E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Enfant présentant un hyperinsulinisme congénital et sensible à la sandostatine. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10061211 |
E.1.2 | Term | Hyperinsulinisme congénital |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Remplacer le traitement par Sandostatine trois injections sous-cutanées quotidienne par une injection intra -musculaire par mois de Sandostatine LP,chez les enfants suivis pour Hyperinsulinisme et sensible à la sandostatine. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Améliorer le confort de vie des enfants traités pour hyperinsulinisme résistant au diaxoide en administrant une seule injection IM de sandostatine par mois,évitant trois injections sous-cutanées toutes les huit heures. Améliorer l'effiavité de la prise en charge médicale des patients car la sandostatine LP permet une concentration de sandostatine plasmatique constante contrairement par rapport à la forme immédiate qui est trés dépendante de l'horaire des injections sous-cutanées.Diminuer encore davantage les indications de pancréatectomie subtotale. Améliorer le confort de vie des enfants traités pour hyperinsulinisme résistant au diaxoide en administrant une seule injection IM de sandostatine par mois,évitant trois injections sous-cutanées toutes les huit heures. Améliorer le confort de vie des enfants traités pour hyperinsulinisme résistant au diaxoide en administrant une seule injection IM de sandostatine par mois,évitant trois injections sous-cutanées toutes les huit heures.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Patients de 6 mois à 16 ans ayant un examen médical préalable dont les critéres cliniques et biologiques ,diagnostique de HI isolés définis par des hypoglycémie(< à 3mmol/l de façon récurrente et d'horiaires anarchiques ,répondant à l'injection sous-cutanée de 1 mg de glucagon-normalisation de la glycémie > à 5 mmol/l apré 15 mn,avec des insulinémies veineuses non nulle.) Patient traités par sandostatine immédiate avecx un cycle de glycémie de 24 heures normal.(glycémie> ou= à 3 mmol/l avant et une heure aprés quatre repas,à minuit et à quatre heure du matin. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Patients dont les parents refusent l'essai de ce traitement ou refus du patient lui-même. Patients présentant une lithiase vésiculaire avant l'étude qui n'a pas disparu sous Ursolvan. Patients n'ayant pas de couverture sociale. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
critére de jugement principal :profil glycémique. critére secondaire:évaluation des sludge vésiculaires ,évaluation de la qualité de vie. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |