E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
La indicación terapéutica de Firazyr® es el tratamiento sintomático de los ataques agudos de AEH en adultos (con deficiencia de inhibidor de la C1-esterasa) Traducción: Symptomatic treatment of acute HAE attacks in adults (with C1-esterase inhibitor deficiency) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10019860 |
E.1.2 | Term | Hereditary angioedema |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal es analizar la seguridad clínica del autotratamiento de los ataques agudos de AEH con inyecciones s.c. de icatibant. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Los objetivos secundarios son determinar la tolerabilidad local, la comodidad posológica y la eficacia clínica del autotratamiento de los ataques de AEH con inyecciones s.c. de icatibant. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Todos los participantes deben satisfacer los siguientes criterios para poder incorporarse a este estudio: Varones y mujeres con 18 o mas años de edad en el momento de la firma del documento de consentimiento informado Diagnóstico confirmado de AEH de tipo I o de tipo II que satisfaga TODOS los criterios siguientes: Antecedentes familiares y/o personales Ataques con sintomatología característica, ataques recurrentes Antecedentes de C1-INH funcional <50% de las cifras normales Las mujeres con posibilidades de embarazo deberán usar de modo constante y correcto un método anticonceptivo adecuado y de elevada eficacia (con tasa de fallos inferior al 1% por año), practicar la abstinencia sexual o tener una pareja vasectomizada durante el transcurso del estudio. Los anticonceptivos hormonales se podrán seguir utilizando si existe confirmación médica de que no influyen en los ataques de AEH. Los pacientes deberán estar en una situación física y mental que les permita realizar la evaluación inicial, autoadministrarse el icatibant y cumplir los procedimientos del estudio. Capacidad para otorgar el consentimiento informado por escrito una vez que se haya hablado con ellos y se les hayan explicado todos los aspectos del estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Se excluirá del estudio a los pacientes que satisfagan alguno de los siguientes criterios: Participación en un ensayo clínico de otro medicamento en investigación en el último mes (excepto un estudio anterior sobre icatibant). Diagnóstico de angioedema que no sea AEH de tipo I ni de tipo II. Datos indicativos de coronariopatía sintomática en la historia clínica y, en especial, de angina inestable o coronariopatía grave. Insuficiencia cardíaca congestiva (Clases 3 y 4 de la NYHA). Accidente cerebrovascular en los últimos 6 meses. Tratamiento con un inhibidor de la enzima convertidora de la angiotensina (IECA). Embarazo y/o lactancia. A criterio del investigador: trastorno mental por el que el paciente no sea capaz de entender el tipo de estudio, su objetivo y sus posibles consecuencias. A criterio del investigador: es improbable que el paciente cumpla el protocolo, por ejemplo por ser poco colaborador, no poder acudir a las visitas de seguimiento o existir algún motivo que haga improbable que finalice el estudio. A criterio del investigador: incapacidad para manejar el medicamento del estudio o de autoadministrarse una inyección. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
El criterio principal de valoración es demostrar la seguridad clinica del auto-tratamiento de un ataque agudo de HAE con una inyección s.c. de Icatibant. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Comodidad de la autoadministración |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 20 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El final del ensayo se define como la última visita del último paciente, cuando el promotor suspenda el estudio o tras la incorporación al estudio de aproximadamente 150 sujetos. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |