E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10006567 |
E.1.2 | Term | Bullous pemphigoid |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Etape 1 : Rémission complète clinique d’au moins 9 patients (sur les 15 sujets évaluables) à 6 mois de traitement. Etape 2 : Rémission complète clinique d’au moins 27 patients (sur les 43 sujets évaluables) à 6 mois de traitement.
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Déterminer le taux de patients en rémission complète clinique à M9 et M12. • Estimer le nombre de patients en rémission immunologique à M6, M9 et M12. • Evaluer mensuellement la tolérance du léflunomide. • Réaliser une comparaison du pourcentage d’efficacité au traitement en fonction du groupe HLA DQDB*0301.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Patients âgés de plus de 65 ans Les hommes sexuellement actifs doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable au cours de l’étude. - Pemphigoïde bulleuse : - de diagnostic récent ou antérieurement non connue : Patient non traité au préalable OU Traité par dermocorticoïde depuis moins d’un mois. - connue : Patient résistant aux dermocorticoïdes en monothérapie OU en rechute, après guérison, plus de 6 mois après le diagnostic initial. - Disponibilité pour l’ensemble du suivi, prévu en HDJ pendant 12 mois - Consentement éclairé signé
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E.4 | Principal exclusion criteria |
٠ Démence modérée (MMS<24), en l’absence d’un représentant légal ou d’une personne de confiance, pouvant décider de l’inclusion dans le protocole ٠ Contre-indications à l’utilisation du léflunomide ٠ Rechute de pemphigoïde bulleuse guérie sans traitement, moins de 6 mois suivant le diagnostic initial. ٠ Patient traité par corticothérapie locale et/ou générale depuis plus d’un mois. ٠ Patient présentant une hypertension artérielle non contrôlée ou : - une insuffisance cardiaque de stade III-IV de la classification NYHA - un antécédent (de moins de 6 mois) de syndrome coronaire aigu ou d’accident vasculaire cérébral - une hypoprotéinémie sévère - une insuffisance hépatique quel qu’en soit le stade - une anémie, une leucopénie et/ou une thrombopénie. ٠ Patient recevant un traitement chronique hépatotoxique ou hématotoxique. ٠ Alcoolisme avéré.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
- le nombre de patients en rémission clinique complète à M6. L’évaluation à M6 permet de juger de l’efficacité du traitement par léflunomide 1 mois après le sevrage en dermocorticoïdes. La rémission clinique se définie par l’absence de nouvelles lésions dermatologiques caractéristiques de la maladie (bulles, érosions post-bulleuses, plaques érythémateuses prurigineuses). Le suivi mensuel en hôpital de jour de dermatologie permet un examen clinique minutieux et la réalisation d’examens paracliniques.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |