E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Niños con tumor sólido refractario o recidivante a dos o más líneas de tratamiento estándar de los siguientes diagnósticos histológicos: neuroblastoma estadio IV, sarcoma de Ewing con metástasis óseas o en médula ósea, sarcoma osteogénico metastásico, sarcoma de partes blandas metastásico, rabdomiosarcoma metastásico |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Determinar la toxicidad de la infusión de MSCs autólogas infectadas con el adenovirus oncolítico de replicación condicionada ICOVIR5 (CELYVIR) en niños con tumores sólidos metastásicos refractarios o recidivantes |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Determinar la respuesta clínica a la infusión de CELYVIR en niños con tumores sólidos metastásicos refractarios o recidivantes. Evaluar si la infusion de CELYVIR resulta en una respuesta antitumoral mediada por el sistema inmune |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Niños con tumpores sólidos metastásicos refractarios o recidivantes a dos o más líneas de tratamiento estándar de los siguientes diagnósticos histológicos: neuroblastoma estadio IV, sarcoma de Ewing con metástasis óseas o en médula ósea, sarcoma osteogénico metastásico, sarcoma de partes blandas metastásico, rabdomiosarcoma metastásico. Niños en los que se consigan cultivar MSCs autólogas que sean susceptibles de lisis con ICOVIR5 a una cantidad mínima de 1M de células/kg peso. Edad:2-18 años. Esperanza de vida<12 meses. Indice de Lansky>60%. Serologia HIV negativa. Alteración funcional leve de órganos. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Niños en los que no se consigan MSCs autólogas que sean susceptibles de lisis con ICOVIR5. Pacientes con proceso infeccioso activo u otro estado médico subyacente grave. Afectación sensorial o motora preexistente. Haber recibido autotrasplante hematopoyético. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
a.Determiknar la toxicidad de la infusion de MSCs autólogas infectadas con el adenovirus oncolítico de replicación condicionada ICOVIR5 (CELYVIR) en niños con tumores sólidos metastásicos refractarios o recidivantes. b. Determinar la respuesta clínica a la infusión de CELYVIR. c. Evaluar si la infusión de CELYVIR resulta en una respuesta antitumoral mediada por el sistema inmune |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | Yes |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |