E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
pseudarthrose congénitale du tibia de l’enfant |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10061573 |
E.1.2 | Term | Congenital pseudarthrosis |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
L’objectif principal est de montrer l’efficacité à 8 mois de la rhBMP-2 sur la consolidation de la pseudarthrose, en complément d’une intervention chirurgicale, dans un contexte de pseudarthrose congénitale des membres inférieurs chez l’enfant ayant eu au moins un échec thérapeutique chirurgical antérieur. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
o Evaluer le bénéfice du traitement testé en termes de : Amélioration du délai de consolidation Diminution des récidives fracturaires à 12 mois après consolidation du même foyer Diminution de la nécessité d’intervention(s) itérative(s) nécessaire(s) par patient dans les 12 mois Amélioration de la qualité de vie à l’aide du questionnaire AAOS-POSNA à 12 mois Recherche de facteurs prédictifs d’efficacité clinique. o Evaluer la tolérance du traitement testé, définie comme l’absence de : Réaction allergique au produit Signes cliniques à type de formation d’os ectopique, céphalées, infections bactériennes sur site opératoire, tachycardie Signes biologiques à type d’hypomagnésémie et d’hyperamylasémie Anticorps anti-BMP2 et anti-collagène bovin o Comparer les bénéfices et la tolérance du traitement entre le sous-groupe de patients atteint de NF1 et celui non atteint par la NF1. o Constituer une collection biologique nationale pour l’étude génétique de la pseudarthrose congénitale |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
o Enfants âgés de 2 à 16 ans ; o Présentant une pseudarthrose congénitale de jambe (tibia et/ou péroné) ; o Ayant bénéficié d’au moins une intervention chirurgicale antérieure pour cette même pathologie et qui s’est soldée par un échec thérapeutique ; o Obtention du consentement par l’enfant en âge de comprendre et par les titulaires de l’autorité parentale (les 2 parents).
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E.4 | Principal exclusion criteria |
o Hypersensibilité à la dibotermine alpha ou à l’un des excipients o Infection active du site de la pseudarthrose, définie comme la présence de signes cliniques locaux d’inflammation et la présence d’un syndrome inflammatoire biologique défini comme l’association d’une hyper leucocytose à la numération formule sanguine (> à 12G/l avant 5 ans et > à 10G/l après 5 ans) et d’une protéine C-réactive élevée (> à 5 à 8mg/l en fonction des références du laboratoires) ; o Jeunes femmes enceintes et allaitant, ou en âge de procréer ne prenant pas de contraception efficace : un dosage des bêta HCG sera réalisé pour toutes les jeunes filles déjà réglées susceptibles d’être enceintes ; o Présence et/ou traitement d’une tumeur maligne connue ; o Patients porteurs d’une NF1 compliquée d’une complication tumorale maligne o Patients porteurs d’une NF1 associés à une complication tumorale bénigne de type neurofibrome plexiforme et localisée à proximité immédiate de la pseudarthrose congénitale o Patient non affilié à un régime de Sécurité Sociale ou non bénéficiaire d’un tel régime. o Syndrome des loges persistant ou des séquelles neurovasculaires d’un syndrome des loges. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Pourcentage d’enfants dont la fracture est consolidée dans un délai de 8 mois post-opératoire, la consolidation étant définie comme la présence d’une continuité corticale sur les clichés radiologiques face et profil, sur au moins 3 des 4 corticales. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | Yes |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 24 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |