E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Esclerosis Lateral Amiotrofica |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10002026 |
E.1.2 | Term | Amyotrophic lateral sclerosis |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la eficacia del carbonato de litio sobre el cambio en la progresión de la incapacidad funcional en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica;
Para la evaluación de la fase I se utilizará la valoración las pruebas musculares (MMT) (se valorarán 20 grupos musculares con el paciente en posición sentada, de acuerdo a la escala de cinco grados del Medical Research Council). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Definir la dosis más beneficiosa de carbonato de litio en la esclerosis lateral amiotrófica. Evaluar los efectos del carbonato de litio sobre: - la supervivencia de los pacientes - la calidad de vida - la función respiratoria -la progresión del índice neurofisiológico de De Carvalho Evaluar la seguridad del carbonato de litio en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
Hay un subestudio genético "Estudio del Gen SOD 1" En los pacientes participantes en el estudio. Versión 4 del 18 de Diciembre del 2008 OBJETIVOS DEL SUBESTUDIO - Realización del seguimiento de los genes conocidos actualmente implicados en casos con ELA familiar y esporádica (SOD1; TARDBP; Setx) |
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E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Hombre /mujer adulto (rango 18-85 años de edad); 2. Paciente con diagnóstico probable o definitivo de Esclerosis Lateral Amiotrófica según los criterios del Escorial revisados , 3. Paciente con una evolución de la enfermedad entre 6 y 60 meses 4. Escala de Puntuación FuncionAL RALS-FRS mayor de 30 5. El paciente deberá haber sido tratado con medicación para la ELA (riluzol) durante al menos 2 meses antes del estudio 6. CVF < o = 50% |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Paciente traqueostomizado o con ventilación no invasiva durante más de 16 horas al día. 2. Enfermedades sistémicas graves 3. Insuficiencia hepática, renal o cardíaca confirmada 4. Imposibilidad de localización o contacto 5. Embarazo 6. Diagnostico de demencia. 7. Paraproteinemia en la inmunoelectroforesis; disfunción tiroidea,diabetes; 8. Incapacidad para otorgar el consentimiento informado escrito (con la asistencia del cónyuge si es necesario) 9. Haber suspendido el riluzol 10. Hipotiroidismo 11. Diabetes mellitus 12. Enfermedad de Parkinson o temblor esencial. 13. Participar simultáneamente en otro ensayo clinico. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Evaluar la eficacia del carbonato de litio sobre el cambio en la progresión de la incapacidad funcional en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica;
Para la evaluación de la fase I se utilizará la valoración las pruebas musculares (MMT) (se valorarán 20 grupos musculares con el paciente en posición sentada, de acuerdo a la escala de cinco grados del Medical Research Council). |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El final del ensayo coincidirá con la última visita del último paciente incluido |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |