Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43865   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7286   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2008-004612-12
    Sponsor's Protocol Code Number:0811601
    National Competent Authority:France - ANSM
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Ongoing
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2008-11-14
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
    A.2EudraCT number2008-004612-12
    A.3Full title of the trial
    Existe t-il une sensibilité accrue à l’hormone de croissance chez les enfants présentant un syndrome de Prader-Willi ?
    A.4.1Sponsor's protocol code number0811601
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorCHU TOULOUSE
    B.1.3.4CountryFrance
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name genotonorm
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderPfizer
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationFrance
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameGENOTONORM
    D.3.4Pharmaceutical form Injection*
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeproduit par une souche génétiquement modifiée d'Escherichia coli
    D.IMP: 2
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name omnitrope
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderSandoz
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationFrance
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameOMNITROPE
    D.3.4Pharmaceutical form Injection*
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeproduit par une souche génétiquement modifiée d'Escherichia coli
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    - syndrome de Prader-Willi
    - déficit en hormone de croissance
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10036476
    E.1.2Term Prader-Willi syndrome
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    L’objectif primaire est d’évaluer la sensibilité à GH in vivo chez les enfants présentant un syndrome de Prader-Willi (SPW) qui vont démarrer un traitement par hormone de croissance (GH), en comparaison avec des enfants présentant un déficit en GH, en mesurant les taux circulants d’IGF-1 sur une période de 12 mois. Cette étude sera réalisée dans le contexte du centre de référence et des centres associés
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    - évaluer la sensibilité à l’insuline in vivo chez les enfants qui présentent un SPW et la comparer à celle d’enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD)
    - comparer sensibilité à GH et sensibilité à l’insuline in vivo chez les patients SPW et GHD
    - comparer les taux circulants de ghreline et d’apeline chez ces mêmes patients.
    - étudier le mécanisme de la sensibilité hormonale (GH, insuline, IGF-1, ghreline, apeline) sur des cellules de patients présentant un SPW et de témoins (fibroblastes et adipocytes).
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Pour les enfants SPW
    - Enfant de sexe féminin ou masculin d’âge > ou = à 1 an
    - Enfant naïf de traitement par GH et devant débuter un traitement par GH
    - Enfant couvert par un régime de sécurité sociale ou équivalent
    - Signature du consentement éclairé par l’un des deux titulaires de l’autorité parentale
    Pour les enfants GHD :
    - Enfant de sexe féminin ou masculin d’âge > ou = à 1 an
    - Enfant apparié pour l’âge (+/- 1 an) et pour le sexe par rapport au groupe SWP
    - Enfant présentant un déficit en GH* défini par :
    des critères auxologiques de taille (taille <-2 DS)
    des critères de vitesse de croissance (vitesse de croissance <-1 DS sur la dernière année)
    2 tests de stimulation pharmacologique de GH avec pic GH max < 20 mUI/L,
    - Enfant naïf de traitement par GH et devant débuter un traitement par GH
    - Enfant couvert par un régime de sécurité sociale ou équivalent
    - Signature du consentement éclairé par l’un des deux titulaires de l’autorité parentale
    * Le déficit en GH peut être isolé ou associé à un ou plusieurs autres déficits hormonaux : déficit en TSH, déficit en ACTH, déficit en LH-FSH,déficit en prolactine. Les enfants GHD pourront donc recevoir d’autre traitements associés à l’hormone de croissance (voir chapitre VII). Compte-tenu du fait que les enfants pré-pubères doivent être inclus, les traitements pour traiter le déficit en LH-FSH ne seront pas autorisés pendant l'étude.
    Pour les enfants témoins :
    -Enfant de sexe féminin ou masculin d’âge > ou = à 1 an
    - Enfant apparié pour l’âge (+/- 1 an) et pour le sexe par rapport au groupe SPW
    - Enfant hospitalisé à l’hôpital des enfants du CHU de Toulouse pour une intervention chirurgicale programmée
    - Enfant couvert par un régime de sécurité sociale ou équivalent
    - Signature du consentement éclairé par l’un des deux titulaires de l’autorité parentale
    E.4Principal exclusion criteria
    Pour les enfants SPW et GHD
    - Enfant présentant une contre-indication à la prise de l’hormone de croissance : cartilage de croissance soudé, pathologie tumorale en cours d’évolution, corticothérapie (non substitutive), allergie connue au solvant , diabète mal équilibré
    - Enfant présentant une hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients de Genotonorm® ou Omnitrope®
    - Enfant présentant une obésité sévère (définie par un rapport poids/taille > 200%)
    - Enfant présentant des signes cliniques ORL (ronflements associés à une hypertrophie des végétations adénoïdes et/ou des amygdales)
    - Enfant présentant des signes cliniques évoquant une pathologie respiratoire du sommeil (ronflements nocturnes, pauses respiratoires pendant le sommeil)
    - Titulaire de l’autorité parentale sous tutelle, curatelle ou sous sauvegarde de justice
    - Participation à une autre étude simultanément à celle-ci
    Pour les enfants SPW ayant une biopsie :
    - enfant présentant une hypersensibilité aux anesthésiques locaux à liaison amide
    - enfant présentant une hypersensibilité aux composants du pansement Emlapatch®
    - enfant présentant une hypersensibilité à l’un des composants de la lidocaïne aguettant sans conservateur®
    - enfant présentant une porphyrie
    - enfant présentant une méthémoglobinémie congénitale
    -enfant présentant une contre-indication à l’Entonox® (Meopa) :patients nécessitant une ventilation en oxygène pur, Hypertension intracrânienne, Toute altération de l'état de conscience, empêchant la coopération du patient, Pneumothorax, Bulles d'emphysème, Embolie gazeuse, Accident de plongée, Distension gazeuse abdominale, Patient ayant reçu récemment un gaz ophtalmique (SF6, C3F8, C2F6) utilisé dans la chirurgie oculaire tant que persiste une bulle de gaz à l'intérieur de l'oeil et au minimum pendant une période de 3 mois. Des complications postopératoires graves peuvent survenir en rapport avec l'augmentation de la pression intraoculaire, Traumatisme facial intéressant la région d'application du masque
    Pour les enfants témoins :
    - pathologie chronique dans laquelle une anomalie de croissance serait impliquée
    - autres anomalies hormonales
    - enfants recevant un traitement au long cours, corticothérapie en particulier, pouvant interférer avec la sensibilité à GH ou à l’insuline
    - Titulaire de l’autorité parentale sous tutelle, curatelle ou sous sauvegarde de justice
    - Participation à une autre étude simultanément à celle-ci
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Critère principal
    Comparaison des variations quantitatives des taux circulants d’IGF-1 au cours de la première année sous GH entre les enfants SPW et les GHD.
    La variation quantitative des taux d’IGF-I est le meilleur critère biologique d’évaluation de la sensibilité à GH (26,27).
    Critères secondaires
    - Analyser dans le cadre de la sensibilité à GH, les variations quantitatives des taux circulants de la protéine de liaison 3 des IGFs (IGFBP-3) (28) et de la protéine de liaison de GH (GHBP) (29) et les variations des paramètres quantitatifs de la composition corporelle (valeurs absolues et relatives de la masse maigre, de la masse grasse, et de la masse osseuse, évaluées par absorptiométrie biphotonique) (30,31).
    - Comparer in vivo la sensibilité à l’insuline dans les 2 groupes de patients au moyen de la glycémie, de l’insulinémie à jeun et de l’hyperglycémie provoquée par voie orale (HGPO). L’homéostasie minimum model (HOMA IR) (32) est le test reconnu et le plus utilisé chez l’enfant pour évaluer simplement la sensibilité à l’insuline. Ce test est bien corrélé aux résultats du clamp euglycémique hyperinsulinémique qui reste la méthode de référence mais qui reste très lourde à réaliser surtout chez l’enfant. Les modifications de l’HGPO sous GH pourraient être aussi une indication de la sensibilité à l’insuline. En effet il est connu que sous GH les taux de glycémie et surtout d’insulinémie augmentent, la comparaison des variations sous traitement par GH dans les deux catégories de patients pourra être intéressante dans ce cadre là (33-36).
    - Comparer l’évolution des taux circulants de ghreline et d’apeline, sous traitement par GH. Les taux circulants de ghreline sont inversement corrélés aux taux d’insuline et reflètent la sensibilité à l’insuline. En ce qui concerne l’apeline, des données préliminaires de notre équipe (P. Valet, M. Tauber) suggèrent une régulation particulière de l’apeline, adipokine récemment décrite impliquée dans la sensibilité à l’insuline (23,24).
    - Evaluer la sensibilité à GH et à l’insuline in vitro sur des fibroblastes cutanés et des adipocytes sous cutanés obtenus par biopsie. Les données obtenues sur les 15 biopsies d’enfants SPW seront comparées à celles obtenues chez 15 témoins. Des tests biologiques évalueront les réponses cellulaires aux hormones (capacité lipolytique activation du transport de glucose, activation des cascades de signalisation en aval du récepteur de GH, JAK STAT, MAP Kinases, PI3 Kinase...). Ces études seront associées à des études d’expression de gènes sur les mêmes matériels biologiques (adipokines, récepteurs de GH, d’insuline, certains enzymes des voies de signalisation). Les méthodes utilisées sont détaillées en annexe et dans les publications de l’équipe.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety No
    E.6.5Efficacy No
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    physiopathologie
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) Yes
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised Information not present in EudraCT
    E.8.1.2Open Information not present in EudraCT
    E.8.1.3Single blind Information not present in EudraCT
    E.8.1.4Double blind Information not present in EudraCT
    E.8.1.5Parallel group Information not present in EudraCT
    E.8.1.6Cross over Information not present in EudraCT
    E.8.1.7Other Information not present in EudraCT
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Information not present in EudraCT
    E.8.2.2Placebo Information not present in EudraCT
    E.8.2.3Other Information not present in EudraCT
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned21
    E.8.5The trial involves multiple Member States No
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    la fin de l'essai correspond à la dernière visite du dernier patient inclus
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Yes
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) No
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others Yes
    F.3.3.7.1Details of other specific vulnerable populations
    enfants
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state95
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2008-11-06
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2008-10-21
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusOngoing
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

    European Medicines Agency © 1995-Sat Apr 27 05:41:55 CEST 2024 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    EMA HMA