E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pacientes con síndrome de Williams con evidencia molecular de microdeleción en 7q11.2. Edad: Niños de más de 5 años y adultos Sexo: ambos sexos estarán representados lo más paritariemente posible Variante molecular de la deleción que confirme la presencia de 2 o más copias del gen NCF1. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10049644 |
E.1.2 | Term | Williams syndrome |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El propósito de este estudio clínico es demostrar que el Losartán es útil para disminuir la Tensión arterial y así prevenir en el futuro complicaciones de la hipertensión. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Mostrar:la implicación del sistema renina-angiotensina en la variación de la TA en el síndrome de Williams;si el estrés oxidativo basal es mayor en pacientes con 2 o más copias de NCF1 que en pacientes con 1 copia;las medidas del estrés oxidativo están correlacionadas con las cifras de TA en pacientes;el bloqueo con Losartan del receptor de ATII es superior al placebo para reducir el estrés oxidativo ;el bloqueo con Losartan del receptor de ATII es superior al placebo para reducir las cifras de TA en pacientes con TA normal (por encima del percentil 75), y que lo hace sin causar hipotensión ni otros efectos adversos;el bloqueo con Losartan del receptor de ATII es un tratamiento eficaz para controlar las cifras de TA ;existe una correlación entre la reducción de las cifras de TA con Losartán y la variación de los parámetros de estrés oxidativos medidos. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Los pacientes deben cumplir cada uno de los siguientes criterios para ser elegibles para su admisión en el estudio: Pacientes con síndrome de Williams con evidencia molecular de microdeleción en 7q11.2. Edad: Niños de más de 5 años y adultos Sexo: ambos sexos estarán representados lo más paritariemente posible Variante molecular de la deleción que confirme la presencia de 2 o más copias del gen NCF1. Pacientes que han otorgado previamente su consentimiento informado sobre la participación en el estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Pacientes con enfermedades graves diferentes del síndrome de Williams o con esperanza de vida menor de 1 año Pacientes con situación socio-familiar que no garantiza la adherencia a la medicación Pacientes que participan en otro estudio de investigación clínica con uso de medicación adicional Empleo de agentes en investigación o no registrados en los 30 días anteriores a la entrada en el estudio. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La variable de evaluación, para el objetivo principal de eficacia, es la proporción de pacientes con respuesta a la medicación con resultado de disminución significativa de la TA sistólica y/o diastólica en comparación con los pacientes con similar respuesta al placebo.
Como variables secundarias de eficacia se consideran la proporción de pacientes con respuesta a la medicación evidenciada como reducción en cualquiera de los parámetros medidos de estrés oxidativo, en comparación con los pacientes con similar respuesta al placebo.
La variable de seguridad es la proporción de pacientes que presentan algún acontecimiento adverso hasta el momento del alta hospitalaria. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | Yes |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |