E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Maladies humaines à Prions (ESST) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10036760 |
E.1.2 | Term | Maladies humaines à Prions (ESST) |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Objectif principal: Efficacité et tolérance de la doxycycline dans le traitement des maladies humaines à prions : un essai randomisé en double aveugle versus placebo |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Les objectifs secondaires concerneront l'effet de la molécule sur l'évolution des données cliniques (nombre de patients " répondeurs ", délais entre le début de la maladie et la perte de la faculté pour s'alimenter de manière autonome, la perte du contrôle sphinctérien, l'existence d'un état de mutisme akinétique), des scores fonctionnels (MMSE et SMMSE, BPRS) et, de manière optionnelle, des examens complémentaires (IRM multi-modalités, EEG, marqueurs biologiques). La tolérance de la Doxycycline sera évaluée pour tous les sujets tout au long de l'étude.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-hommes ou femmes -age <= 18 ans et >= 75 ans -ayant eu un examen médical et en particulier neurologique (dont les résultats lui seront communiqué ou à la personne de confiance) - présentant les critères d'ESST " définie " ou " probable " selon les critères de l'OMS et EURO-NEURO CJD (Annexe 1), modifiés pour inclure aussi les patients présentant des hypersignaux des noyaux gris centraux et/ou des cortex cérébraux ou cérébelleux sur les séquences T2, FLAIR et/ou de diffusion. Ces anomalies IRM seront considérées comme ayant la même valeur diagnostique qu'un EEG typique et/ou une protéine 14-3-3 positive dans le LCR et permettront de classer le cas en MCJ " probable " -avec un délai entre les premiers symptômes et l'inclusion de moins de 6 mois -ayant une IRM datant de moins de 6 mois et un EEG de moins de 3 mois -n'ayant pas de contre-indication connue à l'utilisation de tétracyclines -ayant signé le formulaire de consentement éclairé, écrit ou ce formulaire ayant été signé par la personne de confiance
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E.4 | Principal exclusion criteria |
-insuffisances hépatique, cardiaque ou rénale grave -affection maligne évolutive -femme en âge de procréer sans contraception ou femme enceinte ou allaitante -sujet ayant reçu un traitement expérimental ou ayant participé à un essai thérapeutique dans les 3 mois précédant l'inclusion -sujet non affilié, en tant que bénéficiaire ou ayant droit, à un régime de sécurité sociale
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le temps de survie à partir du début du traitement. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 42 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |