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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   42758   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7042   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).


    Phase 1 trials conducted solely in adults and that are not part of an agreed PIP are not public in the EU CTR (refer to European Guidance 2008/C 168/02   Art. 3 par. 2 and   Commission Guideline 2012/C 302/03,   Art. 5) .

    Clinical Trials marked as "Trial now transitioned" were transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 and can be further followed in the Clinical Trial Information System  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2008-006054-17
    Sponsor's Protocol Code Number:AC-055B201
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2009-04-01
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2008-006054-17
    A.3Full title of the trial
    Estudio multicéntrico, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Macitentan en pacientes con Fibrosis Pulmonar Idiopática.

    A double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, parallel group study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of macitentan in patients with idiopathic pulmonary fibrosis.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    MUSIC
    A.4.1Sponsor's protocol code numberAC-055B201
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorActelion Pharmaceuticals Ltd.
    B.1.3.4CountrySwitzerland
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameMacitentan
    D.3.2Product code ACT-064992
    D.3.4Pharmaceutical form Tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNMacitentan
    D.3.9.1CAS number 441798-33-0
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number10
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboTablet
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Macitentan en pacientes con Fibrosis Pulmonar Idiopática.
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 9.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10021240
    E.1.2Term Idiopathic pulmonary fibrosis
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Demostrar que macitentan modifica positivamente la capacidad vital forzada (FVC) en comparación con placebo en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (IPF).
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    • Evaluar el efecto de macitentan en el tiempo hasta el empeoramiento de la enfermedad o el fallecimiento en pacientes con IPF.
    • Evaluar la seguridad y tolerabilidad de macitentan en esta población de pacientes.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Firma del consentimiento informado.
    2. Hombres o mujeres mayores de 18 años (las mujeres con potencial reproductivo deberán utilizar un método anticonceptivo fiable).
    3. Diagnóstico de IPF en los 3 años anteriores a la aleatorización, comprobado según los criterios de la conferencia de consenso de la American Thoracic Society (ATS) / European Respiratory Society (ERS), con una biopsia pulmonar quirúrgica.
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Enfermedad pulmonar intersticial debida a condiciones distintas a la IPF.
    2. Presencia de reticulado en panal de abeja (HC) extenso en el escáner Basal de tomografía computerizada de alta resolución (HRCT) realizado en los 3 meses previos a la aleatorización.
    No se permitirá la inclusión del paciente en el estudio si el HC ocupa más del 5% del parénquima en 3 o más de las 6 zonas (es decir, pulmón derecho e izquierdo observado al nivel de la carina traqueal, venas pulmonares inferiores y 1 cm por encima de la cúpula diafragmática) independientemente de si la invasión es uni o bilateral.
    3. Enfermedad concomitante grave que limite la esperanza de vida a menos de un año
    4. Enfermedad pulmonar restrictiva severa: con capacidad vital forzada (FVC) <50% de la teórica, o menor de 1,2 litros.
    5. Capacidad de difusión pulmonar del monóxido de carbono (DLCO) <30% de la teórica.
    6. Volumen residual &#61619;120% del teórico.
    7. Enfermedad pulmonar obstructiva con volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1/FVC) < 0.70.
    8. Mejoría mantenida documentada en pacientes con IPF hasta 12 meses previos a la aleatorización con o sin tratamiento específico para la IPF.
    9. Infección pulmonar o del tracto respiratorio alto reciente (hasta 4 semanas previas a la aleatorización).
    10. Empeoramiento agudo o crónico (diferente a la disnea) que limita la capacidad de cumplir con los requerimientos del estudio (ej. Pruebas de función pulmonar, PFTs).
    11. Insuficiencia cardíaca crónica de clase III/IV de la NYHA, o fracción de eyección del ventrículo izquierdo <25%.
    12. Alteración hepática moderada a severa, es decir, Clase B o C de Child-Pugh.
    13. Aclaramiento de creatinina estimado < 30 mL/min.
    14. ALT/SGPT y/o AST/SGOT séricas >1,5 veces el límite superior de los rangos normales (ULN).
    15. Hemoglobina < 75% del límite inferior de los rangos normales.
    16. Presión arterial sistólica < 100 mmHg.
    17. Embarazo o lactancia.
    18. Dependencia actual de drogas o alcohol.
    19. Tratamiento crónico con los siguientes fármacos (en las 4 semanas previas a la aleatorización):
    ­- Corticoides orales (>20 mg/día de prednisona o equivalente).
    ­- Inmunosupresores o fármacos citotóxicos incluyendo ciclofosfamida y azatioprina.
    ­- Fármacos antifibróticos incluyendo pirfenidona, D-penicilamina, colchicina, bloqueadores del factor de necrosis tumoral (TNF&#61537;), imatinib, e interferón &#61543;.
    ­- Uso crónico de N-acetilcisteína prescrito para IPF (>600 mg/día).
    20. Anticoagulantes orales diferentes de los indicados para una enfermedad trombótica venosa o arterial en las 4 semanas previas a la aleatorización.
    21. Tratamiento con antagonistas del receptor de la endotelina (ERAs) en las 4 semanas previas a la aleatorización.
    22. Participación previa en el estudio BUILD 3 (Bosentan Use in Interstitial Lung Disease) en los 6 meses previos a la aleatorización.
    23. Tratamiento sistémico en las 4 semanas previas a la alatorización con ciclosporina A o tacrolimus, everolimus, sirolimus (calcineurina o inhibidores de los objetivos de la rapamicina en mamíferos [mTOR] ).
    24. Tratamiento con inductores del citocromo P450 3A (CYP3A) en las 4 semanas previas a la aleatorización.
    25. Hipersensibilidad conocida a fármacos de la misma clase que el fármaco del estudio, a alguno de sus excipientes.
    26. Tratamiento programado, o tratamiento con otro fármaco en investigación en las 4 semanas previas a la aleatorización.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Objetivo principal
    Modificación de la FVC desde el momento basal hasta el final del Periodo 1.
    Se espera detectar una diferencia media respecto al grupo placebo de al menos 0,1 litros. Este parámetro se espera que se distribuya de forma normal con una desviación estándar de 0,2 litros.

    Objetivo secundario
    Tiempo hasta la aparición de un empeoramiento de la enfermedad o fallecimiento hasta la EOS.
    El empeoramiento de la enfermedad se define como (i) empeoramiento de las PFTs o (ii) descompensación respiratoria aguda de la IPF.
    (i) El empeoramiento de las PFTs (confirmadas por dos pruebas, separadas al menos 4 semanas), se define con la ocurrencia de los dos criterios siguientes:
    &#61656; Descenso en comparación con el valor basal &#61619;10% de la FVC (en valores absolutos, ej. Litros),
    y
    &#61656; Descenso en comparación con el valor basal &#61619;15% en DLCO (en valores absolutos, ej. mL&#61485;mmHg-1&#61485;min-1)

    Si un paciente no consigue completar las PFTs en una visita planificada debido al empeoramiento de la IPF se considerará que tiene un empeoramiento de las PFTs si este hecho no lo invalidan los resultados de las pruebas que se realicen en la visita de seguimiento y en ausencia de una causa intercurrente identificada (infección pulmonar).
    (ii) La descompensación respiratoria aguda de la IPF se define como:
    Un deterioro rápido e inexplicable del estado del paciente, en el periodo de 4 semanas con un aumento de la dificultad respiratoria que requiere suplemento de oxígeno &#61619; 5 litros/min, para mantener una SaO2 &#61619; 90% o una PaO2&#61619; 55 mmHg (a nivel del mar) o de 50 mmHg (elevada altitud).

    Una exacerbación aguda documentada de la IPF será considerada como un evento, independientemente de los resultados de cualquier PFTs en el seguimiento o su resultado fatal.
    Los pacientes que son trasplantados (sin un empeoramiento anterior de la enfermedad documentado), o que retiran su consentimiento, o bien aquellos que se pierden para su seguimiento antes de la EOS, serán considerados como datos censurados.

    Objetivos exploratorios
    • Tiempo hasta el fallecimiento (por todas las causas) hasta la EOS.
    • Tiempo hasta la aparición de un empeoramiento de la enfermedad hasta la EOS.
    • Aparición de empeoramiento de la enfermedad o fallecimiento al final del Periodo 1.
    • Índice de disnea transitorio (TDI) al final del Periodo 1 y en la visita EOS.
    • Mejoría en TDI en al menos 1 unidad al final del Periodo 1 y en el EOS.
    • Modificación desde la situación basal hasta los 4 meses, 8 meses, final del Periodo 1, EOT, y EOS en las PFTs (FEV1, FVC, DLCO).
    • Modificación desde la situación basal hasta el Mes 4, fin del periodo 1, EOT, y EOS en la calidad de vida evaluada mediante el cuestionario abreviado (SF-36) en sus dominios individuales y el resumen de las puntuaciones.
    • Modificación desde la situación basal hasta el Mes 4, fin del Periodo 1, EOT, y EOS en el Índice fisiológico compuesto (CPI).
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned5
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA17
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    El EOS tendrá lugar cuando el último paciente aleatorizado, que no haya abandonado prematuramente el estudio, haya completado el Periodo 1 más 1 año
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years3
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero Information not present in EudraCT
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) Information not present in EudraCT
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) Information not present in EudraCT
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Information not present in EudraCT
    F.1.1.5Children (2-11years) Information not present in EudraCT
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Information not present in EudraCT
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state25
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 64
    F.4.2.2In the whole clinical trial 156
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    A aquellos pacientes en los que se finalice el estudio según lo programado y para los que el tratamiento con macitentan pudiera ser beneficioso, se considerará ofrecerles participar en un estudio de extensión abierto (independiente de este protocolo)
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2009-05-20
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2009-05-08
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2011-06-30
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    The status of studies in GB is no longer updated from 1.1.2021
    For the UK, as from 1.1.2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
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    EMA HMA