E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática) (PTI) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10021245 |
E.1.2 | Term | Idiopathic thrombocytopenic purpura |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de AMG 531 en el tratamiento de la trombocitopenia entre sujetos pediátricos con PTI crónica. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la eficacia de AMG 531 en el tratamiento de la trombocitopenia entre sujetos pediátricos con PTI crónica, medida por la capacidad de incrementar el recuento plaquetario y caracterizar la farmacocinética de AMG 531 en sujetos pediátricos con PTI crónica. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-Antes de cualquier procedimiento específico del estudio, debe obtenerse el correspondiente consentimiento informado por escrito (véase la Sección 12.1). Además del consentimiento informado por escrito, si el CEIC lo solicita, también debe obtenerse la aceptación del niño en el caso de sujetos capaces de otorgarla. -Diagnóstico de PTI de acuerdo con las directrices de la American Society of Hematology (ASH). -Diagnóstico de PTI como mínimo 6 meses antes de la selección. -Edad: ≥ 12 meses y < 18 años, en el momento de la inclusión. -La media de los dos recuentos plaquetarios realizados durante el período de selección debe ser ≤ 30 x 10e9/l y ningún recuento > 35 x 10e9/l. -Una concentración de creatinina sérica ≤ 1,5 veces el rango de normalidad del laboratorio para cada segmento de edad. -Una función hepática adecuada; bilirrubina sérica ≤ 1,5 veces el rango de normalidad del laboratorio. -Hemoglobina >10,0 g/dl. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
-Antecedentes conocidos de trastornos de las células madre de médula ósea (Amgen debe aprobar cualquier hallazgo anormal en la médula ósea aparte de los típicos de la PTI antes de que un sujeto pueda incluirse en el estudio). -Antecedentes conocidos de acontecimientos trombóticos o tromboembólicos venosos o arteriales. -Antecedentes conocidos de trombocitopenia congénita. -Antecedentes conocidos de neoplasia maligna, salvo carcinoma de células basales. -Antecedentes conocidos de hepatitis B, hepatitis C o VIH. -Antecedentes conocidos de Lupus Eritematoso Sistémico, Síndrome de Evans o Neutropenia Autoinmune. -Anticoagulante Lúpico positivo conocido o antecedentes conocidos de Síndrome de Anticuerpos Antifosfolípido. -Antecedentes conocidos de Coagulación Intravascular Diseminada, Síndrome Hemolítico Urémico o Púrpura Trombocitopénica Trombótica. -Estar tomando cualquier tratamiento para la PTI, salvo corticosteroides. -Tomar Ig IV o Ig anti-D en las 2 semanas anteriores a la visita de selección. -Rituximab (para cualquier indicación) en las 14 semanas previas a la visita de selección o uso previsto durante el tiempo del estudio propuesto. -Esplenectomía en las 8 semanas previas a la visita de selección. -Administración de factores de crecimiento hematopoyéticos, incluido IL-11 (oprelvekina), en las 4 semanas previas a la visita de selección. -Administración de cualquier agente alquilante en las 8 semanas previas a la visita de selección o uso previsto durante el tiempo del estudio propuesto. -El sujeto está participando en otro/s ensayos o aún no ha transcurrido un mínimo de 4 semanas desde la conclusión de otro/s ensayo/s de dispositivos o fármacos en investigación, o el sujeto está recibiendo otro/s agente/s en investigación. -Participación previa o actual en cualquier estudio para evaluar PEG-rHuMGDF, trombopoyetina humana recombinante (rHuTPO), AMG 531 o algún producto plaquetario relacionado. -Embarazo (es decir, prueba de embarazo en orina positiva) o lactancia. -En caso de que sea aplicable, el sujeto no toma las precauciones anticonceptivas adecuadas. -Hipersensibilidad conocida a cualquier producto derivado de E coli recombinante. -Cualquier tipo de alteración que comprometa la capacidad del sujeto para cumplir con todos los procedimientos del estudio. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La variable principal de este estudio será la incidencia de acontecimientos adversos, como la formación de anticuerpos anti-AMG 531 y la formación de anticuerpos anti-TPO, por grupo de tratamiento durante el período de tratamiento de 12 semanas. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Information not present in EudraCT |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Information not present in EudraCT |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Information not present in EudraCT |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 1 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 3 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El fin de estudio se define como 30 días después de que el último sujeto reciba su última dosis de AMG 531. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 5 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |