E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Patients atteints de zygomycose |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10061418 |
E.1.2 | Term | Infection fongique zygomycose |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
L'objectif principal est de montrer que le traitement des zygomycoses par une monothérapie d'ambisome à une posologie initiale élevée de 10mg/kg/j, aura une efficacité significative sur le taux de réponses favorables à 4 semaines ou en fin de traitement si celle-ci survient avant 4 semaines. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Les objectifs secondaires de cette étude seront d'évaluer les paramètres suivants: -la tolérance du traitement -la dose cumulée efficace reçue par le patient -Le bénéfice d'un traitement chirurgical associé au traitement -la survir et le taux de rechute à 6 mois. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Présence sur une biopsie tissulaire de filaments larges non septés compatibles avec un zygomycète ou -Présence d'un mucorale en culture associé à des anomalies cliniques ou radiologiques compatibles avec une infection fongique invasive évolutive dans les 72 heures précédant l'inclusion et ce quelle que soit la pathologie sous-jacente du patient. -Obtention préalable du consentement signé du patient ou des titulaires de l'autorité parentale -En cas de situation d'urgence , consentement recueilli auprès d'un membre de la famille ou d'une personne de confiance s'ils sont présents -Personne affiliée à un régime de sécurité sociale (bénéficiaire ou ayant droit) |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Espérance de vie inférieure à 72 heures. -Grossesse. -Allaitement. -Hypersensibilité connue à un polyène. -Absence de documentation diagnostique histologique ou mycologique de zygomycose -Absence de signature du consentement éclairé. -Traitement préalable excédant 5 jours par un polyène dns le mois précédent l'inclusion -Traitement préalable excédant 5 jours par un autre antifongique actif sur les zygomycètes (itraconazole, posaconazole) dans le mois précédent l'inclusion.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le critère de jugement principal de l'efficacité sera le taux de réponses favorables correspondant aux réponses complètes et partielles à S4 ou en fin de traitement si elle survient avant 4 semaines. Les réponses étant mesurées sur un critère composite clinique, radiologique et mycologique. Protocole p25 paragraphe 6 Réponse complète: Présence d'une réponse -Clinique: disparition complète des signes cliniques. associée à une réponse -Radiologique: Diminution supérieure à 90% des anomalies scannographiques/IRM attribuables à la zygomycose. associée si son évaluation est possible à une réponse -Mycologique: Absence de zygomycète sur une biopsie ou en culture de contrôle.
Réponse partielle: Présence d'une réponse -Clinique: diminution de la sévérité de plus d'un signe lié à l'infection. associée à une réponse -Radiologique: diminution d'au moins 50% des anomalies scannographiques/IRM.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 31 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |