E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated | |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Information not present in EudraCT |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Valutare l’efficacia della somministrazione di aminaftone (2-idrossi-3-naftoidrochinone-2-p-aminobenzoato, AMNA) sul fenomeno di Raynaud e sulla funzione endoteliale nella Sclerosi Sistemica (SSc).
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Variazione rispetto al basale dello score del f. di Raynaud al giorno 84 -Variazione rispetto al basale del dolore secondario a f. di Raynaud al giorno 84 -Variazione rispetto al basale della durata media degli attacchi di f. di Raynaud al giorno 84 -Gravita' di malattia valutata tramite questionari standardizzati (Sclerodermia Health Assesment Questionnaire) -Valutazione dello stato di salute tramite SF-36 -Efficacia dell’AMNA sulla guarigione/prevenzione delle complicanze vascolari della malattia (ulcere digitali). -Variazione rispetto al basale della funzione endoteliale tramite PAT al giorno 84 - Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di molecole di adesione (ICAM-1, VCAM-1, ELAM-1) e di endotelina 1 (ET-1) -Valutazione del danno danno endoteliale attraverso il dosaggio della trombomodulina (TM) circolante e delle concentrazioni sieriche del fattore di von Willembrand (vWF).
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pazienti affetti da SSc, con diagnosi di sclerodermia posta secondo i criteri classificativi proposti dall’American College of Rheumatology in terapia stabile da almeno 2 mesi con vasodilatatori e antiaggreganti/anticoagulanti, con un numero di attacchi di fenomeno di Raynaud superiore a > 21 episodi settimana, di eta' > 18 anni e che abbiano fornito il consenso informato allo studio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
-Deficit di Glucosio 6 Fosfato Deidrogenasi (G6PDH) -Terapia con antagonisti recettoriali dell’endotelina-1 -Pazienti con ipertensione polmonare -Pazienti in terapia con AMNA* -Pazienti in terapia con statine -Pazienti in terapia con steroidi a medie-alte dosi (deltacortene 12.5 mg/die). -Pazienti in terapia con immunosoppressori -Pazienti con ischemia critica -Pazienti arruolati per altri trial clinici -Donne in gravidanza -Donne in menopausa in terapia ormonale sostitutiva |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) | |
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
Analisi dei dati con test sequenziali |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 1 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 7 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 7 |