E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10049644 |
E.1.2 | Term | Williams syndrome |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluation de l’efficacité du minoxidil sur l’épaisseur intima-média carotidienne des enfants atteints de SWB après 12 mois de traitement. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluer l’efficacité du minoxidil sur l’épaisseur intima-média de l’artère humérale. - Evaluer l’efficacité du minoxidil sur les critères intermédiaires caractérisant les propriétés vasculaires : * La rigidité vasculaire * Les sténoses supra-valvulaires et pulmonaires chez le petit enfant, les sténoses aortiques chez le grand enfant, les sténoses rénales - Evaluer l’effet du minoxidil sur la pression artérielle. - Evaluer sur le plan biologique l’effet du minoxidil sur les systèmes neuro-humoraux de régulation cardiovasculaire et les marqueurs plasmatiques de la matrice extracellulaire vasculaire. - Caractériser les délétions génomiques responsables du SWB et enrichir la relation génotype-phénotype de la taille des délétions.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Garçon ou fille âgé(e) de plus de 6 ans et de moins de 18 ans - Enfant atteint de SWB dont le diagnostic est confirmé par un test génétique - Hypertendu contrôlé ou normotendu - Traité ou non - Test de grossesse négatif et contraception efficace pour les jeunes filles en âge de procréer. - Consentement éclairé des parents et de l’enfant à participer à cette étude.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Hypertension artérielle pulmonaire secondaire à un rétrécissement mitral. - Infarctus du myocarde datant de moins de 1 mois. - Hypersensibilité connue au minoxidil ou à l’un des excipients du Lonoten®. - Patient asthmatique. - Grossesse en cours, impossibilité de mettre en Ĺ“uvre des mesures contraceptives efficaces. - Insuffisance rénale avec une clairance de créatinine < 40 ml/minute - Hypersensibilité et/ou intolérance au lactose - Traitement antihypertenseur vasodilatateur en cours (par exemple dihydropyridine comme l’amlodipine) - Parents non affiliés à un régime de sécurité sociale.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Epaisseur intima-média carotidienne à M12 (fin de traitement) et M18. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | Yes |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Pharmacologie et étude génétique |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 11 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |