E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pemphigus vulgaris, pemphigus foliaceus |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10034280 |
E.1.2 | Term | Pemphigus |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
ENDPOINT 1: COMPLETE REMISSION Dimostrazione dellefficacia terapeutica del rituximab nel pemfigo valutata come numero di remissioni complete di malattia nei pazienti trattati e numero di settimane in remissione completa al termine dello studio (18 mesi) |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
ENDPOINT 2: INITIAL CONTROL Determinazione del tempo necessario per ottenere il controllo iniziale della malattia, misurato attraverso il numero di settimane trascorse dallinizio della terapia al controllo iniziale di malattia ENDPOINT 3: EVENTI AVVERSI Determinazione del profilo di sicurezza e tollerabilita' del rituximab valutata come frequenza, tipologia e gravita' degli eventi avversi ENDPOINT 4: INFEZIONI Determinazione della frequenza e della gravita' delle infezioni verificatesi durante il periodo di follow-up ENDPOINT 5: QUALITA DELLA VITA Determinazione delleffetto del trattamento sulla qualita' della vita attraverso la somministrazione di due strumenti valicati, quali lo Skindex - 29 e lOral Health Impact Profile (OHIP-14) |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
QUALITA DELLA VITA
ALTRI SOTTOSTUDI: Studio in vitro sulle modificazioni dei parametri immunologici correlati ai meccanismi patogenetici di malattia ed al suo andamento.
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E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Adult patients affected by pemphigus vulagaris or foliaceus 2. Active phase pathology 3. Resistance to corticosteroid therapy alla dose di 1 mg/kg/die di prednisone o equivalenti protratta per almeno un mese e allimpiego di almeno due tra gli agenti immunosoppressori di comune impiego per tale malattia, tra cui lazatioprina Oppure, in alternativa al criterio 3: Presenza di uno o piu' effetti collaterali gravi dovuti alla protratta somministrazione di corticosteroidi 4. Firma del consenso informato |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Qualora i primi accertamenti effettuati oppure i successivi accertamenti eseguiti nel corso dello studio evidenziassero controindicazioni allimpiego della terapia proposta, ed in particolare le controindicazioni qui di seguito riportate, si rendera' necessario sospendere e/o sostituire questo trattamento ed impiegare trattamenti alternativi e con indicazioni specifiche in base alle alterazioni riscontrate. Infezioni virali, batteriche, micotiche, micobatteriche, opportunistiche (esclusa candidasi localizzata) Ipogammaglobulinemia severa Scompenso cardiaco conclamato Pregresso infarto miocardio (nei 12 mesi precedenti) Diagnosi di pemfigo di tipo differente dal volgare o dal foliaceo (p. paraneoplastico, erpetiforme, ad IgA, farmacoindotto) Uso concomitante di altri trattamenti adiuvanti: in tal caso essi devono essere sospesi da almeno due settimane Non disponibilita' ad effettuare i controlli previsti nel follow-up Ipersensibilita' a proteine di tipo murino Gravidanza ed allattamento |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
ENDPOINT 1: COMPLETE REMISSION |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 1 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |