámico (FD) y evaluar la seguridad y eficacia de hidrocloruro de tamsulosina en niños con presión de pérdida vesical elevada asociada a un trastorno neurológico conocido (p. ej. espina bífida) durante un máximo de 12 meses de tratamiento. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
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Sí, existen 2 grupos de pacientes en este estudio, un grupo que participa en el sub-estudio de farmacinética/farmacodinamia y un segundo grupo que participa en el estudio abierto de extensión a largo plazo. Sólo los primeros 27 pacientes que se incluyan en el estudio participarán en el sub-estudio de farmacocinética/farmacodinamia. |
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E.3 | Principal inclusion criteria |
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1) Se ha obtenido el consentimiento informado escrito firmado y fechado del progenitor o tutor y, cuando proceda, el asentimiento informado del niño, antes de su entrada en el estudio según las BPC y las normativas locales. 2) Niños de ambos sexos: edades comprendidas entre los dos y los 16 años, ambas incluidas, con un peso corporal entre 9 y 100 kg. Sin embargo, sólo se permitirá participar en la sección de FC a los pacientes con un peso corporal superior a 12 kg. 3) Vejiga neuropática secundaria a un trastorno neurológico conocido (p. ej. espina bífida). Esto incluye a los pacientes que estén realizando cateterismo intermitente estéril (CIE). 4) Aumento de las presiones de pérdida vesical (LPP) mayor o igual 40 cm H2O confirmado por dos determinaciones en la visita inicial (para los pacientes que participaron en el estudio 527.51, se utilizarán los valores iniciales obtenidos en dicho estudio). También se aceptará como LPP basal, una LPP determinada durante tratamiento médico estable en los 3 meses anteriores al comienzo de este estudio, si esta medida ha sido confirmada mediante dos determinaciones. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
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1) Alteraciones clínicamente significativas observadas durante o antes de ser incluido en el estudio [es decir, alteraciones de las constantes vitales (p.ej., hipotensión, cambios en el ECG)], así como hallazgos significativos durante la exploración física, según determine el investigador. 2) Enfermedades clínicamente significativas que, en opinión del investigador, puedan poner al paciente en peligro por participar en el estudio o puedan influir en los resultados del estudio o en la capacidad del paciente para participar en el mismo. Estas enfermedades clínicamente significativas incluyen, pero no se limitan a: enfermedades gastrointestinales, cardiovasculares, hepáticas, renales, hematológicas, metabólicas (incluida la diabetes mellitus no controlada), trastornos inmunológicos, hormonales, enfermedad respiratoria o cáncer. 3) Antecedentes de hipotensión ortostática, episodios de síncope o desmayos relevantes. Síntomas posturales (p.ej., mareos, vértigo y síncope) que se producen con o sin cambios en la tensión arterial o la frecuencia del pulso en las 6 semanas anteriores a la visita 1. 4) Pacientes con alteraciones analíticas clínicamente significativas, o valores superiores a 2 veces el límite superior de normalidad. 5) Hidronefrosis grave (mayor de grado 3, véase el apartado 5.1.2). Una ecografía renal realizada en los 3 meses anteriores a la entrada en el estudio será aceptable como evaluación basal, si esta evaluación se realizó cuando el paciente estaba recibiendo medicación estable. 6) Pacientes con antecedentes de cirugía del cuello vesical, ampliación vesical o procedimiento de drenaje mediante exteriorización de la vejiga y aquellos pacientes que hayan sido sometidos a una intervención quirúrgica bajo anestesia general en los últimos 30 días antes de la visita 1 (visita de selección). 7) Pacientes con un trastorno psiquiátrico grave que les impida cumplir con el protocolo. 8) Pacientes en tratamiento farmacológico o no farmacológico (incluida la electro-estimulación) para el tratamiento de la vejiga neuropática, iniciado en las 4 semanas previas a la visita de selección. 9) Pacientes que tomen cimetidina, ranitidina o warfarina. 10) Pacientes con antecedentes de alergia/hipersensibilidad (incluidas la alergia a medicamentos y a las sulfamidas) que se considere relevante para el estudio en opinión del investigador. 11) Uso de alfa-bloqueantes (p.ej., terazosina, doxazosina y tamsulosina) en los 30 días anteriores a la visita de selección, excepto los pacientes que participaron en el estudio de tamsulosina 527.51 que podrían haber sido asignados aleatoriamente a recibir tamsulosina. 12) Pacientes con infecciones sintomáticas del tracto urinario (ITU) en la visita de selección. Los pacientes podrán participar en el estudio una vez se haya tratado su ITU y se haya estabilizado (ejemplo, pacientes que ya no tengan síntomas). 13) Participación en otro ensayo con un fármaco de investigación en el mes anterior a la administración o durante el ensayo, excluidos los pacientes que hayan participado en el estudio 527.51. 14) Prueba de embarazo positiva, o pacientes en período de lactancia. Todas las pacientes en edad fértil, que sean sexualmente activas en opinión del investigador, deberán usar dos métodos anticonceptivos aceptados. 15) Todos los pacientes cuyos padres o tutores en opinión del investigador no puedan entender los términos del consentimiento informado o la hoja de información para el paciente. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
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Respuesta al tratamiento definida como la reducción de la presión de pérdida vesical (LPP) hasta valores inferiores a 40 cm H2O basándose en dos medidas confirmatorias al final del tratamiento. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 11 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Brazil |
Canada |
Germany |
India |
Italy |
Korea, Republic of |
Mexico |
Philippines |
Russian Federation |
Spain |
Ukraine |
United States |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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- |
Especificado en el protocolo |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |