E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Infección pulmonar crónica por P. aeruginosa en pacientes con fibrosis quística |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10057582 |
E.1.2 | Term | Lung infection pseudomonal |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10011763 |
E.1.2 | Term | Cystic fibrosis lung |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal del estudio será demostrar que Tobrineb/Actitob®/ Bramitob® no es inferior a TOBI® en cuanto a la variable de eficacia principal, el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1), expresado como porcentaje del valor normal previsto, en pacientes con fibrosis quística e infección pulmonar crónica por P. aeruginosa. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Valorar la eficacia de Tobrineb/Actitob®/ Bramitob® en comparación con TOBI® en los siguientes parámetros de eficacia secundarios:otras pruebas funcionales pulmonares (FEV1 expresado como % del valor previsto medido en la visita 3,FEV1 expresado en litros,capacidad vital forzada FVC en litros y % del valor previsto,flujo espiratorio forzado al 25 %-75 % de la capacidad vital FEF25-75 % en l/s y como % del valor previsto).Y los resultados categóricos de los análisis microbiológicos relacionados con P aeruginosa (cultivo negativo o positivo,superinfección,reinfección);cultivo de esputo y CIM50 y CIM90 de las cepas de P aeruginosa aisladas;cantidad de bacterias de P aeruginosa UFC obtenidas en V4 y V5;y variación del peso corporal. Valorar la seguridad de Tobrineb/Actitob®/ Bramitob® comparado con TOBI® en los siguientes parámetros: AA y RA a los medicamentos.,audiometrías,parámetros analíticos (hem.y bioq sanguínea),constantes vitales (FC y PA),exploración física |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Pacientes de ambos sexos, de edad > o = 6 y < 18 años;
2. Diagnóstico clínico de fibrosis quística, que se define como: - pacientes preferiblemente incluidos en el Registro Nacional de FQ (u otros documentos, dependiendo de la legislación de cada país); - pruebas de dos o más signos clínicos pulmonares típicos observados en la FQ, p. ej., colonización o infección persistente por patógenos típicos de la FQ, tos crónica y producción de esputos, alteraciones persistentes en las radiografías de tórax, obstrucción de las vías respiratorias, pólipos nasales o acropaquias;
3. Respuesta positiva en la prueba del sudor estándar (concentración de cloruro en el sudor > o = 60 mmol7l) o presencia de mutación génica documentadas en la historia clínica;
4. Colonización crónica por P. aeruginosa: presencia en un cultivo de esputo o faringe como mínimo en los 6 meses anteriores o presencia de más de dos anticuerpos precipitantes frente a P. aeruginosa.
5. Esputo que contenga P. aeruginosa sensible a la tobramicina (definido como un diámetro de la zona > o = 16 mm tras un análisis con un disco de 10 µg de tobramicina o como una concentración inhibidora mínima basada en un sistema de análisis por microdilución) identificada por el laboratorio local en la visita de selección; 6. FEV1 > o = 40 % y < o = 80 % del valor normal previsto;
7. Consentimiento informado por escrito otorgado por los padres o el representante legal (conforme a las leyes locales) y por el sujeto (si procede).
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Administración de antibióticos frente a pseudomonas por cualquier vía en las 4 semanas anteriores (véase el listado en la sección 5.2); 2. Pruebas de deterioro de la función renal (creatinina sérica 1,5 mg/dl); 3. Pruebas de deterioro de la función auditiva (umbral auditivo en cualquier oído mayor de 20 dB en frecuencias de 250 a 8000 Hz); 4. Cultivo de esputo que contenga Burkholderia cepacia; 5. Pacientes con neumopatía terminal, candidatos a un trasplante cardiopulmonar. 6. Antecedentes de otras enfermedades cardíacas, renales, neurológicas, digestivas, hepáticas o endocrinas de importancia clínica y relacionadas con la fibrosis quística, cuyas secuelas o cuyo tratamiento puedan afectar a los resultados de este estudio; 7. Mujeres embarazadas o lactantes o con riesgo de quedarse embarazadas, es decir, las que no demuestren que utilizan un anticonceptivo mecánico adecuado. 8. Hipersensibilidad conocida a los aminoglucósidos; 9. Pacientes con signos de alcoholismo o toxicomanía que probablemente no cumplirán el protocolo del estudio o los tratamientos del estudio; 10. Participación en otro ensayo clínico con un fármaco en investigación en las cuatro semanas anteriores a la visita de selección (visita 1). |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Variación con respecto al valor basal del FEV1 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Information not present in EudraCT |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |