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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43857   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7284   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2006-006693-24
    Sponsor's Protocol Code Number:Moli1901-010B
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2007-09-14
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2006-006693-24
    A.3Full title of the trial
    Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, para evaluar la eficacia y la seguridad de Moli1901 aerosol en adolescentes (12 años de edad o más) y adultos con fibrosis quística
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    MOLI
    A.4.1Sponsor's protocol code numberMoli1901-010B
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorAOP Orphan Pharmaceuticals AG
    B.1.3.4CountryAustria
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/02/120
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameMoli1901 (2622U90, duramycin)
    D.3.2Product code Moli1901
    D.3.4Pharmaceutical form Inhalation vapour, solution
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPInhalation use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboInhalation vapour, solution
    D.8.4Route of administration of the placeboInhalation use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    La FQ es la enfermedad hereditaria mortal más frecuente en la población caucásica, afectando a unos 4 de cada 10.000 niños. En la fibrosis quística, el transporte de cloro a través del epitelio respiratorio es deficiente, de manera que la mucosidad contiene menos agua y su viscosidad está aumentada de manera anormal. Se puede suponer que Moli1901 corrige el transporte anormal de cloro y agua en los pulmones y de ese modo reduce la formación de tapones de mucosidad y aumenta el aclaramiento.
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10011763
    E.1.2Term Cystic fibrosis lung
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Los objetivos del estudio son establecer la dosis mínima eficaz (DME), la dosis óptima, y la dosis máxima segura (DMS) según el siguiente esquema de dosis:
    1. 2,5 mg/día (0,5 mg/ml; 5 ml) de Moli1901, cada día
    2. 2,5 mg/día (0,5 mg/ml; 5 ml) de Moli1901, en días alternos
    3. 2,5 mg/día (0,5 mg/ml; 5 ml) de Moli1901, dos veces a la semana
    Además, se investigará la tolerabilidad de Moli1901.
    Criterio principal de eficacia (evaluación confirmatoria):el cambio en el valor del porcentaje del FEV1 ( volumen espiratorio forzado en el primer segundo) previsto
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Criterio coprincipal (evaluación complementaria):conjunto de 2puntuaciones clínicas comunicadas por el paciente, que son las dimensiones físicas de la prueba de calidad de vida de autoinforme específica para la enfermedad, el cuestionario de FQ en la versión revisada.
    Criterios secundarios de eficacia:
    Cambio en el porcentaje de la FVC prevista.
    Cambio en el porcentaje del FEF25-75 (FEF 25-75% de la FVC) previsto.
    Cambio en los valores absolutos del FEV1
    Número de exacerbaciones pulmonares
    Número de días de hospitalización debido a una exacerbación pulmonar
    Dosis (dosis acumulativa) y duración del tratamiento necesarias durante la participación en el estudio para tratar la obstrucción bronquial, infección o inflamación (es decir, fármacos antibióticos, mucolíticos, antiinflamatorios).
    Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar
    Cambio en la saturación del oxígeno medido con oximetría de pulso
    Cuestionario de calidad de vida (cuestionario revisado de FQ)
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1.Hombres o mujeres de 12 años de edad o más
    2.Índice de masa corporal igual o superior a -2 SDS (Puntuación de desviación estándar - Según los estándares CDC) para pacientes de 12-19 años de edad y >18,5 kg/m2 para adultos de 20 años o más
    3.Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística:
    valor positivo de cloro en sudor > 60 mEq/I mediante iontoforesis de policarpina cuantitativa (en al menos 2 ocasiones, si no se determinó genotipo) y/o genotipo con dos mutaciones identificables que correspondan a FQ, acompañadas de una o más características clínicas que se correspondan con el fenotipo de FQ. La medición de la diferencia de potencial nasal se puede considerar como una herramienta de diagnóstico adicional, si los resultados de la prueba de cloro en sudor y de genotipo no son inequívocos. La prueba de la diferencia de potencial nasal no puede reemplazar ninguna de las pruebas de más arriba y no debe interpretarse aisladamente.
    4.Tener un FEV1 en la selección de entre el 50% y el 85% del previsto.
    5.Tener un nivel de saturación de oxígeno medido mediante oximetría de pulso (SpO2) > 90 % en aire interior de habitación
    6.Desear y poder otorgar consentimiento informado
    7.Desear y poder someterse a los procedimientos requeridos en este protocolo
    E.4Principal exclusion criteria
    1.Presentar hiperrespuesta bronquial conocida por visitas anteriores, por ejemplo, que el paciente necesite inhalaciones adicionales de salbutamol (u otro agonista beta-2) más de dos veces al día. Esto también se aplica a personas que hayan sufrido broncoconstricción con tratamientos inhalatorios administrados previamente, o un FEV1 disminuido > 20% durante o después de la administración de placebo en la visita de selección
    2.Haber presentado alguna evidencia de función pulmonar inestable, p.ej. haber tenido más del 15% de variación del FEV1 (diferencia entre en valor más alto y el más bajo medida en % del valor más alto medido) en los últimos 3 meses antes de que comience el tratamiento (es decir visita 2)
    3.Tener una enfermedad pulmonar como neumonía, tuberculosis o cáncer de pulmón
    4.Haber tenido una infección aguda del tracto respiratorio superior en las últimas 2 semanas
    5.Haber tenido una infección aguda del tracto respiratorio inferior (que necesitara antibióticos u hospitalización) en las últimas 4 semanas
    6.Haber tenido una exacerbación pulmonar en las últimas 4 semanas
    7.Haber tenido cualquier cambio en el tratamiento de mantenimiento rutinario en las últimas 4 semanas
    8.Tener cualquier cambio previsto en el régimen de antibióticos inhalados durante el transcurso del estudio
    9.Recibir o tener previsto recibir cualquier tratamiento de régimen “on-off” (p.ej. Tobramicina - TOBI®)
    10.Haber recibido la última dosis de cualquier tratamiento “on-off” en las últimas 6 semanas
    11.Tener cualquier enfermedad clínicamente significativa del hígado, renal, cardíaca (definido mediante QTc >450 mseg (o 0,450 segundos) para hombres o QTc> 470 mseg (o 0,470 segundos) para mujeres), neurológica o hematológica
    12.Tener aspergilosis broncopulmonar alérgica o colonización por Burkholderia cepacia
    13.Tener diabetes mellitus mal controlada
    14.Haber fumado más de 3 cigarrillos al día en los últimos 12 meses.
    15.Tener antecedentes de abuso de alcohol (> 40g/día) o drogas
    16.Haber participado en un estudio de fármaco en investigación (incluyendo Moli1901) en las últimas 8 semanas
    17.Ser mujer en edad fértil y negarse a utilizar anticonceptivos eficaces o estar embarazada o ser lactantes
    18.No desear utilizar anticonceptivos seguros apropiados durante al menos 6 meses después de la administración del producto en investigación
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    El cambio en el valor del porcentaje del FEV1 ( volumen espiratorio forzado en el primer segundo) previsto
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response Yes
    E.6.10Pharmacogenetic Information not present in EudraCT
    E.6.11Pharmacogenomic Information not present in EudraCT
    E.6.12Pharmacoeconomic Information not present in EudraCT
    E.6.13Others Information not present in EudraCT
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned2
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA30
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years
    E.8.9.1In the Member State concerned months12
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months12
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state20
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 120
    F.4.2.2In the whole clinical trial 160
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Los paciente continuaran con su tratamiento de rutina para la Fibrosis Quistica y serán elegibles para participar en el siguiente estudio Moli1901 despues de un periodo de labado
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2008-01-21
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2007-08-13
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2009-07-15
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    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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