E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
patients atteints d'hépatocarcinome fibrolamellaire non opérable ou en échec du traitement chiruirgical |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10019838 |
E.1.2 | Term | carcinome hépatocellulaire fibrolamellaire |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l'activité anti tumorale du sunitinib |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Évaluer la survie globale et sans progression des patients - Identifier des marqueurs moléculaires prédictifs de réponse au sunitinib chez des patients ayant un hépatocarcinome fibrolamellaire avancé inopérable
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Carcinome fibrolamellaire histologiquement prouvé non opérable d'emblée ou en rechute non opérable. - Absence de traitement anti-cancéreux concomitant. - Stade localement avancé ou inopérable (tumeur en rechute non opérable ou métastatique sans indication chirurgicale). - Tissu histologique disponible (biopsies ou pièces opératoires antérieures). - Maladie mesurable définie par au moins une lésion pouvant être mesurée dans au moins une dimension comme étant = 20 mm par des techniques conventionnelles ou = 10 mm par scanner spiralé dans les 28 jours avant le début du traitement. - Age > 18 ans. - État général compris entre 0 et 2 selon les critères de l'OMS. - Adéquation des fonctions hématologique (neutrophiles 1500/mm3, plaquettes 100 000/mm3), hépatique (ASAT et ALAT 2,5N, PAL 5N, bilirubine totale = 1,25N), et rénale (clearance de la créatinine = 60 ml/min). - Les patientes femmes doivent être ménopausées, castrées chirurgicalement ou accepter d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée du traitement et pendant au moins 3 mois après la fin du traitement. Toutes les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 72 heures précédant le début du traitement. Les patientes ne doivent pas être enceintes ou en train d'allaiter. Les patients hommes et leurs partenaires doivent être stériles chirurgicalement ou accepter d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée du traitement et pendant au moins 3 mois après la fin du traitement. La définition d'une contraception efficace est laissée au jugement de l'investigateur. - Consentement éclairé recueilli. - Affiliation à un régime de sécurité sociale (bénéficiaire ou ayant droit) ou bénéficiant de la CMU. - Patient ayant eu un examen médical préalable avec une échographie cardiaque
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Hypersensibilité au sunitinib ou à l'un de ces excipients - Contre-Contre-indication au sunitinib, notamment d'ordre vasculaire, incluant hypertension artérielle non contrôlée, antécédent d'accident vasculaire cérébral dans les 12 mois précédent l'inclusion, pathologie cardiaque instable malgré traitement dans les 12 mois précédent l'inclusion, infarctus du myocarde dans les 12 mois précédent l'essai, syndrome hémorragique actif ou traitement anti-coagulant. - Autre co-morbidité sévère ou non contrôlée compromettant la participation à l'étude : diabète ou infection sévère non contrôlée, insuffisance cardiaque ou respiratoire sévère, dysfonctions hépatique ou rénale chroniques, ulcère gastro-duodénal actif (liste non exhaustive). - Métastases cérébrales connues. Un scanner cérébral n'est pas nécessaire dans le bilan initial en l'absence de signes cliniques. - Antécédent de cancer antérieur ou concomitant, à l'exception d'un cancer in situ du col de l'utérus, ou d'un carcinome baso-cellulaire. - Patient actuellement inclus dans un autre essai thérapeutique. - Utilisation d'un agent en cours d'investigation dans les 4 semaines précédentes
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Critère principal d'évaluation d'efficacité : taux de réponse objectif au sunitinib selon les critères RECIST Critères secondaires d'efficacité : - Taux de réponse objectif au sunitinib selon des critères radiologiques (densité scannographique tumorale, % de nécrose tumorale, vascularisation tumorale). Taux de survie globale et sans progression (notamment à 6 mois et à 1 an) par la méthode de Kaplan-Meier. Corrélation de l'expression de biomarqueurs avec la réponse objective au sunitinib.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 10 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |