E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Maladie de Huntigton (MH): maladie neurodégénérative d’origine génétique. Elle associe des troubles moteurs, psychiatriques et cognitifs (dégénérescence neuronale dans le striatum). Aucun traitement validé n’existe à ce jour.
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10020469 |
E.1.2 | Term | Huntington's chorea |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l'effet de la cystéamine chez des patients symptomatiques atteints de la maladie de Huntington aux différentes posologies (450, 900, 1350, 1800 mg/jour de cystéamine) en utilisant le BDNF comme biomarqueur. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluer la tolérance de la cystéamine aux différentes posologies (450, 900, 1350, 1800 mg/jour). Evaluer l'activité de la cystéamine en comparant les scores des échelles fonctionnelles, neuropsychologiques et psychiatriques. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-Maladie cliniquement déclarée depuis au moins un an, ayant conduit à consulter (mouvements anormaux, troubles neuropsychiatriques, déficience neuropsychologique). -UHDRS moteur ≥ 5 -Patient ayant un TFC ≥ 7 (patient à un stade 1 ou 2 de la maladie) -Maladie de Huntington démontrée par la présence d'un nombre anormal de trinucléotides : CAG > 40 dans le 1er exon du gène de la huntingtine. -Age compris entre 18 et 65 ans. -17 kg/m2 < IMC < 35 kg/m2 -Sujet intégré familialement. -Consentement volontaire du patient
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E.4 | Principal exclusion criteria |
-Détérioration intellectuelle sévère ou troubles neuro-psychiatriques rendant le suivi longitudinal trop compliqué -Non-observance des rendez-vous et des traitements symptomatiques avant l’inclusion. -Les patients n’ayant pas donné leur consentement écrit, éclairé et signé. -Les patients n’étant pas affiliés ou n’ayant pas droit à la Sécurité Sociale. -Les patients privés de liberté par décision administrative ou judiciaire, ou les patients sous tutelle. -Les femmes enceintes (le test de grossesse sera réalisé systématiquement pour les femmes à risque) ou allaitant. -Les femmes susceptibles de débuter une grossesse pendant la durée de l'étude et n'ayant pas de contraception. -Les patients ayant développé une hypersensibilité à la cystéamine ou à la pénicillamine (contre indication de la cystéamine). -Pathologies neurologiques autres que la MH -Maladie associée ayant un retentissement neurologique. -Affection viscérale grave, évolutive, mettant en jeu le pronostic vital. -Affection mentale susceptible de perturber l’observance du protocole, et notamment antécédents d'hallucinations spontanées et/ou induites par les médicaments; antécédents de dépression grave ayant nécessité des hospitalisations répétées; antécédents de tentatives de suicide répétées. -Participation en cours, ou interrompue depuis moins de trois mois, à un protocole thérapeutique de la maladie de Huntington. -Patient ayant subi une greffe de neurones
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Date de la dernière visite de la dernière personne participant à l'étude |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 8 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |