E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pacientes que presenten evidencia de sobrecarga férrica (ferritina sérica ≥1000 ng/ml) entre 6 y 18 meses después de un TPH alogénico (independientemente de la enfermedad subyacente y del régimen de acondicionamiento), que hayan recibido≥ 20 concentrados de hematíes y que no hayan recibido terapia quelante después del TPH |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10065973 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la media de cambio de la ferritina sérica tras 52 semanas de tratamiento con deferasirox, en pacientes con sobrecarga férrica (definida con niveles de ferritina sérica ≥1000 ng/ml y que hayan recibido >20 concentrados de hematíes) después de un TPH alogénico. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluar el perfil de seguridad y la tolerabilidad de deferasirox en los pacientes con sobrecarga férrica tras un TPH alogénico. - Evaluar los cambios en el hierro medular mediante tinción de Perls, en pacientes que dispongan de mielograma basal y final según práctica clínica habitual. - Explorar el potencial de la RMN hepática como método no invasivo de valoración de la sobrecarga de hierro específica de un órgano en un subgrupo de pacientes*. - Evaluar la incidencia de EICH crónica ("limitada" o "extensa", según criterios de Shulman), , la incidencia de infecciones (bacterianas, víricas o fúngicas) y la incidencia de la enfermedad venooclusiva al lo largo del estudio. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pacientes de ambos sexos y de ≥18 años de edad. Pacientes a los que se les haya practicado un TPH alogénico entre los 6 y 18 meses previos a la inclusión. Pacientes que presenten en el periodo de selección un RAN > 1000/mm3 y valores de Ferritina ≥ 1000 ng/mL (los valores de ferritina deben haberse hallado en dos determinaciones separadas por un intervalo de 1 semana). Pacientes que hayan recibido al menos 20 unidades de transfusiones de hematíes o 100mL/kg de hematíes a lo largo de su vida. Pacientes que otorguen su consentimiento informado (previamente a la realización de cualquier procedimiento del estudio). |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Hemosiderosis no relacionada con transfusión. Pacientes con enfermedad maligna activa concomitante. Hepatitis vírica activa conocida o positividad conocida para el VIH. Niveles medios de alanina aminotransferasa (ALT) > 5x ULN. Tratamiento con cualquier quelante del hierro después del TPH alogénico. Hipertensión arterial no controlada. Creatinina sérica >2 ULN o aclaramiento de la creatinina <50 ml/min Proteinuria significativa, con un cociente creatinina/proteínas en la orina >0,5 mg/mg en 2 muestras de segunda micción separadas 1 semana. Historia previa de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro. Enfermedades sistémicas (cardiovascular, renal, hepática, etc.) que puedan impedir al paciente realizar el tratamiento en estudio. Enfermedades psiquiátricas o adicciones que impidan a los pacientes otorgar su consentimiento informado o realizar el tratamiento en estudio. Tratamiento con fármacos sistémicos en investigación en ≤ 4 semanas previas o fármaco tópico en investigación durante los 7 días previos. Cualquier otra enfermedad quirúrgica o médica que pueda alterar de forma significativa la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco (ej: EICH intestinal activa en el momento de inclusión). Historia de incumplimiento de regímenes médicos y pacientes que se consideran potencialmente poco fiables o no colaboradores. Historia de abuso de drogas o alcohol durante los 12 meses previos al inicio del ensayo o evidencia de dichos abusos indicada por análisis de laboratorio realizados durante el período de exploración. Pacientes embarazadas o lactantes o adultos en edad fértil que no emplean un método anticonceptivo eficaz. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Media de cambio de la ferritina sérica, tras 52 semanas en tratamiento con deferasirox, en pacientes con sobrecarga férrica después de un TPH alogénico |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 18 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |