E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Patients drépanocytaires adultes, présentant un STA |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10051835 |
E.1.2 | Term | Drepanocytosis |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
L'objectif primaire est de montrer que le traitement peut réduire le nombre de patients non améliorés par un traitement symptomatique à J3. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Détecter sur des critères physiologiques l'effet de ce traitement. Nous nous orienterons sur l'amélioration des échanges gazeux, la modification de la pression artérielle pulmonaire et l'effet éventuel sur le contrôle de la douleur. - Mesurer le temps d'évolution du STA.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- patients porteurs d'un syndrome drépanocytaire majeur (SS, SC, S-betathal) - patients majeurs (âge > 18 ans) - porteurs d'un STA défini par la présence d'au moins un symptôme (fièvre < 37°4 C ou douleur thoracique) et d'un nouvel infiltrat sur la radiographie thoracique.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- patients hospitalises précédemment (<14 jours) - patients avec une suspicion d'infection bactérienne sévère - patients qui a reçu une transfusion datant de moins de 30 jours ou sous programme transfusionnel. - patientes enceintes ou allaitantes. - patients déjà inclus dans un protocole - patients inclus précédemment dans le protocole - patients présentant un de ces symptômes à l'inclusion : besoin immédiat de ventilation avec intubation (hypoxémie réfractaire, troubles de la conscience, arrêt cardio-circulatoire), état hémodynamique instable (PAS < 80 mm Hg après une expansion volumique de 500 ml de macromolécules) - non affiliation à un régime de sécurité sociale - refus de signature du consentement
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Critère composite d'échec du traitement à 3 jours, défini par la présence d'un au moins des critères suivants : - décès quelque soit la cause - indication à une intubation oro-trachéale - diminution du rapport PaO2/FiO2 de plus de 15 entre J1 et J3 - le recours à une transfusion ou exsanguinotransfusion après le début du traitement inhalé
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |