E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Short Stature children born small for Gestational Age (SGA).
Niños de talla baja que nacieron pequeños para su edad gestacional (PEG). |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10041093 |
E.1.2 | Term | Small for gestational age |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con Genotropin® sobre la PDE de la velocidad de aumento de la talla en niños PEG iniciando el tratamiento a una edad de 24 a 30 meses, en comparación con controles no tratados. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Los objetivos secundarios de este ensayo son evaluar el efecto del tratamiento con Genotropin® sobre el desarrollo mental y psicomotor globales, el peso corporal, el índice de masa corporal (IMC), el crecimiento de la cabeza y la composición corporal, en comparación con controles no tratados, así como demostrar la seguridad del tratamiento con Genotropin® en niños PEG. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Los pacientes deberán cumplir todos estos criterios de inclusión para poder participar en el estudio: 1. Pacientes de ambos sexos, de raza blanca y de 19 a 29 meses de edad en la visita 1 de selección. 2. Consentimiento informado firmado y fechado. 3. Nacidos PEG (longitud y/o peso al nacer <-2 DE para la edad gestacional, utilizando los datos del país). 4. Longitud inferior a -2,5 DE en la selección (19 a 29 meses de edad). 5. Al menos una medición de la longitud entre los 12 y los 18 meses de edad. 6. Cariotipo normal en las niñas, para descartar el síndrome de Turner. 7. Valores de laboratorio normales en la selección, o con anomalías clínicamente insignificantes, según el investigador.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
No se incluirá en el estudio a los sujetos que presenten alguno de los criterios siguientes: 1. Intenso retraso del crecimiento intrauterino (IRCU) (longitud al nacer < -4 DE para la edad gestacional), si se asocia a características dismórficas. 2. Prematurez intensa (edad gestacional (EG) < 32 semanas de gestación). 3. En vías de alcanzar el crecimiento normal (definido por una PDE de la velocidad de crecimiento >0) basándose en un intervalo entre mediciones de 4 meses como mínimo. 4. Estatura familiar muy baja, definida como: Talla del padre <155 cm o de la madre <145 cm. 5. Defectos neurológicos definidos y/o retraso intenso del neurodesarrollo. 6. Síndromes definidos, como la fetopatía alcohólica. 7. Complicaciones perinatales intensas como asfixia, sepsis, enterocolitis necrotizante (ENC), síndrome de dificultad respiratoria, si se asocia a secuelas a largo plazo (como síndrome del intestino corto, displasia broncopulmonar (DBP), parálisis cerebral, etc.). 8. Otras causas concretas de talla baja (p. ej., osteocondrodisplasia). 9. Cualquier enfermedad intensa, aguda o crónica (neurológica, respiratoria, digestiva (p. ej., enfermedad celíaca)) que, en opinión del investigador, pueda interferir en la interpretación de las evaluaciones de la seguridad o de la eficacia. 10. Pacientes con pocas probabilidades de cumplir el protocolo, p. ej., incapacidad de acudir a las visitas de seguimiento, o improbabilidad de que complete el estudio. 11. Paciente que participa en otros estudios sobre productos experimentales o comercializados. 12. Paciente que recibe tratamiento con glucocorticoides sistémicos en la actualidad o que lo ha recibido durante un período de una semana o más en los últimos 6 meses. Se autorizan los corticosteroides tópicos e inhalados. 13. Los pacientes que reciban cualquier otro tratamiento hormonal no podrán participar en este estudio (salvo la terapia de sustitución de la hormona tiroidea estable).
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Los análisis principales serán el de la variación de la PDE de la talla tras 24 meses de tratamiento y el la variación de la PDE de la velocidad de aumento de la talla a los 24 meses.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 26 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |