E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
osteoporosis treatment in non-walking children with cerebral palsy |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l’efficacité des biphosphonates per os sur la diminution de l’ostéoporose en comparant l’évolution des valeurs densitométriques entre les deux groupes d’enfants (alendronate versus placebo). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluer l’amélioration des conséquences cliniques (douleurs osseuses et fractures) et biologiques de l’ostéoporose et celle de la qualité de vie chez les enfants handicapés non marchants prenant des biphosphonates par rapport à un groupe n’en recevant pas. Evaluer la tolérance des biphosphonates per os chez les enfants handicapés non marchants.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Enfants handicapés moteurs non marchants - Enfants d'un poids supérieur ou égal à 20 kg - Agés de 10 ans ou plus et de moins de 18 ans - Avec un Z-score (rachidien et/ou fémoral) < -2 DS - Etat dentaire satisfaisant (absence de nécessité de soins lourds ou d’extraction prévus) - Capables d’être assis ou demi-assis 30 minutes pour l’ingestion du traitement de l’étude - Aptes à remplir les questionnaires de l’étude - Test de grossesse plasmatique négatif à l’inclusion pour les jeunes filles en âge de procréer - Utilisation d’un moyen de contraception efficace (préservatif, contraception orale…) pour les jeunes filles en âge de procréer pendant toute la durée de l’étude et pendant 6 mois après la fin de l’étude - Affiliés à la sécurité sociale ou bénéficiaires d’un régime de sécurité sociale. L’autorisation de participation à l’étude doit être signée par les parents ou les représentants de l’autorité parentale, et, si sa maturité le permet, le consentement de l’enfant sera recherché.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Concernant les enfants : - Présence d’antécédents de chirurgie rachidienne avec arthrodèse et ostéosynthèse - Reflux gastro-oesophagien - Insuffisance rénale - Antécédent clinique d’uvéite - Enfants ayant des difficultés importantes à la déglutition - Mineurs emancipés - Traitement antérieur par biphosphonates - Participation à une autre étude de recherche clinique Concernant les parents ou les représentants de l’autorité parentale ou l’enfant, la non-acceptation du protocole, le refus de participer à l’étude ou l’impossibilité d’appliquer le traitement prescrit selon les règles pré-établies constitueront des critères de non inclusion. - Maladies de l’Å“sophage et autres facteurs qui retardent ou ralentissent le transit Å“sophagien tels que sténose et achalasie. - Hypersensibilité à l’alendronate ou à l’un de ses excipients (cellulose microcristalline, lactose anhydre, croscarmellose sodique, stéarate de magnésium) - Hypocalcémie - Déficit en vitamine D - Hypoparathyroïdie - Malabsorption du calcium - Problème héréditaire d’intolérance au galactose, galactosémie congénitale, syndrome de malabsorption du glucose et du galactose - Affection gastro-intestinale haute évolutive, telle que dysphagie autre que neurologique, gastrite, duodénite, ulcères ou ayant des antécédents récents (dans l’année écoulée) d’affection gastro-intestinale majeure, tels que ulcère gastro-duodénal ou saignement gastro-intestinal en évolution ou une intervention chirurgicale du tube digestif supérieur en particulier gastrostomie - Antécédent de nécrose de la mâchoire du maxillaire ou de mise à nu de l’os ou de retard de cicatrisation après une intervention dentaire
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le critère principal d’évaluation de cette étude sera l’amélioration de la densité minérale osseuse (DMO), évaluée par le Z-score de la DMO, réalisé par absorptiométrie biphotonique à rayons X au niveau du rachis et du col fémoral. S’agissant d’enfants en période de croissance le Z-score est préférable au T-score habituellement utilisé chez les adultes.
Les critères secondaires d’évaluation seront les suivants : Critères cliniques Les résultats seront appréciés : - sur la diminution des douleurs (EVA), entre le début et la fin de l’étude, appréciée par la grille conçue par le groupe de travail « douleurs » de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) (annexe 1). - sur la diminution du nombre de fractures. - sur l’amélioration de la gêne quotidienne appréciée par l’échelle de qualité de vie SF36 pour les enfants de 11 ans ou plus et les parents ou les représentants de l’autorité parentale (annexe 2) ou par le questionnaire AUQUEI pour les enfants de moins de 11 ans (annexe 3), échelles utilisées dans les études sur l’utilisation de la pompe à Baclofène® chez l’enfant IMC.
La tolérance des biphosphonates sera évaluée par un examen clinique.
Critères biologiques Les modifications du bilan biologique seront étudiées.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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End of the trial : last visit of the last subject undergoing the trial |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |