Clinical Trial Results:
A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate the Safety and Efficacy of VX-770 in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis who are Homozygous for the F508del-CFTR Mutation
Due to a system error, the data reported in v1 is not correct and has been removed from public view.
Summary
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EudraCT number |
2009-010261-23 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
29 May 2013
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
13 Jul 2016
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First version publication date |
07 Aug 2015
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Other versions |
v1 (removed from public view) |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX08-770-104
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00953706 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States, 02210-1862
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000335-PIP01-08 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
27 Aug 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
29 May 2013
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the safety and efficacy of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis (CF) who were aged 12 years or older and were homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
21 Sep 2009
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 140
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Worldwide total number of subjects |
140
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
50
|
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Adults (18-64 years) |
90
|
||
From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A 2-week run-in period was included to establish the baseline assessments on Day 1 after ensuring that subjects were properly adhering to their cystic fibrosis (CF) medication. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Part A (16-Week Double-Blind Treatment)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Placebo – Part A | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Placebo matched to ivacaftor tablet orally every 12 hours (q12h) for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet every 12 hours (q12h) for 16 weeks.
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Arm title
|
Ivacaftor – Part A | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period) | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for 16 weeks.
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Period 2
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Period 2 title |
Part B (96-Week Open-Label Extension)
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Placebo/Ivacaftor – Part B | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received placebo during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for 96 weeks.
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Arm title
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Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received ivacaftor during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for 96 weeks.
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Notes [1] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: From Placebo – Part A arm only 5 subjects continued in Part B. From Ivacaftor – Part A arm only 33 subjects continued in Part B. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Placebo – Part A
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Reporting group description |
Placebo matched to ivacaftor tablet orally every 12 hours (q12h) for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Ivacaftor – Part A
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Reporting group description |
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Placebo – Part A
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Reporting group description |
Placebo matched to ivacaftor tablet orally every 12 hours (q12h) for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). | ||
Reporting group title |
Ivacaftor – Part A
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Reporting group description |
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period) | ||
Reporting group title |
Placebo/Ivacaftor – Part B
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Reporting group description |
Subjects who received placebo during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). | ||
Reporting group title |
Ivacaftor/Ivacaftor – Part B
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Reporting group description |
Subjects who received ivacaftor during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). |
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End point title |
Part A : Absolute Change from Part A Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) Through Week 16 | ||||||||||||
End point description |
Spirometry (as measured by ppFEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies. FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. ppFEV1 (predicted for age, gender, race and height) was calculated using the Knudson method. Analysis was performed on Part A Full Analysis Set (FAS) defined as all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug during Part A. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Part A baseline through Week 16
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|
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Statistical analysis title |
Part A: ppFEV1 Through Week 16 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
The primary analysis for the primary efficacy variable was based on a Mixed-Effects Model for Repeated Measures (MMRM). The model included absolute change from baseline in percent predicted forced expiratory volume in 1 second (FEV1) as the dependent variable, treatment (ivacaftor versus placebo) and visit as fixed effects, and subject as a random effect, with adjustment for age and continuous baseline value of percent predicted FEV1.
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Comparison groups |
Placebo – Part A v Ivacaftor – Part A
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
139
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.1509 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.7
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-0.6 | ||||||||||||
upper limit |
4.1 | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||
Dispersion value |
1.2
|
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End point title |
Part A: Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 16 (Respiratory Domain Score, Pooled) | ||||||||||||
End point description |
The CFQR is a validated subject-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), score range: 0-100; Higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Analysis was performed on Part A FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
baseline through 16 weeks
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Statistical analysis title |
Part A: CFQ-R Score Through Week 16 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Analysis for the respiratory domain score endpoint was similar to that of the primary analysis of the primary efficacy endpoint. Estimates were from Mixed-Effects Model for Repeated Measures (MMRM) with the dependent variable being absolute change from baseline, fixed effects for categorical visit and treatment group, and adjustment for for age and baseline value for CFQ-R score, using unstructured covariance matrix .
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Comparison groups |
Placebo – Part A v Ivacaftor – Part A
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
139
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.5408 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.3
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-2.9 | ||||||||||||
upper limit |
5.6 | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||
Dispersion value |
2.1
|
|
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End point title |
Part A: Absolute Change From Baseline in Sweat Chloride Concentration Through Week 16 | ||||||||||||
End point description |
The sweat chloride (quantitative pilocarpine iontophoresis) test is a standard diagnostic tool for cystic fibrosis (CF), serving as an indicator of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) activity. Analysis was performed on Part A FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
baseline through 16 weeks
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Statistical analysis title |
Part A: Sweat Chloride Through Week 16 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Analysis for this variable was similar to that of the primary analysis of the primary efficacy endpoint. Estimates were from Mixed-Effects Model for Repeated Measures (MMRM) with dependent variable being absolute change from baseline, fixed effects for categorical visit and treatment group, and adjustment for continuous age and baseline value for age, sweat chloride, using unstructured covariance matrix.
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Comparison groups |
Placebo – Part A v Ivacaftor – Part A
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
139
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.0384 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-2.9
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-5.6 | ||||||||||||
upper limit |
-0.2 | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||
Dispersion value |
1.4
|
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End point title |
Part A: Rate of Change From Baseline in Weight Through Week 16 | ||||||||||||
End point description |
As malnutrition is common in subjects with cystic fibrosis (CF) because of increased energy expenditures due to lung disease and fat malabsorption, body weight is an important clinical measure of nutritional status. Analysis was performed on Part A FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
baseline to 16 weeks
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Statistical analysis title |
Part A: Weight Through Week 16 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
The analysis used the linear mixed model with treatment as fixed effects, visit (days on study) and treatment by visit interaction as random effects, with adjustment for age group (< 18 years and ≥ 18 years) and percent predicted forced expiratory volume (FEV1) severity (< 70%, ≥ 70% to ≤ 90%, > 90%) at screening, with random intercept and random slope. Rate of change in the study period is the slope of weight versus time (days) multiplied by the number of days in the study period (112 days).
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Comparison groups |
Placebo – Part A v Ivacaftor – Part A
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Number of subjects included in analysis |
140
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.7265 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-0.2
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-1.1 | ||||||||||||
upper limit |
0.7 | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||
Dispersion value |
0.5
|
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End point title |
Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in ppFEV1 Through Week 64 | ||||||||||||||||||
End point description |
ppFEV1 is defined in primary endpoint. Analysis was performed on Part B FAS defined as all subjects who received at least 1 dose of study drug during Part B. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64
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|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Rate of Decline From Part A Baseline in ppFEV1 Through Week 64 | ||||||||||||
End point description |
ppFEV1 is defined in primary endpoint. Analysis was performed on Part B FAS.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Part A baseline through Week 64
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Rate of Decline From Part B Baseline in ppFEV1 Through Week 64 | ||||||||||||
End point description |
ppFEV1 is defined in primary endpoint. Analysis was performed on Part B FAS.
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Part B baseline through Week 64
|
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|
|||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in CFQ-R Respiratory Domain Score Through Week 64 | ||||||||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated subject-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), score range: 0-100; Higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Analysis was performed on Part B FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
|
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64
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|
|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Absolute Change from Part A and Part B Baseline in Sweat Chloride Concentration Through Week 64 | ||||||||||||||||||
End point description |
The sweat chloride (quantitative pilocarpine iontophoresis) test is a standard diagnostic tool for CF, serving as an indicator of CFTR activity. Analysis was performed on Part B FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
|
||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||
End point timeframe |
Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64
|
||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||
End point title |
Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in Weight Through Week 64 | ||||||||||||||||||
End point description |
As malnutrition is common in subjects with CF because of increased energy expenditures due to lung disease and fat malabsorption, body weight is an important clinical measure of nutritional status. Analysis was performed on Part B FAS. Here, number of subjects analyzed signifies subjects who were evaluable for this endpoint.
|
||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||
End point timeframe |
Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64
|
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|
|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Number of Subjects With Pulmonary Exacerbations | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as new, or changed, antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of the following signs/symptoms: change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough; increased dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees Celsius; anorexia or weight loss; sinus pain or tenderness; change in sinus discharge; change in physical examination of the chest; decrease in pulmonary function by 10 percent (%); and radiographic changes indicative of pulmonary infection. Analysis was performed on Part B FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part B baseline through Week 64
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Number of Pulmonary Exacerbation Events | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as new, or changed, antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of the following signs/symptoms: change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough; increased dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees Celsius; anorexia or weight loss; sinus pain or tenderness; change in sinus discharge; change in physical examination of the chest; decrease in pulmonary function by 10 %; and radiographic changes indicative of pulmonary infection. Analysis was performed on Part B FAS.
|
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part B baseline through Week 64
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Number of Pulmonary Exacerbation Events per Subject per Year | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as new, or changed, antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of the following signs/symptoms: change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough; increased dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees Celsius; anorexia or weight loss; sinus pain or tenderness; change in sinus discharge; change in physical examination of the chest; decrease in pulmonary function by 10 %; and radiographic changes indicative of pulmonary infection. Analysis was performed on Part B FAS.
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part B baseline through Week 64
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events (serious and non-serious) were collected from signing of informed consent through 2 years after last dose (in Part B) of study drug (median treatment duration: 112 days for Part A and 381 days for Part B
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
12.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Placebo
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Reporting group description |
Oral tablet q12h for 16 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A: 150 mg Ivacaftor q12h
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Reporting group description |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for 16 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Placebo/Ivacaftor
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Reporting group description |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 76 weeks in subjects who received placebo in Part A. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B : Ivacaftor/Ivacaftor
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Reporting group description |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 76 weeks in subjects who received Ivacaftor in Part A. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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06 May 2009 |
Timing of multiple pharmacokinetic (PK) assessments and postdose standard digital electrocardiograms (ECGs) were changed. Follow-up criteria were clarified. |
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09 Oct 2009 |
An open-label extension period (Part B) was added. Inclusion/exclusion criteria were updated. |
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08 Apr 2010 |
Mandatory liver function tests were added. |
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02 Jul 2010 |
Subject removal criteria were updated. |
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10 Sep 2010 |
Clarification on SAEs collection was added. |
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27 Oct 2010 |
Frequency of liver function testing in Part B beyond Week 40 was adjusted. |
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06 Jun 2011 |
Extension Period Long-term Follow-up was added to Part B. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
In Part B, the treatment duration was 96 weeks; however, due to early study termination all analysis were performed up to Week 64, as planned. |