E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Traitement du syndrome thoracique aigu (STA) |
|
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10051835 |
E.1.2 | Term | Drepanocytose |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Comparer l'efficacité de l'apport exogène de 40ppm de NO inhalé par rapport à un gaz placebo (azote, N2) sur le besoin en transfusion sanguine chez les enfants drépanocytaires avec syndrome thoracique aigu. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Comparer entre le bras NO inhalé et bras placebo (N2) l'évolution de l'oxygénation, le besoin en antalgiques, le délai de transfusion et la quantité totale de sang transfusé, la durée d'hospitalisation, enfin la tolérance du traitement par le NO inhalé.
Comparer entre le bras NO inhalé et bras placebo (N2) l'évolution de l'oxygénation, le besoin en antalgiques, le délai de transfusion et la quantité totale de sang transfusé, la durée d'hospitalisation, enfin la tolérance du traitement par le NO inhalé.
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Examen médical préalable - Enfant de 1-18 ans non révolu drépanocytaire homozygote SS ou équivalent (double hétérozygote Sß0thal) dont le poids est 65 kg. - Présentant un syndrome thoracique aigu sévère défini par la survenue d'une tachypnée (fréquence respiratoire normale pour l'âge >2DS), ou d'une gêne respiratoire, et/ou d'une toux, et/ou de douleurs thoraciques, et d'une fièvre supérieure à 38°C, avec la présence d'opacités alvéolaires radiologiques à type de condensation. - Hypoxémie définie par une SpO2 < 92% sous air - Consentement signé par les titulaires de l'autorité parentale, après information préalable par un des médecins du centre de drépanocytose. - Accord de participation de l'enfant, après information préalable s'il est apte à exprimer sa volonté. - Titulaire de l'autorité parentale affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire de la CMU.
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
- Détresse respiratoire aiguë définie par une polypnée, une SpO2 <92% malgré un débit d'oxygène >5L/min par lunettes nasales ou par masque à haute concentration (FiO2 >40%), et/ou des signes de fatigue respiratoire (sueurs, altération de la conscience, PaCO2 > 60mmHg) qui nécessite le transfert de l'enfant dans l'unité de surveillance continue ou de réanimation pédiatrique pour échange transfusionnel ou intubation trachéale et ventilation mécanique. - Crise d'asthme aiguë isolée qui nécessite l'inhalation d'agents beta-adrénergiques et une corticothérapie p.os ou i.v. - Accident vasculaire aigu associé (thrombose cérébrale, priapisme) qui nécessitent un échange transfusionnel immédiat - Anémie aiguë définie par une diminution de l'hémoglobine >20% par rapport à l'hémoglobine de base (soit une Hb <6,4g/L pour une Hb de base à 8g/dL). [Dans les deux études de la Collaborative Study of Sickle Cell Disease,39, 40 la diminution moyenne de l'hémoglobine est de 10% par rapport à une Hb de base entre 7,5 et 8,5g/dL] - Programme d'échanges transfusionnels - Hypersensibilité au monoxyde d'azote - les patients présentant un défaut cardio-vasculaire rare dans lequel l'oxygénation systémique dépend entièrement d'un shunt droit-gauche extra-pulmonaire, l'administration de INOmax peut diminuer le flux sanguin de droite à gauche, ce qui peut être fatal dans cette situation. - Patient inclus précédemment dans le protocole - Patient participant à un autre essai clinique concomitant sur d'autres médicaments ou conduites thérapeutiques. - Titulaire de l'autorité parentale non affilié à un régime de sécurité sociale ou ne bénéficiant pas de la CMU.
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Critère principal d'évaluation: Sera défini par la nécessité ou non de transfusion. Les critères de transfusion seront donc très stricts : persistance ou majoration des signes respiratoires (tachypnée, signes de lutte, douleurs thoraciques, toux) et d'une oxygéno-dépendance définie par une SpO2<92% sous air . ¦ Critères d'évaluation secondaire : seront : 1) le nombre de transfusions et la quantité totale de sang transfusé ; 2) les besoins en antalgiques notamment la dose cumulée de morphine nécessaire ; 3) la durée du traitement par NO inhalé ; 4) la durée de l'oxygénothérapie.
|
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
| |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |