Clinical Trial Results:
A Post Authorization Safety Surveillance Study of Xyntha in Usual Care Settings
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Summary
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EudraCT number |
2008-002456-24 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
22 Aug 2011
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
30 May 2016
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First version publication date |
30 Jul 2015
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
3082B2-4418
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00765726 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
alias: B1831003 | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Pfizer Inc.
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Sponsor organisation address |
235 E 42nd Street, New York, United States, NY 10017
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Public contact |
Pfizer ClinicalTrials.gov Call Center, Pfizer, Inc. , 001 8007181021, ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
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Scientific contact |
Pfizer ClinicalTrials.gov Call Center, Pfizer, Inc. , 001 8007181021, ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
15 Dec 2011
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
22 Aug 2011
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate factor VIII (FVIII) inhibitor development, defined as an inhibitor titer of greater than or equal to (>=)0.6 Bethesda units (BU) using the Nijmegen modification of the Bethesda assay and confirmed by the central laboratory, in subjects treated with Xyntha in usual use.
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Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and in compliance with all International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were followed.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
12 Feb 2009
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
New Zealand: 5
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Worldwide total number of subjects |
12
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
3
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Adults (18-64 years) |
9
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Total number of subjects screened were 14, out of which 12 were enrolled in the study. The study was conducted in New Zealand and United States which started on 12 Feb 2009 and study was terminated by sponsor because the sponsor had ongoing studies collecting similar safety data. | ||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Xyntha | ||||||||||||
Arm description |
Xyntha [moroctocog alfa albumin free cell culture (AF-CC)] administered intravenously (IV) at a dose and frequency prescribed by the treating physician as per local standard of care for up to 2 years. | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Xyntha
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Moroctocog alfa albumin free cell culture (AF-CC)
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Subjects received Xyntha administered IV at a dose and frequency prescribed by the treating physician as per local standard of care for up to 2 years.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Xyntha
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Reporting group description |
Xyntha [moroctocog alfa albumin free cell culture (AF-CC)] administered intravenously (IV) at a dose and frequency prescribed by the treating physician as per local standard of care for up to 2 years. | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Xyntha
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Reporting group description |
Xyntha [moroctocog alfa albumin free cell culture (AF-CC)] administered intravenously (IV) at a dose and frequency prescribed by the treating physician as per local standard of care for up to 2 years. | ||
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End point title |
Percentage of Subjects With Factor VIII (FVIII) Inhibitor Development [1] | ||||||||
End point description |
FVIII inhibitor development was defined as an inhibitor titer of more than or equal to 0.6 Bethesda Units (BU) using the Nijmegen modification of the Bethesda assay and confirmed by the central laboratory. Safety analysis population included all enrolled subjects who had taken at least 1 dose of the study medication.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Month 24 or early withdrawal
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive data was planned to be reported for this endpoint. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline up to 30 days after last dose of study drug.
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Adverse event reporting additional description |
The same event may appear as both an AE and a SAE. However, what is presented are distinct events. An event may be categorized as serious in 1 subject and as nonserious in another, or 1 subject may have experienced both serious, nonserious event during study. EU BR specific AE tables were generated separately as per EU format using latest coding.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Xyntha
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Reporting group description |
Xyntha [moroctocog alfa albumin free cell culture (AF-CC)] administered intravenously (IV) at a dose and frequency prescribed by the treating physician as per local standard of care for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Jul 2008 |
1.Immunogenicity section had revisions related to care of subject that developed inhibitor and the type of assay that the inhibitor testing would be done on.
2.Information addition: Investigator to review the infusion log for evaluation of AEs, SAEs and events of special circumstances.
3.Addition of instruction to safety section that the ‘Investigator must continue to follow subjects after final study visit with ongoing inhibitors until inhibitor resolved or stabilized, which ever occurred first.’
4. Addition of Visit 7 – Follow up call, 30 days after Study Completion, to ask about how the subject is feeling and concomitant medications.
5. Concomitant medications were revised:
-Addition of ‘Immune tolerance induction therapy with other Factor VIII products is not acceptable’.
-Addition of cyclosporins and anti-TNF agents as immunomodulatory therapy that was not permitted. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| The study was discontinued because the sponsor had ongoing studies collecting similar safety data. | |||
