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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   44242   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7339   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2007-004367-22
    Sponsor's Protocol Code Number:CACZ885D2306
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2008-04-08
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2007-004367-22
    A.3Full title of the trial
    Estudio abierto sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de ACZ885 (anticuerpo monoclonal anti-interleuquina-1β) administrado durante al menos 6 meses en pacientes con los siguientes síndromes periódicos asociados a la criopirina: Síndrome Autoinflamatorio Familiar Inducido por Frío, Síndrome de Muckle-Wells o Síndrome de Muckle-Wells con síntomas comunes con la Enfermedad Neonatal Multisistémica Inflamatoria
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    D2306
    A.4.1Sponsor's protocol code numberCACZ885D2306
    A.5.1ISRCTN (International Standard Randomised Controlled Trial) NumberNot available
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorNovartis Farmacéutica S.A.
    B.1.3.4CountrySpain
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/07/439
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameACZ885
    D.3.2Product code ACZ885
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNCanakinumab (WHO approval pending)
    D.3.9.1CAS number -
    D.3.9.2Current sponsor codeACZ885
    D.3.9.3Other descriptive nameAnticuerpo monoclonal humano recombinante para la IL-1beta de la clase IgG1/K
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number150 mg
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeAnticuerpo Monoclonal Humano
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Síndromes periódicos asociados a la criopirina:

    Síndrome Autoinflamatorio Familiar Inducido por Frío,

    Síndrome de Muckle-Wells,

    o Síndrome de Muckle-Wells con síntomas comunes con la Enfermedad Neonatal
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10064569
    E.1.2Term Muckle-Wells syndrome
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Evaluar la seguiridad y tolerabilidad a largo plazo de ACZ885 en pacientes que hayan participado en los estudios A2102 y D2304 o en nuevos pacientes identificados con los siguientes síndromes períodicos asociados a la criopirina (CPAS): Síndrome Autoinflamatorio Familiar inducido por ´Frío (FCAS), Síndrome de Muckle Wells (MWS) o MWS con síntomas comunes con la Enfermedad Neonatal Multisistémica Inflamatoria (NOMID).
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Mantenimiento de respuesta a lo largo del tiempo definida por el número de pacientes que no hayan recaído tal como determina la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria, la evaluación de la enfermedad cutánea y los marcadores de inflamación. Número de pacientes que requieren un ajuste de dosis o un ajuste en la frecuencia de administración tal como determina la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria, la evaluación de la enfermedad cutánea y la PCR y/o el SAA. Inmunogenicidad de ACZ885. PK de ACZ885. Efectos a largo plazo de ACZ885 en la progresión de la enfermedad respecto a la sordera, la función renal y los síntomas neurológicos y oftalmológicos. Mantenimiento a largo plazo de la Calidad de vida relacionada con la Salud (CdVRS) de ACZ885 mediante el HAQ©, SF-36®, FACIT-Fatigue©, y CHQ-PF28©.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Hombres y mujeres de al menos 4 años de edad en el momento de la visita de selección

    Consentimiento informado del paciente para pacientes ≥ 18 años de edad antes de realizar cualquier evaluación

    Enlos pacientes < 18 años de edad, es necesario que el padre o tutor legal firme un consentimiento informado escrito y la aprobación del niño, si procede

    Pacientes con un diagnóstico de FCAS, MWS, o MWS con síntomas comunes con NOMID (los pacientes con MWS muy grave, incluyendo síntomas del sistema nervioso central (SNC), únicamente se pueden incluir con el consentimiento previo de Novartis)Cuando entren en el estudio los pacientes nuevos deberán tener síntomas que precisen intervención farmacológica. En el momento de la selección, los pacientes pueden estar con o sin tratamiento (es decir, con ACZ885, anakinra, o cualquier otro tratamiento bloqueante de la IL-1 en investigación). Para la elegibilidad de los pacientes que no dispongan de un diagnóstico molecular de mutaciones NALP3 en el momento de entrada en el estudio se precisará un acuerdo previo entre el investigador y Novartis.

    En los pacientes que estén siguiendo un tratamiento con anakinra u otro tratamiento bloqueante de la IL-1 en investigación, dichos tratamientos deberán ser retirados antes de la visita basal (véase el apartado 6.5.8 para los periodos de tiempo específicos de discontinuación de tratamientos antes de la visita basal).

    Los pacientes procedentes del estudio A2102 podrán participar en este estudio cuando hayan firmado el consentimiento informado, independientemente de si la enfermedad está en remisión o de si se ha producido un brote de la misma. Sin embargo, únicamente se puede administrar la dosis en la visita 2 (visita basal) si 1) el paciente experimenta un brote de la enfermedad o 2) han pasado al menos dos meses desde la última inyección incluso en ausencia de brote, aquel que ocurra antes.

    Los pacientes que hayan finalizado el estudio D2304 pueden participar en este estudio cuando hayan firmado el consentimiento informado. Se considera que un paciente ha finalizado el estudio D2304 si ha completado hasta, e incluyendo, la visita 15 del estudio (visita de fin de estudio).

    Pacientes que se hayan retirado de los estudios A2102 o D2304 y en los que según el criterio del investigador (con el consentimiento previo de Novartis) se considere adecuado el tratamiento con ACZ885 en este estudio.

    Peso corporal ≥ 15 kg.

    Pacientes que puedan comunicarse con el investigador y que cumplan con los requisitos del estudio (cuando los pacientes sean niños los padres pueden ayudar en caso necesario).
    E.4Principal exclusion criteria
    Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

    Mujeres potencialmente fértiles (MPF), a menos que cumplan la siguiente definición de postmenopausia: 12 meses de amenorrea natural (espontánea) o 6 meses de amenorrea espontánea con concentraciones de la FSH en suero > 40 mUI/mL o que estén utilizando uno o más de los métodos anticonceptivos permitidos siguientes:
    •Esterilización quirúrgica
    •Contracepción hormonal
    •Métodos de doble barrera
    •Los métodos contracepticos permitidos pueden incluir la abstinencia total según el criterio del investigador en los casos donde la edad, la profesión, el estilo de vida o la orientación sexual del paciente garanticen el cumplimiento.
    •Se deberá mantener la contracepción fiable durante todo el estudio

    Participación en alguna investigación clínica dentro de las 4 semanas antes de la administración del fármaco o más tiempo si se requiere por regulaciones locales

    Historia de inmunocompromiso, incluido un resultado de prueba VIH positivo en la selección (ELISA y Western blot).

    Resultado de prueba del antígeno de superficie de Hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo frente Hepatitis C positivo.

    No deberán recibir ninguna vacunación de virus vivos durante los 3 meses previos al comienzo del ensayo, durante el ensayo, ni hasta 3 meses después de la última dosis.

    Historia de abuso de drogas o alcohol durante los 12 meses previos a la administración del fármaco.

    Donación o pérdida de 400 mL o más de sangre dentro de las 8 semanas antes de la administración del fármaco

    Historia de condiciones médicas significativas

    Historia de recurrencia y/o evidencia de infecciones activas bacterianas, fúngicas o víricas

    Prueba de reacción cutánea positiva a la tuberculina (5 unidades de tuberculina PPD o según la práctica clínica estándar local) (induración ≥ 5mm) entre las 48 y 72 horas después de la administración en la visita de selección o dentro de los 2 meses previos a la visita de selección, según las directrices nacionales. Los pacientes que tengan una prueba cutánea PPD positiva con la documentación de vacuna BCG y que estén en un ambiente de bajo riesgo de infección tuberculosa (TB) o reactivación, y que tengan una radiografía de tórax negativa pueden ser incluidos en el estudio. Una prueba PPD positiva se definirá utilizando la [guía MMWR 2000]:
    •induración igual o mayor a 15 mm para personas sin factores de riesgo de TB;
    •induración igual o mayor a 10 mm para personas con un aumento en la probabilidad de infección reciente o con otras condiciones clínicas que aumentan el riesgo de TB;
    •una induración igual o mayor a 5 mm para población de muy alto riesgo (VIH), casos de contacto con TB, inmunosupresión (trasplante de órganos, esteroides > 15 mg/día de prednisona durante 1 mes o más).

    La precaución frente a la tuberculosis se deberá tratar según la mejor práctica médica y de acuerdo con las regulaciones locales de cada país, previa consulta con Novartis. Los pacientes que precisen la administración de antibióticos frente a tuberculosis latente deberán completar el tratamiento y se les deberá considerar curados antes de estimar de nuevo su participación en este estudio

    Uso de los siguientes tratamientos:
    •Etanercept en las 4 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Adalimumab en las 8 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Infliximab en las 12 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Rituximab en las 26 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Cualquier otro producto biológico en investigación en las 8 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes (exceptuando el tratamiento con anakinra –véase más abajo).
    •Kineret (tratamiento con anakinra) 1 día antes de la visita basal y en las siguientes.
    •Leflunomida en las 4 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes. Después de finalizar el tratamiento con leflunomida, se recomienda el tratamiento con una colestiramina en una dosis de 8 g 3 veces al día durante 14 días.
    •Talidomida en las 4 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Ciclosporina en las 4 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Inmunoglobulina i.v. (Ig i.v.) en las 8 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •6-mercaptopurina, azatioprina, ciclofosfamida o clorambucil en las 12 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Dapsona, micofenolato mofetil en las 3 semanas previas a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Corticosteroides ≥ 20 mg/día o > 0,4 mg/kg, el que proceda, en la semana previa a la visita basal (día 1) y en las siguientes.
    •Uso de otros fármacos no biológicos en investigación en el momento del reclutamiento, a los 30 días o 5 semividas después del reclutamiento, aquel que sea más largo.

    Historia de hipersensibilidad a alguno de los fármacos o a fármacos de clases químicas similares.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Evaluar seguridad y tolerabilidad a largo plazo
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic Yes
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned5
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA17
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LPLV
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state27
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 69
    F.4.2.2In the whole clinical trial 80
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Se espera que el producto tenga una MA cuando el paciente ha terminado su participación en el estudio.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2008-06-09
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2008-04-02
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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