E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Esclerosis Lateral Amiotrófica |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10002026 |
E.1.2 | Term | Amyotrophic lateral sclerosis |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal del ensayo es investigar el efecto de la adición, al tratamiento habitual en la ELA, de carbonato de litio comparado con el placebo en la modificación del fallo terapéutico. Éste queda definido como el porcentaje del sumatorio de pacientes que fallecen y/o se les instaura VMI por traqueotomía, y/o precisan de VMNI continua durante el seguimiento. Es por tanto una variable combinada, que será positiva si uno o más de los eventos definidos tiene lugar, y será negativa cuando |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Serán objetivos secundarios: Determinar el efecto del Carbonato de Litio en la modificación de la progresión del déficit neurológico en el grupo tratado con Riluzole y litio con respecto al grupo tratado con Riluzole y placebo, mediante evaluación de la función pulmonar, escalas de evaluación funcional (ALSFRS-R) (18), recientemente validada en castellano (Salas Campos y colaboradores, Neurología 2008;23(10):725-875) y medida de fuerza muscular mediante el balance muscular estandarizado según la escala Medical Research Council (MRC) utilizando un protocolo estandarizado con visitas prospectivas. Se evaluará además la tolerancia, seguridad y perfil de efectos secundarios de la adición de carbonato de litio al tratamiento habitual en pacientes con ELA. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Hombres o mujeres Edad comprendida entre 18 y 85 años, ambos inclusive. Diagnóstico de ELA probable o definitiva Tiempo de evolución, previo a la aleatorización, menor de 3 años desde el inicio de los síntomas atribuibles a la enfermedad Capacidad Vital Forzada (CVF) mayor del 60% del valor normal Tratamiento con riluzole de manera regular durante, al menos, 60 días antes de la incorporación al estudio Mujeres en fase de postmenopausia, al menos durante un año, o con incapacidad quirúrgica de embarazo (histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral), o que utilicen de manera adecuada métodos anticonceptivos durante la duración del estudio y en los tres meses después de suspender el tratamiento Pacientes capaces de proporcionar un documento de consentimiento informado, de acuerdo con los requisitos legales Sujetos capaces, a juicio del investigador, de cooperar con las visitas de seguimiento, las exploraciones clínicas y complementarias propuestas. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Pacientes sometidos a ventilación mecánica invasiva (VMI) o ventilación mecánica no invasiva (VMNI) continua durante más de 20 horas/día. Pacientes con diagnóstico previo de otra enfermedad neurodegenerativa Historia familiar de ELA. Tratamiento actual con otros fármacos en investigación, pero no aprobados por la AEMPS, para la ELA. Contraindicación de tratamiento con litio (insuficiencia renal o cardíaca). Hipersensibilidad al Litio. Enfermedad inestable en los 3 años previos. Mujeres embarazadas o en período de lactancia. Mujeres que intenten quedarse embarazadas o que utilicen medidas anticonceptivas de manera inadecuada. Cualquier condición física o psíquica que a juicio de los investigadores comprometa la realización de las visitas de seguimiento o que éstas pudieran suponer un riesgo adicional. Incapacidad para proporcionar un consentimiento informado. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La variable principal será la modificación del fallo terapéutico, entendiendo como tal el porcentaje del sumatorio de pacientes que alcancen el episodio definido como evento final (fallecimiento, instauración de ventilación invasiva por traqueotomía o ventilación mecánica no invasiva continua). Es por tanto una variable combinada, que será positiva si uno o más de los eventos definidos tiene lugar, y será negativa cuando todos los eventos sean negativos. La supervivencia, definida como el tiempo transcurrido hasta el evento final, cualquiera que sea de ellos, por su relevancia clínica será considerada la segunda variable principal. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |