E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10036590 |
E.1.2 | Term | Premature baby |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Démontrer qu’une supplémentation parentérale en L-carnitine chez le nouveau-né prématuré durant les premières semaines de vie a un effet bénéfique sur la durée et la sévérité de l’atteinte hépatique (estimée par la concentration plasmatique de gamma glutamyl-transférase (GGT) après 3 semaines de supplémentation) fréquemment associée à la nutrition parentérale prolongée. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Démontrer un effet bénéfique de la supplémentation en L-carnitine sur : - la fonction hépatique (TP, bilirubine conjuguée, ammoniémie, acide hyaluronique, nécessité d’un traitement par acide ursodésoxycholique), - la fonction cardiaque, - l’intégrité du muscle squelettique, - la maturation cérébrale et la prévention des séquelles neurologiques, - la maturation pulmonaire et l’insuffisance respiratoire, - l’oxydation des acides gras à chaîne longue, en engendrant une augmentation des dérivés circulants de l’oxydation des acides gras (acylcarnitines), - à court terme (durant la période de nutrition parentérale) et à moyen terme (3 à 5 mois de vie).
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Nouveau-né prématuré hospitalisé en Réanimation Néonatale ou Soins Intensifs - Terme ≤ 28 SA - Poids de naissance ≤ 1 000 g - Nécessitant une nutrition parentérale sur cathéter central - Nutrition parentérale débutée avant le 6ème jour de vie - Consentement éclairé signé - Affiliation à un régime sociale des parents
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Pathologie intercurrente sévérissime responsable d’un décès probable à court terme - Maladie génétique identifiée - Syndrome polymalformatif, ou malformation grave (cardiaque, neurologique, autre) - Maladie métabolique héréditaire identifiée - Prévision d’un transfert de l’enfant avant J25 dans un autre centre ne participant pas à l’étude
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Concentration plasmatique de Gamma Glutamyl-Transférase (GGT) après 21 jours de supplémentation. Ce paramètre est recueilli au 26ème jour de vie (V-21) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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la date de fin de l'essai correspond à la date de dernière visite du dernier patient inclus |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |