E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Atteinte rénale précoce des enfants drépanocytaires. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 8.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10051051 |
E.1.2 | Term | Drépanocytose |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Parmi les enfants drépanocytaires avec albuminurie (confirmée par 3 dosages), démontrer que l'énalapril ( à la dose de 0,5 mg/kg/jour) améliore le rapport albuminurie sur créatinine (en mg/mmol) comparé à un placébo. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
1- Suivre l'évolution de l'albuminurie au cours du traitement 2- Evaluer le rôle de l'inflammation (ICAM-1, VCAM-1) dans les lésions endothéliales initiatrices d'une atteint glomérulaire.Evaluer l'évolution du dosage des molécules d'adhésion cellulaire sous traitement. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Enfants drépanocytaires SS, SC, Sbéta-thalassémique, SDPunjab. - Age supérieur à 2 ans et inférieur à 18 ans. - Affiliation à un régime de sécurité sociale ou ayant droit - Signature du consentement par les deux parents ou titulaires de l'autorité parentales et par le patient en âge de donner son avis - Rapport albuminurie sur créatininurie supérieur ou égal à 3 mg/mmol sur 3 prélèvements.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Rapport albuminurie sur créatininurie > 100 mg/mmol - Hypersensibilité à l'énalapril, à l'un des constituants du médicament ou à tout autre IEC - Angio-oedème lié à un traitement antérieur par un IEC - Angio-oedème héréditaire ou idiopathique - Enfant avec doppler trans-crânien limite en l'absence de programme transfusionnel débuté. - Enfant sous traitements incompatibles (lithium, digoxine, traitements hyperkalémiants) avec la mise sous IEC. - Enfant sous traitement chélateur du fer. - Enfant sous un autre IEC. - Enfant présentant une galactosémie congénitale, un syndrome de malabsorption du glucose ou un déficit en lactase - Enfant inclus dans un autre protocole de recherche portant sur un médicament - Enfant bénéficiant de l'Aide Médicale d'Etat - Grossesse en cours
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
1) Critère de jugement principal : - Pourcentage de succès du traitement de chaque bras à 9 mois de traitement soit 6 mois de traitement à dose maximale. Le succès du traitement sera défini par une diminution de moitié du rapport albuminurie sur créatininurie (en mg/mmol). Le dépistage de l'albuminurie s'éffectue par la détermination du rapport albuminurie sur créatininurie (en mg/mmol) sur un échantillon d'urines. L'analyse des urines de 24 heures est une méthode de référence mais le recueil des urines sur 24 heures est difficile chez l'enfant. Le rapport albuminurie sur créatininurie est corrélé à l'albuminurie des 24h. C'est une technique simple, fiable et qui présente moins d'inconvénients pour les patients.
2) Critère(s) de jugement secondaire(s) : - Mesure du rapport albuminurie sur créatininurie à 1 mois, 3 mois, et 6 mois de traitement. - Dosage des formes circulantes des molécules d'adhésion cellulaire ICAM-1 et VCAM-1 à la mise sous traitement et à 9 mois de traitement.
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 6 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |