Clinical Trial Results:
Evaluation of safety and gene expression with a single dose of pGM169/GL67A administered to the nose and lung of individuals with cystic fibrosis
Summary
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EudraCT number |
2007-004050-85 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
08 Jun 2011
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
07 Jun 2019
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First version publication date |
07 Jun 2019
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
cro851
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Imperial College London
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Sponsor organisation address |
1b Manresa road, London, United Kingdom, SW3 6LR
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Public contact |
Samia Soussi, Imperial College London, +44 2075947980, s.soussi@imperial.ac.uk
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Scientific contact |
Samia Soussi, Imperial College London, +44 2075947980, s.soussi@imperial.ac.uk
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
01 Dec 2015
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
08 Jun 2011
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
08 Jun 2011
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the safety and gene transfer resulting from a single dose of pGM169/GL67A to the lungs and nose of patients with cystic fibrosis
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Protection of trial subjects |
Patients were fully informed at enrolment of all study procedures
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
16 Feb 2009
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 35
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Worldwide total number of subjects |
35
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EEA total number of subjects |
35
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
35
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Adults (>16 years) with cystic fibrosis attending the Royal Brompton Hospital fulfilling the inclusion/ exclusion criteria | ||||||||||||
Pre-assignment period milestones
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Number of subjects started |
35 | ||||||||||||
Number of subjects completed |
35 | ||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Pre dose (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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20ml pGM169/GL67A | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pGM169/GL67
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Nasal/oromucosal spray, solution, Nebuliser solution
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Routes of administration |
Inhalation use, Nasal use
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Dosage and administration details |
Single nebulised and nasal dose
pGM169/GL67A: Plasmid expressing the human CFTR gene complexed with cationic lipid 67 and helper lipids: 10 ml nebulised and 1 ml nasal administration (n=3) and 20 ml nebulised and 2 ml nasal (n=24)
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Arm title
|
10ml pGM169/GL67A | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pGM169/GL67
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Nebuliser solution, Nasal/oromucosal spray, solution
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Routes of administration |
Nasal use, Inhalation use
|
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Dosage and administration details |
Single nebulised and nasal dose
pGM169/GL67A: Plasmid expressing the human CFTR gene complexed with cationic lipid 67 and helper lipids: 10 ml nebulised and 1 ml nasal administration (n=3) and 20 ml nebulised and 2 ml nasal (n=24)
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Arm title
|
5ml pGM169/GL67A | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pGM169/GL67
|
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||
Other name |
|||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Nebuliser solution, Nasal/oromucosal spray, solution
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Routes of administration |
Inhalation use, Nasal use
|
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Dosage and administration details |
Single nebulised and nasal dose
pGM169/GL67A: Plasmid expressing the human CFTR gene complexed with cationic lipid 67 and helper lipids: 10 ml nebulised and 1 ml nasal administration (n=3) and 20 ml nebulised and 2 ml nasal (n=24)
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Baseline characteristics reporting groups
|
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Reporting group title |
20ml pGM169/GL67A
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
10ml pGM169/GL67A
|
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
5ml pGM169/GL67A
|
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
|
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Subject analysis set title |
20ml pGM169/GL67A
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
20ml pGM169/GL67A
|
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Subject analysis set title |
10ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
10ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set title |
5ml pGM169/GL67A
|
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
5ml pGM169/GL67A
|
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|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
20ml pGM169/GL67A
|
||
Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
10ml pGM169/GL67A
|
||
Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
5ml pGM169/GL67A
|
||
Reporting group description |
- | ||
Subject analysis set title |
20ml pGM169/GL67A
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
20ml pGM169/GL67A
|
||
Subject analysis set title |
10ml pGM169/GL67A
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
10ml pGM169/GL67A
|
||
Subject analysis set title |
5ml pGM169/GL67A
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
5ml pGM169/GL67A
|
|
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End point title |
Fever Maximum temperature | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data were compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||
P-value |
= 0.0002 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
Blood leukocytes | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data were compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.22 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
Blood neutrophils | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data were compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.06 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
Serum C-reactive protein | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data were compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.4 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
FEV1 relative % drop | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data were compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
10ml pGM169/GL67A v 20ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.08 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
FVC relative % drop | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data analysis compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract tests
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.22 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||
End point title |
LCI | ||||||||||||||||
End point description |
|||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Post dose
|
||||||||||||||||
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|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Three group data analysis | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Three group data analysis compared with analysis of variance, Kruskall-Wallis, or Fisher's extract tests
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
20ml pGM169/GL67A v 10ml pGM169/GL67A v 5ml pGM169/GL67A
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
27
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Post-hoc
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.03 | ||||||||||||||||
Method |
Kruskal-wallis | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Post dose
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Adverse event reporting additional description |
Mild self limiting influenza like systemic response
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
10
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Reporting groups
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Reporting group title |
pGM169/GL67A
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |