E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Maladie de Waldenstöm rédicivante ou réfractaire |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10047804 |
E.1.2 | Term | Waldenstrom's macroglobulinaemia recurrent |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10047805 |
E.1.2 | Term | Waldenstrom's macroglobulinaemia refractory |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer la dose maximale tolérée (MTD), dose déterminée en fonction de la survenue de toxicité limitante a une dose donnée (DLT) |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
*évaluer le profil de sécurité-toxicité du lénalidomide dans la maladie de Waldenström *suivre le dosage des chaînes légères libres sériques (sFLC) comme nouveau marqueur de réponse *déterminer la réponse au lénalidomide *évaluer la durée de réponse (délai entre première documentation d’une réponse et la progression) et la survie sans progression (délai entre le début du traitement et la rechute)
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
*age supérieur à 18 ans *patients ayant déjà reçus un traitement pour la maladie de Waldenström et qui sont atteints d’une maladie de Waldenström réfractaire ou en rechute *score/statut ECOG compris entre 0 et 2 *hémoglobine ≥ 10g/dL ou hématocrite ≥ 30% *neutrophiles > 1000/mm3 et plaquettes > 75 000/mm3 *ASAT et ALAT ≤ 2x UNL *bilirubine totale ≤ 1.5 mg/dL *clairance de la créatinine > 50 ml/min *Maladie mesurable sur électrophorèse des protéines sériques et les sFLC *sujet pouvant prendre des antithrombotiques (héparine) ou antiagrégant plaquettaires (aspirine) *absence d’autres cancers depuis plus de deux ans exception faite d’un cancer squameux de la peau, d’un cancer du sein ou du col de l’utérus *sujet capable de comprendre le consentement et les recommandations spéciales concernant la possible conception d’un enfant
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E.4 | Principal exclusion criteria |
*femmes enceintes ou allaitantes *patients traités ou susceptibles d’être traités par corticostéroides (>30 mg/jour) *administration d’un autre médicament expérimental dans les 28 jours précédant le début du traitement par le lénalidomide (Revlimid) *patients atteints du HIV, ou d’une hépatite A, B ou C
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
*tolérance *durée de la réponse *survie globale
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
extension d'AMM à une autre pathologie |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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date de dernière visite du dernier patient |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |