E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10039000 |
E.1.2 | Term | Rett's disorder |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l'effet de la fluoxétine chez des patientes agées de 8 à 28 ans présentant un syndrome de Rett typique |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluer l'effet différencié de la fluoxétine sur les troubles comportementaux et les troubles moteurs - Evaluer l'effet différencié de la fluoxétine chez l'enfant et chez l'adulte avec syndrôme de Rett typique - Evaluer la sécurité de la fluoxétine chez des patientes âgées de 8 à 28 ans présentant un syndrome de Rett typique - Identifier d'éventuels facteurs favorisants de l'efficacité |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Sexe féminin - âge de 8 à 28 ans - syndrome de Rett typique selon les critères de Hagberg - présentant une mutation dans MECP2 - Si traitement associé, il doit être à posologie fixe depuis au moins 15 jours - Normalité du bilan biologique : transaminases hépatiques (ASAT, ALAT), NFS Plaquettes, et Hémostase (TP-TCA) réalisé lors de la visite d'inclusion - Consentement écrit éclairé et signé des parents ou tuteur légal obtenu - Parents ou tuteur légal ne présentant aucun obstacle linguistique à la bonne compréhension de l'essai - Patiente bénéficiaire ou affilitée au régime de sécurité sociale |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Présentant un syndrome de Rett atypique - Sous traitement par IMAO - Présentant une contre indication à la prise de fluoxétine - Dont on est incertain de l’observance thérapeutique - Dont le consentement écrit éclairé et signé des parents ou tuteur légal ne peut pas être obtenu.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le critère d'évaluation principal de jugement est le pourcentage de changement du score global de Percy à 3 mois de traitement par la fluoxétine, comparé au score à la visite d'inclusion. Ce score sera mesuré par le même investigateur durant toute la durée de l'essai. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |