| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Smouldering Systemic or Indolent Systemic Mastocytosis with handicap. |
| Λανθάνουσα (υφέρπουσα) Συστηματική ή "Ανώδυνη" (βραδέως εξελισσόμενη) Συστηματική Μαστοκυττάρωση με αναπηρία. |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Systemic Mastocytosis |
| Συστηματική Μαστοκυττάρωση |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 17.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10026891 |
| E.1.2 | Term | Mastocytosis |
| E.1.2 | System Organ Class | 10005329 - Blood and lymphatic system disorders |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
The objective is to compare the safety and efficacy of masitinib to placebo in patients with documented Smouldering or Indolent Systemic mastocytosis with severe handicap.
Primary endpoint:
• Cumulative response by patient*handicap
|
Στόχος της μελέτης είναι η σύγκριση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της μασιτινίμπης έναντι του εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με τεκμηριωμένη λανθάνουσα (υφέρπουσα) ή βραδέως εξελισσόμενη ("ανώδυνη") συστημική μαστοκυττάρωση με σοβαρή αναπηρία.
Κύριο καταληκτικό σημείο:
• Αθροιστική ανταπόκριση ανά αναπηρία*ασθενή:
|
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Cumulative response on pruritus among patients with the handicap at Baseline
• Cumulative response on OPA score among patients with “severe” or “intolerable” handicap at Baseline
• Quality of Life (QoL) : QLQ-C30 global score, functional scores and symptom scores at each visit
• AFIRMM questionnaire :
- global score
- for each of the 52 items : cumulative response among patients with “severe” or “intolerable” handicap at Baseline
• Cumulative response on micturitions among patients with the handicap at Baseline
• Cumulative response on stools among patients with the handicap at Baseline
• Urticaria Pigmentosa (UP) evaluation at week 12, 24 and then every 12 weeks
• Safety profile of masitinib |
• Αθροιστική ανταπόκριση του κνησμό μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση των ασθενών στη βαθμολογία της συνολικής αξιολόγησης των ασθενών (OPA) με «σοβαρή» ή «μη ανεκτή» αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Ποιότητα ζωής (QoL): συνολική βαθμολογία QLQ-C30, λειτουργικές βαθμολογίες και συμπτωματικές βαθμολογίες σε κάθε επίσκεψη
• Ερωτηματολόγιο AFIRMM:
- συνολική βαθμολογία
- για κάθε ένα από τα 52 λήμματα: αθροιστική ανταπόκριση των ασθενών με «σοβαρή» ή «μη ανεκτή» αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση για τις ουρήσεις μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση για τις αφοδεύσεις μεταξύ των ασθενών μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αξιολόγηση της Μελαγχρωστικής Κνίδωσης (UP) κατά τη 12η και 24η εβδομάδα και στη συνέχεια κάθε 12 εβδομάδες
• Προφίλ ασφαλείας της μασιτινίμπης |
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Patient with one of the following documented mastocytosis as per WHO classification:
- Smouldering Systemic Mastocytosis
- Indolent Systemic Mastocytosis
2. Patient with documented mastocytosis and evaluable disease based upon histological criteria: typical infiltrates of mast cells in a multifocal or diffuse pattern in skin and/or bone marrow biopsy
3. Patient with documented treatment failure of his/her handicap(s) with at least one of the following therapy used at optimized dose (refer to table 2):
- Anti H1
- Anti H2
- Proton pump inhibitor
- Osteoclast inhibitor
- Cromoglycate Sodium
- Antileukotriene
4. Handicapped status defined as at least two of the following handicaps, including at least one among pruritus, flushes, depression and fatigue:
- Pruritus score ≥ 9
- Number of flushes per week ≥ 8
- Hamilton rating scale for depression(HAMD-17) score ≥ 19
- Number of stools per day ≥ 4
- Number of micturition per day ≥ 8
- Fatigue Impact Scale total score (asthenia) ≥ 75
5. Patients with OPA > 2 (moderate to intolerable general handicap)
6. ECOG ≤ 2
7. Patient with adequate organ function :
- Absolute neutrophils count (ANC) ≥ 2.0 x 109/L,
- Haemoglobin ≥ 10 g/dL
- Platelets (PTL) ≥ 100 x 109/L
- AST/ALT ≤ 3x ULN (≤ 5 x ULN in case of liver mast cell involvement),
- Bilirubin ≤ 1.5x ULN
- Creatinine clearance >60mL/min (Cockcroft and Gault formula)
- Albumin >1 x LLN
- Proteinuria < 30mg/dL on the dipstick; in case of proteinuria ≥ 1+ on dipstick, 24 hours proteinuria should be <1.5g/24 hours
8. Male or female patient aged 18 to 75 years, weight > 50 kg, BMI between 18 and 35 kg/m²
9. Female patient of childbearing potential (entering the study after a menstrual period and who have a negative pregnancy test), who agrees to use two highly effective methods (one for the patient and one for the partner) of medically acceptable forms of contraception during the study and for 3 months after the last treatment intake.
10. Male patients must use medically acceptable methods of contraception if your female partner is pregnant, from the time of the first administration of the study drug until three months following administration of the last dose of study drug.
Male patients must use two highly effective methods (one for the patient and one for the partner) of medically acceptable forms of contraception during the study and for 3 months after the last treatment intake.
11. Patient must be able and willing to comply with study visits and procedures per protocol
12. Patient must understand, sign, and date the written voluntary informed consent form at the screening visit prior to any protocol-specific procedures performed
13. Patient must understand the patient card and follow the patient card procedures in case of signs or symptoms of severe neutropenia or severe cutaneous toxicity during the first 2 months of treatment
|
1. Ασθενής με μία από τις παρακάτω τεκμηριωμένες μορφές μαστοκυττάρωσης, σύμφωνα με την κατηγοριοποίηση της Παγκόσμιας Οργάνωσης Υγείας (Π.Ο.Υ):
- Υφέρπουσα (Λανθάνουσα) Συστηματική Μαστοκυττάρωση
- Βραδέως Εξελισσόμενη («Ανώδυνη») Συστηματική Μαστοκυττάρωση
2. Ασθενής με τεκμηριωμένη μαστοκυττάρωση και αξιολογήσιμη νόσο, με βάση τα ιστολογικά κριτήρια: τυπικές διηθήσεις από μαστοκύτταρα σε πολυεστιακό ή διάχυτο μοτίβο, σε βιοψία δέρματος ή/και βιοψία του μυελού των οστών
3. Ασθενής με τεκμηριωμένη αποτυχία της θεραπείας που έλαβε για την(τις) αναπηρία(-ες) του, στην οποία χρησιμοποιήθηκε τουλάχιστον μία από τις παρακάτω θεραπείες στη βέλτιστη δοσολογία της:
• Anti H1
• Anti H2
• Αναστολέας αντλίας πρωτονίων
• Αναστολέας οστεοκλαστών
• Xρωμογλυκικό νάτριο
• Αντιλευκοτριένιο
4. Ως Κατάσταση Αναπηρίας ορίζεται η ύπαρξη τουλάχιστον δύο από τις παρακάτω αναπηρίες, συμπεριλαμβανομένης τουλάχιστον μίας μεταξύ των: κνησμού, εξάψεων, κατάθλιψης και κόπωσης:
• Βαθμολογία κνησμού ≥ 9
• Αριθμός εξάψεων ανά εβδομάδα ≥ 8
• Βαθμολογία στην Kλίμακα Aξιολόγησης της Kατάθλιψης Hamilton (HAMD-17) ≥ 19
• Αριθμός αφοδεύσεων ημερησίως ≥ 4
• Αριθμός ουρήσεων ημερησίως ≥ 8
• Συνολική βαθμολογία στην Κλίμακα Επίδρασης της Κόπωσης (αδυναμία) ≥ 75
5. Ασθενείς με ΟΡΑ > 2 (μέτρια έως μη αποδεκτή γενική αναπηρία)
6. Κατάσταση Απόδοσης ECOG ≤ 2
7. Ασθενής με επαρκή λειτουργία οργάνων:
• Απόλυτος αριθμός ουδετερόφιλων (ANC) ≥ 2,0 x 109/L,
• Αιμοσφαιρίνη ≥ 10 g/dL
• Αιμοπετάλια (PTL) ≥ 100 x 109/L
• AST/ALT ≤ 3x ΑΦΤ (≤ 5 x ΑΦΤ σε περίπτωση συμμετοχής ηπατικών μαστοκυττάρων),
• Χολερυθρίνη ≤ 1,5 x ΑΦΤ
• Κάθαρση κρεατίνης > 60 mL/min (τύπος Cockcroft και Gault)
• Λευκωματίνη > 1 x ΚΦΤ
• Πρωτεϊνουρία < 30 mg/dL στην ταινία εμβάπτισης, σε περίπτωση πρωτεϊνουρίας ≥ 1+ στην ταινία εμβάπτισης, η 24ωρη πρωτεϊνουρία πρέπει να είναι <1,5 g/24 ώρες
8. Γυναίκες ή άνδρες ασθενείς ηλικίας 18 έως 75 ετών, βάρους > 50 kg και ΔΜΣ μεταξύ 18 και 35 kg/m²
9. Γυναίκες ασθενείς με δυνατότητα τεκνοποίησης (οι οποίες εισέρχονται στη μελέτη μετά από έναν καταμήνιο κύκλο και οι οποίες έχουν αρνητικό τεστ κυήσεως), οι οποίες συμφωνούν να χρησιμοποιήσουν δύο ιδιαίτερα αποτελεσματικές, ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης (μία για την ασθενή και μία για τον σύντροφο) καθόλη τη διάρκεια της μελέτης και επί τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη της θεραπείας.
10. Οι άνδρες ασθενείς πρέπει να χρησιμοποιούν ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης αν οι γυναίκες σύντροφοι τους είναι έγκυοι, από το χρόνο της πρώτης χορήγησης του φαρμάκου της μελέτης μέχρι και τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη.
Οι άνδρες ασθενείς πρέπει να χρησιμοποιούν δύο ιδιαίτερα αποτελεσματικές, ιατρικώς αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης (μία για τον ασθενή και μία για την σύντροφο) καθόλη τη διάρκεια της μελέτης και επό τρεις μήνες μετά την τελευταία λήψη της θεραπείας.
11. Ο/η ασθενής πρέπει να είναι ικανός(-ή) και πρόθυμος(-η) να συμμορφωθεί με τις επισκέψεις της μελέτης και με τις διαδικασίες του πρωτοκόλλου.
12. Ο/η ασθενής πρέπει να κατανοήσει, να υπογράψει και να χρονολογήσει ελευθέρα βουλήσειο το έντυπο ενημερωμένης συγκατάθεσης κατά την Επίσκεψη Διαλογής, πριν από τη διεξαγωγή οποιωνδήποτε διαδικασιών του πρωτοκόλλου.
13. Ο/η ασθενής πρέπει να κατανοήσει την Κάρτα Ασθενούς και να ακολουθήσει τις διαδικασίες που προβλέπονται σε περίπτωση ενδείξεων ή συμπτωμάτων σοβαρής ουδετεροπενίας ή σοβαρής δερματικής τοξικότητας, κατά τους 2 πρώτους μήνες της θεραπείας |
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Patient with one of the following mastocytosis:
- Cutaneous Mastocytosis
- Not documented Smouldering Systemic Mastocytosis or Indolent Systemic Mastocytosis
- Systemic Mastocytosis with an Associated clonal Hematologic Non Mast cell lineage Disease (SM-AHNMD)
- Mast cell leukaemia (MCL)
- Aggressive systemic mastocytosis (ASM)
2. Previous treatment with any Tyrosine Kinase Inhibitor
3. Patient presenting with cardiac disorders defined by at least one of the following conditions:
- Patient with recent cardiac history (within 6 months) of:
- Acute coronary syndrome
- Acute heart failure (class III or IV of the NYHA classification)
- Significant ventricular arrhythmia (persistent ventricular tachycardia, ventricular fibrillation, resuscitated sudden death)
- Patient with cardiac failure class III or IV of the NYHA classification
- Patient with severe conduction disorders which are not prevented by permanent pacing (atrio-ventricular block 2 and 3, sino-atrial block)
- Syncope without known aetiology within 3 months
- Uncontrolled severe hypertension, according to the judgment of the investigator, or symptomatic hypertension
4. Patient who had major surgery within 2 weeks prior to screening visit
5. Vulnerable population defined as:
- Life expectancy < 6 months
-Patient with < 5 years free of malignancy, except treated basal cell skin cancer or cervical carcinoma in situ
- Patient with any severe and/or uncontrolled medical condition
- Patient with known diagnosis of human immunodeficiency virus (HIV) infection
6. Patient with history of poor compliance or history of drug/alcohol abuse, or excessive alcohol beverage consumption that would interfere with the ability to comply with the study protocol, or current or past psychiatric disease that might interfere with the ability to comply with the study protocol or give informed consent, or institutionalized by court decision
7. Patient with any condition that the physician judges could be detrimental to subjects participating in this study; including any clinically important deviations from normal clinical laboratory values or concurrent medical events
Previous treatment
8. Change in the symptomatic treatment of mastocytosis or administration of any new treatment of mastocytosis within 4 weeks prior to baseline
9. Treatment with any investigational agent within 4 weeks prior to baseline
|
1. Ασθενής με μία από τις ακόλουθες μορφές μαστοκυττάρωσης:
• Δερματική Μαστοκυττάρωση
• Μη τεκμηριωμένη Υφέρπουσα (Λανθάνουσα) Συστηματική Μαστοκυττάρωση ή Βραδέως Εξελισσόμενη («Ανώδυνη») Συστηματική Μαστοκυττάρωση
• Συστηματική Μαστοκυττάρωση με Συνοδό Αιματολογικό Νόσημα Κλωνικού Τύπου Μη Μαστοκυτταρικής Σειράς (SM-AHNMD)
• Μαστοκυτταρική Λευχαιμία (MCL)
• Επιθετική Συστηματική Μαστοκυττάρωση (ASM)
2. Προηγούμενη θεραπεία με οποιονδήποτε αναστολέα κινάσης τυροσίνης (ΤΚΙ)
3. Ασθενής με καρδιακές διαταραχές, οριζόμενες από τουλάχιστον μία από τις ακόλουθες καταστάσεις:
• Ασθενής με πρόσφατο καρδιακό ιστορικό (εντός 6 μηνών):
- Οξέος στεφανιαίου συνδρόμου
- Οξείας καρδιακής ανεπάρκειας (τάξης III ή IV, σύμφωνα με την ταξινόμηση NYHA)
- Σημαντικής κοιλιακής αρρυθμίας (εμμένουσα κοιλιακή ταχυκαρδία, κοιλιακή μαρμαρυγή, ανάνηψη από αιφνίδιο θάνατο)
• Ασθενής με καρδιακή ανεπάρκεια τάξης III ή IV, σύμφωνα με την ταξινόμηση NYHA
• Ασθενής με σοβαρές διαταραχές αγωγιμότητας, οι οποίες δεν αποτρέπονται με μόνιμη βηματοδότηση (κολποκοιλιακός αποκλεισμός 2ου και 3ου βαθμού, φλεβοκομβικός-κολπικός αποκλεισμός)
• Συγκοπή, χωρίς γνωστή αιτιολογία, εντός διαστήματος 3 μηνών
• Μη ελεγχόμενη, σοβαρή υπέρταση, σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή ή συμπτωματική υπέρταση
4. Ασθενής που υποβλήθηκε σε σοβαρή χειρουργική επέμβαση εντός 2 εβδομάδων πριν από την Επίσκεψη Διαλογής
5. Ευάλωτες ομάδες πληθυσμού οριζόμενες ως εξής:
• Ασθενής με προσδόκιμο ζωής < 6 μηνών
• Ασθενής με <5 έτη ελεύθερος κακοήθειας, εκτός από θεραπευμένο βασικοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος ή in situ καρκίνο του τραχήλου της μήτρας
• Ασθενής με οποιαδήποτε σοβαρή ή/και ανεξέλεγκτη παθολογική κατάσταση
• Ασθενής με διαγνωσμένη λοίμωξη από τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV)
6. Ασθενής με ιστορικό ελλιπούς συμμόρφωσης ή ιστορικό κατάχρησης αλκοόλ/ουσιών, ή υπερβολικής κατανάλωσης οινοπνευματωδών ποτών, τα οποία δύνανται να παρέμβουν στην ικανότητα συμμόρφωσής του/της με το πρωτόκολλο ή ασθενής με τρέχουσα ή προηγούμενη ψυχιατρική πάθηση, η οποία θα μπορούσε να παρέμβει στην ικανότητα συμμόρφωσής του/της με το πρωτόκολλο της μελέτης ή την παροχή ενημερωμένης συγκατάθεσης ή ασθενής που έχει εισαχθεί σε ίδρυμα βάσει δικαστικής απόφασης
7. Ασθενής με οποιαδήποτε πάθηση η οποία δύναται, σύμφωνα με την κρίση του ιατρού, να αποβεί επιβλαβής για τους συμμετέχοντες στην παρούσα μελέτη, συμπεριλαμβανομένων όλων των κλινικά ουσιωδών αποκλίσεων από τις φυσιολογικές, κλινικές εργαστηριακές τιμές ή συνυπαρχόντων ιατρικών συμβαμάτων
Προηγούμενη θεραπεία
8. Αλλαγή της συμπτωματικής θεραπείας της μαστοκυττάρωσης ή χορήγηση οποιασδήποτε νέας θεραπείας για τη μαστοκυττάρωση εντός 4 εβδομάδων πριν από τη Βασική Επίσκεψη
9. Θεραπεία με οποιονδήποτε ερευνητικό παράγοντα εντός 4 εβδομάδων πριν από τη Βασική Επίκεψη. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
• Cumulative response by patient*handicap
For all the patients, the response at each study visit (5 visits from week 8 to week 24) will be calculated on each handicap present at Baseline (among pruritus, flushes, Hamilton and FIS).
Week 4 is not considered for the calculation of this response as :
- All patients take anti-histamines between Baseline and week 4 even if they didn’t take such treatment before study entry
- Based on phase II studies, first month of treatment is under efficient
So, from 5 to 20 responses will be calculated by patient : 5 if the patients presents only 1 handicap at Baseline corresponding to the 5 visits and 20 if the patients presents the 4 handicaps at Baseline corresponding to the 4 handicaps * the 5 visits.
|
• Αθροιστική ανταπόκριση ανά αναπηρία*ασθενή
Για όλους τους ασθενείς, η ανταπόκριση σε κάθε επίσκεψη της μελέτης (5 επισκέψεις από την 8η έως την 24η εβδομάδα) θα υπολογιστεί για κάθε αναπηρία που υπήρχε κατά τη Βασική Επίσκεψη (μεταξύ των: κνησμού, εξάψεων, κατάθλιψης κατά Hamilton και κόπωσης κατά FIS).
Η 4η εβδομάδα δεν λαμβάνεται υπόψη για τον υπολογισμό αυτής της ανταπόκρισης επειδή:
- Όλοι οι ασθενείς λαμβάνουν αντιισταμινικά μεταξύ της Βασικής Επίσκεψης και της 4ης Εβδομάδας, ακόμη και αν δεν έλαβαν τέτοια θεραπεία πριν ενταχθούν στη μελέτη
- Με βάση τις μελέτες φάσης II, ο πρώτος μήνας θεραπείας δεν είναι αποτελεσματικός
Επομένως, για κάθε ασθενή θα υπολογιστούν από 5 έως 20 ανταποκρίσεις: 5 αν ο ασθενής παρουσιάζει μόνο 1 αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη, που αντιστοιχεί στις 5 επισκέψεις και 20 αν ο ασθενής παρουσιάζει τις 4 αναπηρίες κατά τη Βασική Επίσκεψη, που αντιστοιχούν στις 4 αναπηρίες πολλαπλασιασμένες επί τις 5 επισκέψεις.
|
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Overall duration of treatment |
| Συνολική διάρκεια της θεραπείας |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Cumulative response on pruritus among patients with the handicap at Baseline
• Cumulative response on OPA score among patients with “severe” or “intolerable” handicap at Baseline
• Quality of Life (QoL) : QLQ-C30 global score, functional scores and symptom scores at each visit
• AFIRMM questionnaire :
- global score
- for each of the 52 items : cumulative response among patients with “severe” or “intolerable” handicap at Baseline
• Cumulative response on micturitions among patients with the handicap at Baseline
• Cumulative response on stools among patients with the handicap at Baseline
• Urticaria Pigmentosa (UP) evaluation at week 12, 24 and then every 12 weeks
|
• Αθροιστική ανταπόκριση του κνησμό μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση των ασθενών στη βαθμολογία της συνολικής αξιολόγησης των ασθενών (OPA) με «σοβαρή» ή «μη ανεκτή» αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Ποιότητα ζωής (QoL): συνολική βαθμολογία QLQ-C30, λειτουργικές βαθμολογίες και συμπτωματικές βαθμολογίες σε κάθε επίσκεψη
• Ερωτηματολόγιο AFIRMM:
- συνολική βαθμολογία
- για κάθε ένα από τα 52 λήμματα: αθροιστική ανταπόκριση των ασθενών με «σοβαρή» ή «μη ανεκτή» αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση για τις ουρήσεις μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αθροιστική ανταπόκριση για τις αφοδεύσεις μεταξύ των ασθενών μεταξύ των ασθενών με αναπηρία κατά τη Βασική Επίσκεψη
• Αξιολόγηση της Μελαγχρωστικής Κνίδωσης (UP) κατά τη 12η και 24η εβδομάδα και στη συνέχεια κάθε 12 εβδομάδες
|
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| As described above |
| Όπως περιγράφεται ανωτέρω |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 60 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Argentina |
| Bulgaria |
| Czech Republic |
| France |
| Germany |
| Hungary |
| India |
| Italy |
| Latvia |
| Mexico |
| Poland |
| Romania |
| Russian Federation |
| Slovakia |
| Ukraine |
| United Kingdom |
| United States |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
End of the trial is defined as last visit of the last patient at week 24.
Possible extension visits will not be taken in consideration for end of trial definition. |
Το τέλος της μελέτης ορίζεται ως η τελευταία επίσκεψη του τελευταίου ασθενούς κατά την εβδομάδα 24.
Οι πιθανές επισκεψεις της φάσης παράτασης δεν λαμβάνονται υπόψη για τον ορισμό του τέλους της μελέτης |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 5 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
Print
